Estudio de escalada de dosis para evaluar la seguridad y tolerabilidad de vMCO-I intravítreo en pacientes con retinosis pigmentaria avanzada
2 de junio de 2021 actualizado por: Nanoscope Therapeutics Inc.
Un estudio abierto de Fase I/IIa de aumento de dosis para evaluar la seguridad y tolerabilidad de vMCO-I intravítreo en pacientes con retinosis pigmentaria avanzada
El propósito del estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de una sola inyección intravítrea de Opsina I multicaracterística transportada por virus (vMCO-I)
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio abierto de escalada de dosis evaluó 2 niveles de dosis en hasta 11 sujetos con retinosis pigmentaria (3 en dosis baja y 8 en dosis alta por dosis) con vMCO-010 activo.
Sujetos con diagnóstico confirmado de Retinosis Pigmentaria Avanzada (RP) basado en examen clínico y examen de fondo de ojo dilatado, fueron considerados para participar en este estudio.
El criterio principal de valoración de este estudio es la seguridad y la tolerabilidad de vMCO-I a las 16 semanas.
Todos los sujetos fueron evaluados durante 52 semanas después del tratamiento con vMCO-I
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
11
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Odisha
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Cuttack, Odisha, India, 753014
- JPM Rotary Club of Cuttack Eye Hospital and Research Institute
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad > 18 años
- Diagnóstico de RP avanzada mediante fotografías de fondo de ojo
- Diagnóstico clínico de distrofia retiniana avanzada
- Evidencia electrofisiológica retiniana previa documentada (si la hay) de degeneración de fotorreceptores de conos y bastones
- Agudeza visual equivalente de Snellen LP/NLP en peor ojo (estudio)
- Agudeza visual en el ojo que no estudia de nada mejor que contar con los dedos
- Presencia de células bipolares retinianas y capa de fibras nerviosas retinianas en las pruebas OCT
Criterio de exclusión:
- Participación previa en un estudio clínico (ocular o no ocular) con un fármaco, agente o terapia en investigación o cualquier terapia génica o con células madre en los últimos seis meses.
- Participación concurrente en otro estudio ocular clínico intervencionista.
- Afecciones oculares preexistentes como glaucoma, enfermedades que afectan al nervio óptico que provocan una pérdida importante del campo visual, uveítis activa, opacidades corneales o lenticulares).
- Presencia de cualquier enfermedad sistémica complicante, como tumores malignos, cuyo tratamiento podría afectar la función del sistema nervioso central.
- Se excluirán los sujetos positivos para hepatitis B, C y VIH.
- Sujetos que se hayan sometido a cirugía ocular en el ojo del estudio dentro de los tres meses anteriores al Día 0.
- Presencia de ángulos iridocorneales estrechos que contraindiquen la dilatación pupilar en el ojo de estudio.
- Sensibilidad conocida a cualquier componente del agente del estudio o medicamentos planeados para usar en el período perioperatorio.
- Los sujetos serán excluidos si los estudios inmunológicos muestran la presencia de anticuerpos neutralizantes contra AAV2 por encima de 1:1000.
- Presencia de ángulos iridocorneales estrechos que contraindiquen la dilatación pupilar.
- Presencia de trastornos de los medios oculares que interfieren con la agudeza visual y otras evaluaciones oculares, incluida la OCT, durante el período de estudio.
- Presencia de adherencia o tracción vítreo-macular, membrana epirretiniana, fruncimiento macular y agujero macular, evidente por oftalmoscopia y/o por exámenes OCT y evaluado por el investigador que afecta significativamente la visión central.
- Evidencia actual de desprendimiento de retina evaluado por el investigador para afectar significativamente la visión central.
- Inflamación ocular activa o antecedentes recurrentes de uveítis asociada idiopática o autoinmune.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: vMCO-I Dosis alta
Los participantes recibieron 3.5E11vg/ojo de vMCO-I
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El vMCO-I es un casete de expresión génica multicaracterística de opsina (MCO) basado en un vector basado en el serotipo 2 del virus adenoasociado
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Experimental: vMCO-I dosis baja
Los participantes recibieron 1.75E11vg/ojo de vMCO-I
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El vMCO-I es un casete de expresión génica multicaracterística de opsina (MCO) basado en un vector basado en el serotipo 2 del virus adenoasociado
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La seguridad y tolerabilidad de dosis crecientes de vMCO-l administradas a través de una única IVT en sujetos con retinosis pigmentaria avanzada
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Seguridad y tolerabilidad del tratamiento con vMCO-l en la semana 16, mediante evaluaciones basadas en problemas de seguridad locales y sistémicos, según la evaluación de la incidencia de eventos adversos.
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16 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar el efecto del tratamiento de vMCO-1 según lo evaluado por la agudeza visual
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluación del efecto del tratamiento con el cambio desde el inicio hasta la semana 52 de los parámetros medidos con la Freiburg Visual Agudeza (FrACT) para proporcionar una medición monitoreada, autoguiada y automatizada
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52 semanas
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Evaluar el efecto del tratamiento de vMCO-l según lo evaluado por ensayos de movilidad guiados visualmente
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluación del efecto del tratamiento con el cambio desde el inicio hasta la semana 52 de los parámetros medidos con ensayos de movilidad guiada por luz, realizados con diferentes intensidades de luz, para proporcionar medidas de visión funcional usando el tiempo para encontrar el panel iluminado
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52 semanas
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Evaluar el efecto del tratamiento de vMCO-l según lo evaluado por ensayos de movilidad guiados visualmente
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluación del efecto del tratamiento con el cambio desde el inicio hasta la semana 52 de los parámetros medidos con ensayos de movilidad guiada por luz, realizados con diferentes intensidades de luz, para proporcionar medidas de visión funcional utilizando la puntuación basada en la elección correcta
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52 semanas
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Evaluar el efecto del tratamiento de vMCO-l según lo evaluado por el ensayo de reconocimiento de forma estática
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluación del efecto del tratamiento con el cambio desde el inicio hasta la semana 52 de los parámetros medidos con el ensayo de reconocimiento de forma estática, realizado a diferentes intensidades de luz, para proporcionar medidas de la función visual utilizando el umbral de determinación del tamaño
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52 semanas
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Evaluar el efecto del tratamiento de vMCO-l según lo evaluado por el ensayo de reconocimiento de forma estática
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluación del efecto del tratamiento con el cambio desde el inicio hasta la semana 52 de los parámetros medidos con el ensayo de reconocimiento de formas estáticas, realizado con diferentes intensidades de luz, para proporcionar medidas de la función visual usando el % de precisión de reconocimiento de formas
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52 semanas
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Evaluar el efecto del tratamiento de vMCO-1 según lo evaluado por el ensayo de flujo óptico
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluación del efecto del tratamiento con el cambio desde el inicio hasta la semana 52 de los parámetros medidos con el ensayo de flujo óptico, realizado a diferentes velocidades, para proporcionar medidas de la función visual usando el % de precisión para determinar la dirección del flujo
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52 semanas
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Evaluar el efecto del tratamiento de vMCO-1 según lo evaluado por el ensayo de flujo óptico
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluación del efecto del tratamiento con el cambio desde el inicio hasta la semana 52 de los parámetros medidos con el ensayo de flujo óptico, realizado a diferentes velocidades, para proporcionar medidas de la función visual usando el límite de velocidad superior para determinar el flujo óptico correcto
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52 semanas
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Evaluar el efecto del tratamiento de vMCO-l según lo evaluado por el Cuestionario de Calidad de Vida
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluación del efecto del tratamiento sobre los cambios en la calidad de vida desde el inicio hasta la semana 52 con el Cuestionario de función visual-25 (VFQ-25). El VFQ25 es un cuestionario de 25 ítems con 47 preguntas, cada pregunta tiene varias respuestas calificadas en una escala de 0- 5, 0-6 o 0-10.
Los valores se calculan en porcentajes.
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52 semanas
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Evaluar el efecto del tratamiento de vMCO-l según lo evaluado por Humphrey Visual Field
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluación del efecto del tratamiento con el cambio desde el inicio hasta la Semana 52 con Humphrey Visual Field (30-2).
El índice de campo visual (VFI) se calcula en % y los valores de desviación media (MD) se calculan en dB.
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Santosh Mahapatra, MD, JPM Rotary Club of Cuttack Eye Hospital and Research Institute
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de octubre de 2019
Finalización primaria (Actual)
25 de febrero de 2020
Finalización del estudio (Actual)
31 de octubre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de mayo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de junio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
9 de junio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de junio de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de junio de 2021
Última verificación
1 de junio de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NSCT/CT/18/01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Sí
Descripción del plan IPD
Los resultados del ensayo clínico estarán disponibles cuando se complete el estudio y se analicen los resultados.
Los resultados se publicarán en este sitio y estarán disponibles para presentaciones de conferencias y publicaciones.
Marco de tiempo para compartir IPD
6 meses después de la finalización del estudio
Criterios de acceso compartido de IPD
El acceso compartido de IPD estará sujeto al acuerdo de transferencia de datos.
La IPD generada como parte de este estudio clínico puede estar sujeta a la confidencialidad del paciente.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .