Studio di aumento della dose per valutare la sicurezza e la tollerabilità di vMCO-I intravitreale in pazienti con retinite pigmentosa avanzata
2 giugno 2021 aggiornato da: Nanoscope Therapeutics Inc.
Uno studio di fase I/IIa in aperto, dose-escalation per valutare la sicurezza e la tollerabilità di vMCO-I intravitreale in pazienti con retinite pigmentosa avanzata
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola iniezione intravitreale di Opsina I multicaratteristica virale (vMCO-I)
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio in aperto di aumento della dose ha valutato 2 livelli di dose in un massimo di 11 soggetti affetti da retinite pigmentosa (3 a basso dosaggio e 8 ad alto dosaggio per dose) con vMCO-010 attivo.
I soggetti con diagnosi confermata di retinite pigmentosa avanzata (RP) sulla base dell'esame clinico e dell'esame del fondo oculare dilatato sono stati presi in considerazione per la partecipazione a questo studio.
L'endpoint primario di questo studio è la sicurezza e la tollerabilità di vMCO-I a 16 settimane.
Tutti i soggetti sono stati valutati per 52 settimane dopo il trattamento con vMCO-I
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
11
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Odisha
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Cuttack, Odisha, India, 753014
- JPM Rotary Club of Cuttack Eye Hospital and Research Institute
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età > 18 anni
- Diagnosi di RP avanzato utilizzando le fotografie del fondo oculare
- Diagnosi clinica della distrofia retinica avanzata
- Precedenti prove elettrofisiologiche retiniche documentate (se presenti) di degenerazione dei fotorecettori cono-bastone
- L'acuità visiva di Snellen equivalente a LP/PNL nell'occhio peggiore (studio).
- L'acuità visiva nell'occhio che non studia non è migliore del conteggio delle dita
- Presenza di cellule bipolari retiniche e strato di fibre nervose retiniche al test OCT
Criteri di esclusione:
- Precedente partecipazione a uno studio clinico (oculare o non oculare) con un farmaco sperimentale, agente o terapia o qualsiasi terapia genica o con cellule staminali negli ultimi sei mesi.
- Partecipazione concomitante a un altro studio oculare clinico interventistico.
- Condizioni oculari preesistenti come glaucoma, malattie che colpiscono il nervo ottico che causano una significativa perdita del campo visivo, uveite attiva, opacità corneali o lenticolari).
- Presenza di eventuali malattie sistemiche complicanti come neoplasie il cui trattamento potrebbe influire sulla funzione del sistema nervoso centrale.
- Saranno esclusi i soggetti positivi per epatite B, C e HIV.
- Soggetti che sono stati sottoposti a chirurgia oculare nell'occhio dello studio entro tre mesi prima del giorno 0.
- Presenza di angoli iridocorneali stretti che controindicano la dilatazione pupillare nell'occhio dello studio.
- - Sensibilità nota a qualsiasi componente dell'agente in studio o ai farmaci pianificati per l'uso nel periodo perioperatorio.
- I soggetti saranno esclusi se gli studi immunologici mostrano la presenza di anticorpi neutralizzanti per AAV2 superiori a 1:1000.
- Presenza di angoli iridocorneali stretti che controindicano la dilatazione pupillare.
- Presenza di disturbi della media oculare che interferiscono con l'acuità visiva e altre valutazioni oculari, incluso l'OCT, durante il periodo di studio.
- Presenza di adesione o trazione vitreo-maculare, membrana epiretinica, pucker maculare e foro maculare, evidenti all'oftalmoscopia e/o agli esami OCT e valutati dallo sperimentatore per influenzare significativamente la visione centrale.
- Prove attuali di distacco della retina valutate dallo sperimentatore per influenzare in modo significativo la visione centrale.
- Infiammazione oculare attiva o anamnesi ricorrente di uveite associata idiopatica o autoimmune.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: vMCO-I Dose elevata
I partecipanti hanno ricevuto 3.5E11vg/occhio di vMCO-I
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Il vMCO-I è un vettore basato sul sierotipo 2 del virus adeno-associato trasportato da una cassetta di espressione genica multi-caratteristica di opsina (MCO)
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Sperimentale: vMCO-I a bassa dose
I partecipanti hanno ricevuto 1,75E11vg/occhio di vMCO-I
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Il vMCO-I è un vettore basato sul sierotipo 2 del virus adeno-associato trasportato da una cassetta di espressione genica multi-caratteristica di opsina (MCO)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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La sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di vMCO-l somministrate tramite un singolo IVT in soggetti con retinite pigmentosa avanzata
Lasso di tempo: 16 settimane
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Sicurezza e tollerabilità del trattamento con vMCO-l alla settimana 16, mediante valutazioni basate su problemi di sicurezza locali e sistemici, valutate in base all'incidenza di eventi avversi.
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16 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare l'effetto del trattamento di vMCO-l valutato dall'acuità visiva
Lasso di tempo: 52 settimane
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Valutazione dell'effetto del trattamento con la modifica dal basale alla settimana 52 dei parametri misurati con il Freiburg Visual Acuity (FrACT) per fornire una misurazione automatizzata, di autoapprendimento e monitorata
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52 settimane
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Valutare l'effetto del trattamento di vMCO-l come valutato dai saggi di mobilità visivamente guidati
Lasso di tempo: 52 settimane
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Valutazione dell'effetto del trattamento con la modifica dal basale alla settimana 52 dei parametri misurati con test di mobilità guidata dalla luce, eseguiti a diverse intensità di luce, per fornire misure di visione funzionale utilizzando il tempo per trovare il pannello illuminato
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52 settimane
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Valutare l'effetto del trattamento di vMCO-l come valutato dai saggi di mobilità visivamente guidati
Lasso di tempo: 52 settimane
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Valutazione dell'effetto del trattamento con la modifica dal basale alla settimana 52 dei parametri misurati con test di mobilità guidata dalla luce, eseguiti a diverse intensità di luce, per fornire misure di visione funzionale utilizzando il punteggio basato sulla scelta corretta
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52 settimane
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Valutare l'effetto del trattamento di vMCO-l come valutato dal test di riconoscimento della forma statica
Lasso di tempo: 52 settimane
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Valutazione dell'effetto del trattamento con la modifica dal basale alla settimana 52 dei parametri misurati con il test di riconoscimento della forma statica, eseguito a diverse intensità di luce, per fornire misure della funzione visiva utilizzando la soglia di determinazione delle dimensioni
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52 settimane
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Valutare l'effetto del trattamento di vMCO-l come valutato dal test di riconoscimento della forma statica
Lasso di tempo: 52 settimane
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Valutazione dell'effetto del trattamento con la modifica dal basale alla settimana 52 dei parametri misurati con il test di riconoscimento della forma statica, eseguito a diverse intensità di luce, per fornire misure della funzione visiva utilizzando la percentuale di accuratezza del riconoscimento della forma
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52 settimane
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Valutare l'effetto del trattamento di vMCO-l come valutato dall'analisi del flusso ottico
Lasso di tempo: 52 settimane
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Valutazione dell'effetto del trattamento con la modifica dal basale alla settimana 52 dei parametri misurati con l'analisi del flusso ottico, eseguita a diverse velocità, per fornire misure della funzione visiva utilizzando l'accuratezza% nella determinazione della direzione del flusso
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52 settimane
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Valutare l'effetto del trattamento di vMCO-l come valutato dall'analisi del flusso ottico
Lasso di tempo: 52 settimane
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Valutazione dell'effetto del trattamento con la modifica dal basale alla settimana 52 dei parametri misurati con l'analisi del flusso ottico, eseguita a diverse velocità, per fornire misure della funzione visiva utilizzando il limite di velocità superiore per determinare il flusso ottico corretto
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52 settimane
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Valutare l'effetto del trattamento di vMCO-l come valutato dal questionario sulla qualità della vita
Lasso di tempo: 52 settimane
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La valutazione dell'effetto del trattamento sulla qualità della vita cambia dal basale alla settimana 52 con Visual Function Questionnaire-25 (VFQ-25). VFQ25 è un questionario di 25 domande con 47 domande, ogni domanda ha diverse risposte segnate su una scala da 0- 5, 0-6 o 0-10.
I valori sono calcolati in percentuale.
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52 settimane
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Valutare l'effetto del trattamento di vMCO-l come valutato da Humphrey Visual Field
Lasso di tempo: 52 settimane
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Valutazione dell'effetto del trattamento con il passaggio dal basale alla settimana 52 con Humphrey Visual Field (30-2).
L'indice del campo visivo (VFI) è calcolato in % e i valori di deviazione media (MD) sono calcolati in dB.
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52 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Santosh Mahapatra, MD, JPM Rotary Club of Cuttack Eye Hospital and Research Institute
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
23 ottobre 2019
Completamento primario (Effettivo)
25 febbraio 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
31 ottobre 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
25 maggio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 giugno 2021
Primo Inserito (Effettivo)
9 giugno 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 giugno 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 giugno 2021
Ultimo verificato
1 giugno 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NSCT/CT/18/01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Sì
Descrizione del piano IPD
I risultati della sperimentazione clinica saranno resi disponibili quando lo studio sarà completato e i risultati saranno analizzati.
I risultati saranno pubblicati su questo sito e saranno disponibili per presentazioni a conferenze e pubblicazioni.
Periodo di condivisione IPD
6 mesi dopo il completamento dello studio
Criteri di accesso alla condivisione IPD
L'accesso alla condivisione di DPI sarà soggetto all'accordo sul trasferimento dei dati.
IPD generati nell'ambito di questo studio clinico possono essere soggetti alla riservatezza del paziente.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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