Исследование повышения дозы для оценки безопасности и переносимости интравитреального vMCO-I у пациентов с прогрессирующим пигментным ретинитом
2 июня 2021 г. обновлено: Nanoscope Therapeutics Inc.
Открытое исследование фазы I/IIa с повышением дозы для оценки безопасности и переносимости интравитреального vMCO-I у пациентов с прогрессирующим пигментным ретинитом
Цель исследования — оценить безопасность и переносимость однократной интравитреальной инъекции мультихарактеристического опсина I, переносимого вирусом (vMCO-I).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В этом открытом исследовании с повышением дозы оценивали 2 уровня дозы у 11 субъектов с пигментным ретинитом (3 в низкой дозе и 8 в высокой дозе на дозу) с активным vMCO-010.
Субъекты с подтвержденным диагнозом прогрессирующего пигментного ретинита (РП) на основании клинического осмотра и осмотра глазного дна рассматривались для участия в этом исследовании.
Первичной конечной точкой этого исследования является безопасность и переносимость vMCO-I через 16 недель.
Все субъекты оценивались в течение 52 недель после лечения vMCO-I.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
11
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Odisha
-
Cuttack, Odisha, Индия, 753014
- JPM Rotary Club of Cuttack Eye Hospital and Research Institute
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Возраст > 18 лет
- Диагностика запущенного РП с использованием фотографий глазного дна
- Клиническая диагностика запущенной дистрофии сетчатки
- Ранее задокументированные (если таковые имеются) электрофизиологические доказательства дегенерации фоторецепторов палочек и колбочек сетчатки.
- Эквивалент остроты зрения Снеллена LP/NLP в худшем (исследованном) глазу
- Острота зрения не изучаемого глаза не лучше, чем счет на пальцах
- Наличие биполярных клеток сетчатки и слоя нервных волокон сетчатки при ОКТ-тестировании
Критерий исключения:
- Предыдущее участие в клиническом исследовании (офтальмологическом или неофтальмологическом) с исследуемым препаратом, агентом или терапией или любой генной терапией или терапией стволовыми клетками в течение последних шести месяцев.
- Параллельное участие в другом интервенционном клиническом глазном исследовании.
- Ранее существовавшие заболевания глаз, такие как глаукома, заболевания, поражающие зрительный нерв, вызывающие значительную потерю поля зрения, активный увеит, помутнение роговицы или хрусталика).
- Наличие любых осложняющих системных заболеваний, таких как злокачественные новообразования, лечение которых может повлиять на функцию центральной нервной системы.
- Субъекты с положительным результатом на гепатит B, C и ВИЧ будут исключены.
- Субъекты, перенесшие хирургическую операцию на исследуемом глазу в течение трех месяцев до дня 0.
- Наличие узких радужно-корнеальных углов, противоречащих расширению зрачка в исследуемом глазу.
- Известная чувствительность к любому компоненту исследуемого агента или лекарств, планируемых для использования в периоперационном периоде.
- Субъекты будут исключены, если иммунологические исследования покажут наличие нейтрализующих антител к AAV2 выше 1:1000.
- Наличие узких радужно-корнеальных углов, что препятствует расширению зрачка.
- Наличие заболеваний глазных сред, которые мешают остроте зрения и другим глазным оценкам, включая ОКТ, в течение периода исследования.
- Наличие витреомакулярной адгезии или тракции, эпиретинальной мембраны, макулярной складки и макулярного отверстия, очевидных при офтальмоскопии и/или ОКТ-исследованиях и оцениваемых исследователем как значительное влияние на центральное зрение.
- Текущие доказательства отслоения сетчатки, по оценке исследователя, значительно влияют на центральное зрение.
- Активное воспаление глаз или рецидивирующий идиопатический или аутоиммунный увеит в анамнезе.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: vMCO-I Высокая доза
Участники получили 3,5E11vg/глаз vMCO-I
|
VMCO-I представляет собой вектор на основе аденоассоциированного вируса серотипа 2, несущий мультихарактеристическую кассету экспрессии гена опсина (MCO).
|
|
Экспериментальный: vMCO-I Низкая доза
Участники получили 1,75E11vg/глаз vMCO-I.
|
VMCO-I представляет собой вектор на основе аденоассоциированного вируса серотипа 2, несущий мультихарактеристическую кассету экспрессии гена опсина (MCO).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость возрастающих доз vMCO-1, вводимых посредством однократного внутривенного введения, у субъектов с прогрессирующим пигментным ретинитом
Временное ограничение: 16 недель
|
Безопасность и переносимость лечения vMCO-1 на 16-й неделе по оценкам, основанным на местных и системных проблемах безопасности, оцениваемых по частоте нежелательных явлений.
|
16 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить лечебный эффект vMCO-1 по остроте зрения
Временное ограничение: 52 недели
|
Оценка эффекта лечения с изменением от исходного уровня до 52-й недели параметров, измеренных с помощью Фрайбургской остроты зрения (FrACT), для обеспечения автоматического, самостоятельного, контролируемого измерения.
|
52 недели
|
|
Оценить лечебный эффект vMCO-1 с помощью анализа подвижности под визуальным контролем.
Временное ограничение: 52 недели
|
Оценка эффекта лечения с изменением от исходного уровня до 52-й недели параметров, измеренных с помощью анализов Light-guided Mobility, выполненных при различной интенсивности света, для обеспечения показателей функционального зрения с использованием времени, чтобы найти освещенную панель.
|
52 недели
|
|
Оценить лечебный эффект vMCO-1 с помощью анализа подвижности под визуальным контролем.
Временное ограничение: 52 недели
|
Оценка эффекта лечения с изменением от исходного уровня до 52-й недели параметров, измеренных с помощью анализов Light-guided Mobility, выполненных при различной интенсивности света, для обеспечения показателей функционального зрения с использованием баллов, основанных на правильном выборе.
|
52 недели
|
|
Оценить лечебный эффект vMCO-1 с помощью анализа распознавания статической формы.
Временное ограничение: 52 недели
|
Оценка эффекта лечения с изменением от исходного уровня до 52-й недели параметров, измеренных с помощью анализа распознавания статической формы, выполненного при различной интенсивности света, для измерения зрительных функций с использованием порога определения размера.
|
52 недели
|
|
Оценить лечебный эффект vMCO-1 с помощью анализа распознавания статической формы.
Временное ограничение: 52 недели
|
Оценка эффекта лечения с изменением от исходного уровня до 52-й недели параметров, измеренных с помощью анализа распознавания статической формы, выполненного при различной интенсивности света, для измерения зрительной функции с использованием % точности распознавания формы.
|
52 недели
|
|
Оценить лечебный эффект vMCO-1, оцененный с помощью анализа оптического потока.
Временное ограничение: 52 недели
|
Оценка эффекта лечения с изменением от исходного уровня до 52-й недели параметров, измеренных с помощью анализа Optical Flow assay, выполненного на разных скоростях, для обеспечения измерений зрительной функции с использованием % точности в определении направления потока.
|
52 недели
|
|
Оценить лечебный эффект vMCO-1, оцененный с помощью анализа оптического потока.
Временное ограничение: 52 недели
|
Оценка эффекта лечения с изменением от исходного уровня до 52-й недели параметров, измеренных с помощью анализа оптического потока, выполненного на разных скоростях, для обеспечения измерений зрительной функции с использованием верхнего предела скорости для определения правильного оптического потока.
|
52 недели
|
|
Оценить лечебный эффект vMCO-1 согласно опроснику качества жизни.
Временное ограничение: 52 недели
|
Оценка влияния лечения на изменения качества жизни по сравнению с исходным уровнем до 52-й недели с помощью Опросника зрительных функций-25 (VFQ-25). VFQ25 представляет собой опросник из 25 пунктов с 47 вопросами, каждый вопрос имеет несколько ответов, оцениваемых по шкале от 0 до 5, 0-6 или 0-10.
Значения рассчитываются в процентах.
|
52 недели
|
|
Оцените лечебный эффект vMCO-1 по оценке Humphrey Visual Field.
Временное ограничение: 52 недели
|
Оценка эффекта лечения с изменением исходного уровня на 52-й неделе с помощью поля зрения Хамфри (30-2).
Индекс поля зрения (VFI) рассчитывается в %, а значения среднего отклонения (MD) рассчитываются в дБ.
|
52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Santosh Mahapatra, MD, JPM Rotary Club of Cuttack Eye Hospital and Research Institute
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
23 октября 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
25 февраля 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 октября 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 мая 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 июня 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
9 июня 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
9 июня 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 июня 2021 г.
Последняя проверка
1 июня 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NSCT/CT/18/01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Да
Описание плана IPD
Результаты клинического испытания будут доступны после его завершения и анализа результатов.
Результаты будут опубликованы на этом сайте и будут доступны для докладов и публикаций на конференциях.
Сроки обмена IPD
Через 6 месяцев после окончания обучения
Критерии совместного доступа к IPD
Доступ к совместному использованию IPD регулируется соглашением о передаче данных.
IPD, созданный в рамках этого клинического исследования, может быть предметом конфиденциальности пациента.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .