Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie zwiększania dawki w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji vMCO-I podawanego do ciała szklistego u pacjentów z zaawansowanym barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki

2 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Nanoscope Therapeutics Inc.

Otwarte badanie fazy I/IIa ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji vMCO-I podawanego doszklistkowo u pacjentów z zaawansowanym zwyrodnieniem barwnikowym siatkówki

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczego wstrzyknięcia doszklistkowego przenoszonej wirusowo wielocharakterystycznej opsyny I (vMCO-I)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To otwarte badanie z eskalacją dawki oceniało 2 poziomy dawek u maksymalnie 11 pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (3 w małej dawce i 8 w dużej dawce na dawkę) z aktywnym vMCO-010. Do badania kwalifikowano osoby z potwierdzonym rozpoznaniem zaawansowanego retinopatii barwnikowej (RP) na podstawie badania klinicznego oraz badania rozstrzeniowego dna oka. Pierwszorzędowym punktem końcowym tego badania jest bezpieczeństwo i tolerancja vMCO-I po 16 tygodniach. Wszystkich pacjentów oceniano przez 52 tygodnie po leczeniu vMCO-I

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Indie
    • Odisha
      • Cuttack, Odisha, Indie, 753014
        • JPM Rotary Club of Cuttack Eye Hospital and Research Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek > 18 lat
  2. Diagnoza zaawansowanego RP za pomocą zdjęć dna oka
  3. Rozpoznanie kliniczne zaawansowanej dystrofii siatkówki
  4. Wcześniej udokumentowane (jeśli występują) elektrofizjologiczne dowody siatkówki na degenerację fotoreceptorów pręcików
  5. Równoważnik ostrości wzroku Snellena LP/NLP w gorszym (badanym) oku
  6. Ostrość wzroku w nieuczącym się oku nie lepszym niż liczenie palców
  7. Obecność komórek dwubiegunowych siatkówki i warstwy włókien nerwowych siatkówki w teście OCT

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejszy udział w badaniu klinicznym (ocznym lub nieocznym) z badanym lekiem, środkiem lub terapią bądź jakąkolwiek terapią genową lub komórkami macierzystymi w ciągu ostatnich sześciu miesięcy.
  2. Jednoczesny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym oka.
  3. Istniejące wcześniej choroby oczu, takie jak jaskra, choroby nerwu wzrokowego powodujące znaczną utratę pola widzenia, czynne zapalenie błony naczyniowej oka, zmętnienie rogówki lub soczewki).
  4. Obecność jakichkolwiek wikłających chorób ogólnoustrojowych, takich jak nowotwory złośliwe, których leczenie może wpływać na czynność ośrodkowego układu nerwowego.
  5. Pacjenci z pozytywnym wynikiem na wirusowe zapalenie wątroby typu B, C i HIV zostaną wykluczeni.
  6. Pacjenci, którzy przeszli operację oka w badanym oku w ciągu trzech miesięcy przed Dniem 0.
  7. Obecność wąskich kątów tęczówkowo-rogówkowych przeciwwskazających do rozszerzenia źrenic w badanym oku.
  8. Znana wrażliwość na jakikolwiek składnik badanego środka lub leki planowane do zastosowania w okresie okołooperacyjnym.
  9. Pacjenci zostaną wykluczeni, jeśli badania immunologiczne wykażą obecność przeciwciał neutralizujących przeciwko AAV2 powyżej 1:1000.
  10. Obecność wąskich kątów tęczówkowo-rogówkowych przeciwwskazanych do rozszerzenia źrenic.
  11. Obecność zaburzeń ośrodka ocznego, które zakłócają ostrość wzroku i inne oceny oczne, w tym OCT, w okresie badania.
  12. Obecność adhezji lub trakcji szklistkowo-plamkowej, błony nasiatkówkowej, fałdowania plamki i otworu w plamce, widoczne w oftalmoskopii i/lub badaniu OCT i ocenione przez badacza jako mające znaczący wpływ na widzenie centralne.
  13. Aktualne dowody na odwarstwienie siatkówki ocenione przez badacza jako mające znaczący wpływ na widzenie centralne.
  14. Aktywne zapalenie oka lub nawracające idiopatyczne lub autoimmunologiczne zapalenie błony naczyniowej oka w wywiadzie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: vMCO-I Wysoka dawka
Uczestnicy otrzymali 3,5E11vg/oko vMCO-I
Biologiczny: Produkt terapii genowej: vMCO-I
VMCO-I jest wektorem opartym na serotypie 2 wirusa związanego z adenowirusami, zawierającym wielocharakterystyczną kasetę ekspresyjną genu opsyny (MCO)
Eksperymentalny: vMCO-I Niska dawka
Uczestnicy otrzymali 1,75E11vg/oko vMCO-I
Biologiczny: Produkt terapii genowej: vMCO-I
VMCO-I jest wektorem opartym na serotypie 2 wirusa związanego z adenowirusami, zawierającym wielocharakterystyczną kasetę ekspresyjną genu opsyny (MCO)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja wzrastających dawek vMCO-1 podawanych przez pojedyncze IVT u pacjentów z zaawansowanym zwyrodnieniem barwnikowym siatkówki
Ramy czasowe: 16 tygodni
Bezpieczeństwo i tolerancja leczenia vMCO-1 w 16. tygodniu na podstawie ocen opartych na lokalnych i ogólnoustrojowych kwestiach bezpieczeństwa, na podstawie częstości występowania zdarzeń niepożądanych.
16 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocenić efekt leczenia vMCO-1 na podstawie ostrości wzroku
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Ocena efektu leczenia ze zmianą parametrów mierzonych za pomocą Freiburga (FrACT) od wartości wyjściowych do 52. tygodnia w celu zapewnienia zautomatyzowanego, monitorowanego pomiaru we własnym tempie
52 tygodnie
Oceń efekt leczenia vMCO-1, jak oceniono za pomocą testów mobilności sterowanej wzrokowo
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Ocena efektu leczenia ze zmianą od wartości wyjściowej do tygodnia 52 parametrów mierzonych testami Light-guided Mobility, wykonywanych przy różnych natężeniach światła, w celu zapewnienia funkcjonalnych pomiarów widzenia z wykorzystaniem czasu do znalezienia oświetlonego panelu
52 tygodnie
Oceń efekt leczenia vMCO-1, jak oceniono za pomocą testów mobilności sterowanej wzrokowo
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Ocena efektu leczenia ze zmianą od wartości wyjściowej do 52. tygodnia parametrów mierzonych testami Light-guided Mobility, wykonywanych przy różnych natężeniach światła, w celu zapewnienia funkcjonalnych pomiarów widzenia z wykorzystaniem punktacji opartej na prawidłowym wyborze
52 tygodnie
Ocenić efekt leczenia vMCO-1, jak określono w teście rozpoznawania kształtu statycznego
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Ocena efektu leczenia ze zmianą parametrów mierzonych od wartości wyjściowej do tygodnia 52 za ​​pomocą testu rozpoznawania kształtu statycznego, wykonywanego przy różnych natężeniach światła, w celu zapewnienia pomiarów funkcji wzroku z wykorzystaniem progu określania wielkości
52 tygodnie
Ocenić efekt leczenia vMCO-1, jak określono w teście rozpoznawania kształtu statycznego
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Ocena efektu leczenia ze zmianą od wartości wyjściowej do tygodnia 52 parametrów mierzonych za pomocą testu rozpoznawania kształtu statycznego, wykonywanego przy różnym natężeniu światła, w celu zapewnienia pomiarów funkcji wzroku z wykorzystaniem procentowej dokładności rozpoznawania kształtu
52 tygodnie
Oceń efekt leczenia vMCO-1, jak określono w teście przepływu optycznego
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Ocena efektu leczenia ze zmianą od wartości wyjściowej do tygodnia 52 parametrów mierzonych testem Optical Flow, wykonywanym przy różnych prędkościach, w celu zapewnienia pomiarów funkcji wzrokowych z wykorzystaniem %dokładności określania kierunku przepływu
52 tygodnie
Oceń efekt leczenia vMCO-1, jak określono w teście przepływu optycznego
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Ocena efektu leczenia ze zmianą od wartości wyjściowej do tygodnia 52 parametrów mierzonych testem przepływu optycznego, wykonywanym przy różnych prędkościach, w celu zapewnienia pomiarów funkcji wzroku z użyciem górnego limitu prędkości w celu określenia prawidłowego przepływu optycznego
52 tygodnie
Ocenić efekt leczenia vMCO-1 na podstawie Kwestionariusza Jakości Życia
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Ocena wpływu leczenia na zmiany jakości życia od wartości początkowej do 52. tygodnia za pomocą Kwestionariusza funkcji wzrokowych-25 (VFQ-25). VFQ25 to 25-punktowy kwestionariusz z 47 pytaniami, każde pytanie ma kilka odpowiedzi punktowanych w skali od 0 do 5, 0-6 lub 0-10. Wartości są obliczane w procentach.
52 tygodnie
Ocenić efekt leczenia vMCO-1 według oceny pola widzenia Humphreya
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Ocena efektu leczenia ze zmianą od wartości początkowej do tygodnia 52 w Humphrey Visual Field (30-2). Wskaźnik pola widzenia (VFI) jest obliczany w %, a wartości średniego odchylenia (MD) są obliczane w dB.
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nanoscope Therapeutics Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Santosh Mahapatra, MD, JPM Rotary Club of Cuttack Eye Hospital and Research Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 października 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 lutego 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 października 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NSCT/CT/18/01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Wyniki badania klinicznego zostaną udostępnione po zakończeniu badania i analizie wyników. Wyniki zostaną opublikowane na tej stronie i będą dostępne do prezentacji konferencyjnych i publikacji.

Ramy czasowe udostępniania IPD

6 miesięcy po ukończeniu studiów

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Udostępnianie dostępu IPD będzie podlegać umowie o przekazywaniu danych. IChP wygenerowane w ramach tego badania klinicznego mogą podlegać poufności pacjenta.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zwyrodnienie siatkówki

Badania kliniczne na Produkt terapii genowej: vMCO-I

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belarus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj