Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von intravitrealem vMCO-I bei Patienten mit fortgeschrittener Retinitis pigmentosa
2. Juni 2021 aktualisiert von: Nanoscope Therapeutics Inc.
Eine Open-Label-Dosiseskalationsstudie der Phase I/IIa zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von intravitrealem vMCO-I bei Patienten mit fortgeschrittener Retinitis pigmentosa
Der Zweck der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer einzelnen intravitrealen Injektion von viral übertragenem Multi-Characteristic Opsin I (vMCO-I).
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese Open-Label-Dosiseskalationsstudie untersuchte 2 Dosisstufen mit aktivem vMCO-010 bei bis zu 11 Probanden mit Retinitis pigmentosa (3 in niedriger Dosis und 8 in hoher Dosis pro Dosis).
Personen mit bestätigter Diagnose einer fortgeschrittenen Retinitis pigmentosa (RP) basierend auf einer klinischen Untersuchung und einer Untersuchung des erweiterten Fundus wurden für die Teilnahme an dieser Studie in Betracht gezogen.
Der primäre Endpunkt dieser Studie ist die Sicherheit und Verträglichkeit von vMCO-I nach 16 Wochen.
Alle Probanden wurden 52 Wochen lang nach der Behandlung mit vMCO-I untersucht
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
11
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Odisha
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Cuttack, Odisha, Indien, 753014
- JPM Rotary Club of Cuttack Eye Hospital and Research Institute
-
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter > 18 Jahre
- Diagnose einer fortgeschrittenen RP anhand von Fundusfotos
- Klinische Diagnose der fortgeschrittenen Netzhautdystrophie
- Vorher dokumentierter (falls vorhanden) retinaler elektrophysiologischer Nachweis einer Stäbchen-Zapfen-Photorezeptordegeneration
- Snellens Sehschärfe entspricht LP/NLP im schlechteren (Studien-)Auge
- Sehschärfe im Nichtstudienauge von nicht besser als Fingerzählen
- Vorhandensein retinaler Bipolarzellen und retinaler Nervenfaserschicht bei OCT-Tests
Ausschlusskriterien:
- Vorherige Teilnahme an einer klinischen Studie (okular oder nicht okular) mit einem Prüfpräparat, Wirkstoff oder einer Therapie oder einer Gen- oder Stammzelltherapie in den letzten sechs Monaten.
- Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Augenstudie.
- Vorbestehende Augenerkrankungen wie Glaukom, Erkrankungen des Sehnervs, die einen erheblichen Gesichtsfeldverlust verursachen, aktive Uveitis, Hornhaut- oder Linsentrübungen).
- Vorhandensein von komplizierenden systemischen Erkrankungen wie Malignomen, deren Behandlung die Funktion des zentralen Nervensystems beeinträchtigen könnte.
- Probanden, die positiv auf Hepatitis B, C und HIV sind, werden ausgeschlossen.
- Probanden, die sich innerhalb von drei Monaten vor Tag 0 einer Augenoperation am Studienauge unterzogen haben.
- Vorhandensein schmaler Hornhautwinkel, die eine Pupillenerweiterung im Studienauge kontraindizieren.
- Bekannte Empfindlichkeit gegenüber einer Komponente des Studienmittels oder Medikamenten, die für die Verwendung in der perioperativen Phase geplant sind.
- Patienten werden ausgeschlossen, wenn immunologische Studien das Vorhandensein von neutralisierenden Antikörpern gegen AAV2 über 1:1000 zeigen.
- Vorhandensein schmaler Hornhautwinkel, die eine Pupillenerweiterung kontraindizieren.
- Vorhandensein von Störungen der Augenmedien, die die Sehschärfe und andere Augenuntersuchungen, einschließlich OCT, während des Studienzeitraums beeinträchtigen.
- Vorhandensein von vitreomakulärer Adhäsion oder Traktion, epiretinaler Membran, Makulafalte und Makulaloch, offensichtlich durch Ophthalmoskopie und/oder durch OCT-Untersuchungen und vom Prüfarzt als signifikante Beeinträchtigung des zentralen Sehvermögens beurteilt.
- Aktuelle Hinweise auf eine Netzhautablösung, die vom Prüfarzt bewertet wurden, um das zentrale Sehvermögen erheblich zu beeinträchtigen.
- Aktive Augenentzündung oder rezidivierende Vorgeschichte einer idiopathischen oder autoimmunassoziierten Uveitis.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: vMCO-I Hohe Dosis
Die Teilnehmer erhielten 3,5E11vg/Auge von vMCO-I
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Das vMCO-I ist eine auf dem Adeno-assoziierten Virus Serotyp 2 basierende Vektor-getragene Genexpressionskassette für multi-charakteristisches Opsin (MCO).
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Experimental: vMCO-I Niedrige Dosis
Die Teilnehmer erhielten 1,75E11vg/Auge von vMCO-I
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Das vMCO-I ist eine auf dem Adeno-assoziierten Virus Serotyp 2 basierende Vektor-getragene Genexpressionskassette für multi-charakteristisches Opsin (MCO).
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Die Sicherheit und Verträglichkeit von eskalierenden Dosen von vMCO-1, die über eine einzelne IVT bei Patienten mit fortgeschrittener Retinitis Pigmentosa verabreicht werden
Zeitfenster: 16 Wochen
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Sicherheit und Verträglichkeit der vMCO-1-Behandlung in Woche 16, durch Bewertungen basierend auf lokalen und systemischen Sicherheitsaspekten, bewertet durch das Auftreten unerwünschter Ereignisse.
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16 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Bewerten Sie die Behandlungswirkung von vMCO-1 anhand der Sehschärfe
Zeitfenster: 52 Wochen
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Beurteilung des Behandlungseffekts anhand der Änderung der Parameter, die mit dem Freiburg Visual Acuity (FrACT) gemessen wurden, von der Baseline bis Woche 52, um eine automatisierte, selbstgesteuerte, überwachte Messung bereitzustellen
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52 Wochen
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Bewerten Sie die Behandlungswirkung von vMCO-1, wie sie durch visuell geführte Mobilitätsassays bewertet wird
Zeitfenster: 52 Wochen
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Bewertung des Behandlungseffekts mit der Änderung von Parametern, gemessen mit lichtgeführten Mobilitätstests, die bei unterschiedlichen Lichtintensitäten durchgeführt wurden, von der Baseline bis Woche 52, um funktionelle Sehmessungen unter Verwendung der Zeit bis zum Auffinden des beleuchteten Panels bereitzustellen
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52 Wochen
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Bewerten Sie die Behandlungswirkung von vMCO-1, wie sie durch visuell geführte Mobilitätsassays bewertet wird
Zeitfenster: 52 Wochen
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Bewertung des Behandlungseffekts mit der Veränderung von Parametern, gemessen mit lichtgeführten Mobilitätstests, die bei unterschiedlichen Lichtintensitäten durchgeführt wurden, von der Baseline bis Woche 52, um funktionelle Sehmaße unter Verwendung des Scores basierend auf der richtigen Wahl bereitzustellen
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52 Wochen
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Bewerten Sie die Behandlungswirkung von vMCO-1, wie sie durch den Static Shape Recognition Assay bestimmt wird
Zeitfenster: 52 Wochen
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Bewertung des Behandlungseffekts mit der Veränderung von Parametern von der Baseline bis Woche 52, die mit dem Static Shape Recognition Assay gemessen wurden, der bei verschiedenen Lichtintensitäten durchgeführt wurde, um visuelle Funktionsmessungen unter Verwendung der Größenbestimmungsschwelle bereitzustellen
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52 Wochen
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Bewerten Sie die Behandlungswirkung von vMCO-1, wie sie durch den Static Shape Recognition Assay bestimmt wird
Zeitfenster: 52 Wochen
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Bewertung des Behandlungseffekts mit der Veränderung von Parametern, die mit dem Static Shape Recognition Assay gemessen wurden, von der Baseline bis Woche 52, durchgeführt bei verschiedenen Lichtintensitäten, um visuelle Funktionsmessungen unter Verwendung der prozentualen Formerkennungsgenauigkeit bereitzustellen
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52 Wochen
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Bewerten Sie die Behandlungswirkung von vMCO-1, wie sie durch den Optical-Flow-Assay bestimmt wird
Zeitfenster: 52 Wochen
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Bewertung des Behandlungseffekts mit der Änderung von Parametern, die mit dem Optical Flow Assay gemessen wurden und bei unterschiedlichen Geschwindigkeiten durchgeführt wurden, von der Baseline bis Woche 52, um visuelle Funktionsmessungen unter Verwendung der %Genauigkeit bei der Bestimmung der Flussrichtung bereitzustellen
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52 Wochen
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Bewerten Sie die Behandlungswirkung von vMCO-1, wie sie durch den Optical-Flow-Assay bestimmt wird
Zeitfenster: 52 Wochen
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Bewertung des Behandlungseffekts mit der Änderung von Parametern, die mit dem Optical Flow Assay gemessen wurden, von Baseline bis Woche 52, durchgeführt bei verschiedenen Geschwindigkeiten, um visuelle Funktionsmessungen unter Verwendung der oberen Geschwindigkeitsgrenze bereitzustellen, um den korrekten optischen Fluss zu bestimmen
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52 Wochen
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Bewerten Sie die Behandlungswirkung von vMCO-1, wie durch den Fragebogen zur Lebensqualität beurteilt
Zeitfenster: 52 Wochen
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Bewertung des Behandlungseffekts auf Veränderungen der Lebensqualität von der Baseline bis Woche 52 mit dem Visual Function Questionnaire-25 (VFQ-25). VFQ-25 ist ein 25-Punkte-Fragebogen mit 47 Fragen, jede Frage hat mehrere Antworten, die auf einer Skala von 0- 5, 0-6 oder 0-10.
Die Werte werden in Prozent berechnet.
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52 Wochen
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Bewerten Sie die Behandlungswirkung von vMCO-1, wie durch Humphrey Visual Field bewertet
Zeitfenster: 52 Wochen
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Bewertung des Behandlungseffekts mit der Änderung von der Baseline zu Woche 52 mit Humphrey Visual Field (30-2).
Der Gesichtsfeldindex (VFI) wird in % und die Werte der mittleren Abweichung (MD) in dB berechnet.
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52 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Santosh Mahapatra, MD, JPM Rotary Club of Cuttack Eye Hospital and Research Institute
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
23. Oktober 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
25. Februar 2020
Studienabschluss (Tatsächlich)
31. Oktober 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
25. Mai 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
2. Juni 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
9. Juni 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
9. Juni 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
2. Juni 2021
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- NSCT/CT/18/01
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Ja
Beschreibung des IPD-Plans
Die Ergebnisse der klinischen Studie werden nach Abschluss der Studie und Analyse der Ergebnisse zur Verfügung gestellt.
Die Ergebnisse werden auf dieser Website veröffentlicht und stehen für Konferenzpräsentationen und Veröffentlichungen zur Verfügung.
IPD-Sharing-Zeitrahmen
6 Monate nach Studienabschluss
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Der IPD-Sharing-Zugriff unterliegt einer Datenübertragungsvereinbarung.
Im Rahmen dieser klinischen Studie generierte IPD können der Vertraulichkeit der Patienten unterliegen.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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