评估玻璃体内 vMCO-I 在晚期视网膜色素变性患者中的安全性和耐受性的剂量递增研究

纳入标准：

1. 年龄 > 18 岁
2. 使用眼底照片诊断晚期 RP
3. 晚期视网膜营养不良的临床诊断
4. 先前记录的（如果有的话）视杆锥光感受器变性的视网膜电生理学证据
5. 较差（研究）眼中 Snellen 的视敏度等效 LP/NLP
6. 不比手指计数更好的非研究眼的视力
7. OCT 测试中存在视网膜双极细胞和视网膜神经纤维层

排除标准：

1. 在过去 6 个月内曾参与使用研究药物、药剂或疗法或任何基因或干细胞疗法的临床研究（眼部或非眼部）。
2. 同时参与另一项介入性临床眼科研究。
3. 先前存在的眼部疾病，例如青光眼、影响视神经的疾病导致显着视野缺损、活动性葡萄膜炎、角膜或晶状体混浊）。
4. 存在任何并发的全身性疾病，如治疗可能影响中枢神经系统功能的恶性肿瘤。
5. 乙型肝炎、丙型肝炎和 HIV 阳性的受试者将被排除在外。
6. 在第 0 天之前的三个月内在研究眼中接受过眼科手术的受试者。
7. 狭窄的虹膜角膜角的存在表明研究眼中的瞳孔扩张是禁忌的。
8. 已知对计划在围手术期使用的研究药物或药物的任何成分敏感。
9. 如果免疫学研究显示存在高于 1:1000 的 AAV2 中和抗体，则受试者将被排除在外。
10. 狭窄的虹膜角膜角的存在表明瞳孔散大是禁忌的。
11. 在研究期间存在干扰视力和其他眼部评估（包括 OCT）的眼部介质疾病。
12. 玻璃体-黄斑粘连或牵拉、视网膜前膜、黄斑皱襞和黄斑裂孔的存在，通过检眼镜检查和/或 OCT 检查明显，并由研究者评估为显着影响中心视力。
13. 研究者评估的视网膜脱离的当前证据显着影响中心视力。
14. 活动性眼部炎症或特发性或自身免疫性相关葡萄膜炎的复发史。