Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie eskalace dávky k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti intravitreálního vMCO-I u pacientů s pokročilou retinitis Pigmentosa

2. června 2021 aktualizováno: Nanoscope Therapeutics Inc.

Otevřená studie fáze I/IIa s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti intravitreálního vMCO-I u pacientů s pokročilou retinitis Pigmentosa

Účelem studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost jedné intravitreální injekce virově přenášeného multicharakteristického opsinu I (vMCO-I)

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato otevřená studie s eskalací dávky hodnotila 2 úrovně dávek až u 11 subjektů s retinitis pigmentosa (3 v nízké dávce a 8 ve vysoké dávce na dávku) s aktivním vMCO-010. Subjekty s potvrzenou diagnózou Advanced Retinitis Pigmentosa (RP) na základě klinického vyšetření a vyšetření dilatovaného fundu byly zvažovány pro účast v této studii. Primárním cílovým parametrem této studie je bezpečnost a snášenlivost vMCO-I v 16. týdnu. Všechny subjekty byly hodnoceny po dobu 52 týdnů po léčbě vMCO-I

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Indie
    • Odisha
      • Cuttack, Odisha, Indie, 753014
        • JPM Rotary Club of Cuttack Eye Hospital and Research Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk > 18 let
  2. Diagnostika pokročilého RP pomocí Fundus Photographs
  3. Klinická diagnostika pokročilé retinální dystrofie
  4. Dříve dokumentovaný (pokud existuje) retinální elektrofyziologický důkaz degenerace fotoreceptorů tyčinka-kužel
  5. Snellenův ekvivalent zrakové ostrosti LP/NLP v horším (studovaném) oku
  6. Zraková ostrost v nestudovaném oku není lepší než počítání prstů
  7. Přítomnost bipolárních buněk sítnice a vrstvy nervových vláken sítnice při testování OCT

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí účast v klinické studii (oční nebo neokulární) s hodnoceným lékem, činidlem nebo terapií nebo jakoukoli genovou nebo kmenovou buněčnou terapií v posledních šesti měsících.
  2. Souběžná účast v jiné intervenční klinické oční studii.
  3. Preexistující oční onemocnění, jako je glaukom, onemocnění postihující zrakový nerv způsobující významnou ztrátu zorného pole, aktivní uveitida, zákal rohovky nebo čočky).
  4. Přítomnost jakýchkoli komplikujících systémových onemocnění, jako jsou malignity, jejichž léčba by mohla ovlivnit funkci centrálního nervového systému.
  5. Subjekty, které jsou pozitivní na hepatitidu B, C a HIV, budou vyloučeny.
  6. Subjekty, které podstoupily oční operaci ve studovaném oku během tří měsíců před dnem 0.
  7. Přítomnost úzkých iridokorneálních úhlů kontraindikujících dilataci zornice ve studovaném oku.
  8. Známá citlivost na jakoukoli složku zkoumané látky nebo léky plánované pro použití v perioperačním období.
  9. Subjekty budou vyloučeny, pokud imunologické studie prokážou přítomnost neutralizačních protilátek proti AAV2 nad 1:1000.
  10. Přítomnost úzkých iridokorneálních úhlů kontraindikujících dilataci zornice.
  11. Přítomnost poruch očního média, které interferují se zrakovou ostrostí a dalšími očními hodnoceními, včetně OCT, během období studie.
  12. Přítomnost vitreomakulární adheze nebo trakce, epiretinální membrány, makulárního vrásnění a makulární díry, patrná oftalmoskopií a/nebo OCT vyšetření a hodnocená zkoušejícím jako významný vliv na centrální vidění.
  13. Současné důkazy o odchlípení sítnice hodnocené zkoušejícím jako významně ovlivňující centrální vidění.
  14. Aktivní zánět oka nebo rekurentní anamnéza idiopatické nebo autoimunitní uveitidy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: vMCO-I Vysoká dávka
Účastníci obdrželi 3,5E11vg/oko vMCO-I
Biologický: Produkt genové terapie:vMCO-I
VMCO-I je vektor založený na adeno-asociovaném viru sérotypu 2 nesoucí multicharakteristickou kazetu genu pro opsin (MCO)
Experimentální: vMCO-I nízká dávka
Účastníci obdrželi 1,75E11vg/oko vMCO-I
Biologický: Produkt genové terapie:vMCO-I
VMCO-I je vektor založený na adeno-asociovaném viru sérotypu 2 nesoucí multicharakteristickou kazetu genu pro opsin (MCO)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost eskalujících dávek vMCO-1 podávaných prostřednictvím jediné IVT u subjektů s pokročilou retinitis Pigmentosa
Časové okno: 16 týdnů
Bezpečnost a snášenlivost léčby vMCO-1 v týdnu 16 na základě hodnocení na základě místních a systémových bezpečnostních problémů, jak bylo hodnoceno podle výskytu nežádoucích účinků.
16 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte léčebný účinek vMCO-1 podle zrakové ostrosti
Časové okno: 52 týdnů
Posouzení účinku léčby se změnou parametrů měřených pomocí Freiburgské zrakové ostrosti (FrACT) z výchozí hodnoty na 52. týden, aby bylo zajištěno automatizované, monitorované měření s vlastním tempem
52 týdnů
Vyhodnoťte léčebný účinek vMCO-1, jak bylo hodnoceno pomocí vizuálně řízených testů mobility
Časové okno: 52 týdnů
Posouzení léčebného účinku se změnou parametrů od výchozího stavu do 52. týdne měřených pomocí testů mobility vedených světlem, prováděných při různých intenzitách světla, za účelem poskytnutí funkčních měření zraku pomocí času k nalezení osvětleného panelu
52 týdnů
Vyhodnoťte léčebný účinek vMCO-1, jak bylo hodnoceno pomocí vizuálně řízených testů mobility
Časové okno: 52 týdnů
Posouzení léčebného účinku se změnou parametrů z výchozí hodnoty do 52. týdne měřených pomocí testů mobility vedených světlem, prováděných při různých intenzitách světla, s cílem poskytnout funkční měření zraku pomocí skóre založeného na správné volbě
52 týdnů
Vyhodnoťte léčebný účinek vMCO-1, jak bylo stanoveno pomocí statického testu rozpoznávání tvaru
Časové okno: 52 týdnů
Posouzení účinku léčby se změnou parametrů měřených pomocí statického testu rozpoznávání tvaru, provedeného při různých intenzitách světla, od výchozího stavu do 52.
52 týdnů
Vyhodnoťte léčebný účinek vMCO-1, jak bylo stanoveno pomocí statického testu rozpoznávání tvaru
Časové okno: 52 týdnů
Posouzení účinku léčby se změnou parametrů měřených pomocí statického testu rozpoznávání tvaru, provedeného při různých intenzitách světla, od výchozího stavu k 52. týdnu, aby byla poskytnuta měření vizuální funkce pomocí % přesnosti rozpoznání tvaru
52 týdnů
Vyhodnoťte léčebný účinek vMCO-1, jak byl hodnocen testem optického toku
Časové okno: 52 týdnů
Posouzení účinku léčby se změnou parametrů měřených pomocí testu optického toku, prováděného při různých rychlostech, od výchozího stavu k 52. týdnu, aby se poskytla měření vizuální funkce pomocí % přesnosti při určování směru toku
52 týdnů
Vyhodnoťte léčebný účinek vMCO-1, jak byl hodnocen testem optického toku
Časové okno: 52 týdnů
Posouzení účinku léčby se změnou parametrů měřených pomocí testu optického toku, prováděného při různých rychlostech, od výchozího stavu k 52. týdnu, aby byla poskytnuta měření vizuální funkce pomocí horního limitu rychlosti k určení správného optického toku
52 týdnů
Vyhodnoťte léčebný účinek vMCO-1 podle dotazníku kvality života
Časové okno: 52 týdnů
Hodnocení účinku léčby na změny kvality života od výchozího stavu do 52. týdne pomocí dotazníku vizuální funkce-25 (VFQ-25). VFQ25 je dotazník o 25 položkách se 47 otázkami, každá otázka má několik odpovědí bodovaných na stupnici od 0- 5, 0-6 nebo 0-10. Hodnoty se počítají v procentech.
52 týdnů
Vyhodnoťte léčebný účinek vMCO-1 podle hodnocení Humphrey Visual Field
Časové okno: 52 týdnů
Posouzení účinku léčby se změnou z výchozí hodnoty na týden 52 pomocí zorného pole Humphrey (30-2). Index vizuálního pole (VFI) je vypočítán v % a hodnoty střední odchylky (MD) jsou vypočítány v dB.
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nanoscope Therapeutics Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Santosh Mahapatra, MD, JPM Rotary Club of Cuttack Eye Hospital and Research Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. října 2019

Primární dokončení (Aktuální)

25. února 2020

Dokončení studie (Aktuální)

31. října 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

9. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. června 2021

Naposledy ověřeno

1. června 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NSCT/CT/18/01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Výsledky klinického hodnocení budou zpřístupněny, jakmile bude studie dokončena a výsledky budou analyzovány. Výsledky budou zveřejněny na této stránce a budou k dispozici pro konference a publikace.

Časový rámec sdílení IPD

6 měsíců po ukončení studia

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Přístup ke sdílení IPD bude podléhat dohodě o přenosu dat. IPD generované jako součást této klinické studie mohou podléhat pacientovi důvěrnosti.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Degenerace sítnice

Klinické studie na Produkt genové terapie:vMCO-I

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Germany

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit