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진성적혈구증가증 환자에서 Sapablursen(구 ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)을 평가하기 위한 연구

2026년 7월 3일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

사혈 의존성 진성적혈구증가증(PD-PV) 환자에게 투여된 ISIS 702843의 효능, 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 2a상, 무작위 공개 라벨 연구

이 연구의 주요 목적은 사파블러센이 진성적혈구증가증 환자의 정맥절개 빈도를 줄이고 삶의 질 평가를 개선하는 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 PD-PV를 가진 최대 40명의 참가자를 대상으로 한 sapablursen의 2a상, 다기관, 무작위, 공개 라벨 연구입니다. 이 연구는 3개의 기간으로 구성됩니다: 1) 스크리닝 기간: 최대 7주; 2) 치료 기간: 33주 + 최종 투여 후 4주 방문; 3) 치료 후 기간: 13주.

치료 기간에 연구 약물을 피하(피부 아래) 주사(들)로 제공합니다. 약 8개월에 걸쳐 총 10회 투여됩니다.

참가자는 2개의 투약 수준(더 높거나 낮은 수준) 중 하나를 받도록 지정되며 각 투약 수준에 할당될 확률은 동일합니다. 모든 참가자는 연구 약물을 받게 됩니다. 위약은 없습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

50

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35249
        • O'Neal Comprehensive Cancer Center University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • John Theurer Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
  • 영국
      • London, 영국, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
    • England
      • Oxford, England, 영국, OX37LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • 캐나다
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre
  • 폴란드
      • Lublin, 폴란드, 20-081
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 w Lublinie, Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
      • Słupsk, 폴란드, 76-200
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny Sp. z o.o.
      • Torun, 폴란드, 87-100
        • MICS Centrum Medyczne Toruń
  • 호주
      • Albury, 호주, 2640
        • Border Medical Oncology Research Unit
    • New South Wales
      • Waratah, New South Wales, 호주, 2298
        • Calvary Mater Newcastle Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준

  1. 임상 진단 시 진성적혈구증가증(PV)에 대한 수정된 세계보건기구(WHO) 2016 진단 기준 충족
  2. 참가자는 정맥 절개술에 의존해야 합니다.
  3. 참가자가 현재 세포감소 요법을 받고 있거나 이전에 세포감소 요법으로 치료를 받은 적이 있는 경우, 참가자의 세포감소 요법은 스크리닝 최소 3개월 전에 중단하거나 참가자는 스크리닝 전 최소 3개월 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.

제외 기준

  1. International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment(IWG-MRT)에서 정의한 진성적혈구증가후 골수섬유화증(PPV-MF)에 대한 기준 충족
  2. 중등도에서 중증의 비장 통증 또는 비장 관련 기관 폐쇄
  3. 스크리닝 1개월 이내의 활성 또는 만성 출혈, 상당한 동시/최근 응고병증, 면역 혈소판감소성 자반병(ITP)의 병력
  4. 알려진 1차 또는 2차 면역결핍
  5. 인간 면역결핍 바이러스(HIV), C형 간염 또는 B형 간염에 의한 활동성 감염.
  6. 전신 항바이러스 또는 항균 요법이 필요한 활성 감염 또는 활성 신종 코로나바이러스 질병(Covid-19) 감염
  7. 피부의 기저 또는 편평 세포 암종 또는 자궁 경부의 상피내 암종 또는 성공적으로 치료된 비전이성 전립선암을 제외한 5년 이내의 악성 종양
  8. 스크리닝 전 1개월 이내에 전신마취를 요하는 수술

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Sapablursen 복용량 수준 1
Sapablursen은 4주마다 SC 주사로 투여됩니다.
의약품: 사파블루센
Sapablursen은 SC 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • ISIS 702843
  • IONIS-TMPRSS6-LRx
실험적: Sapablursen 복용량 수준 2
Sapablursen은 4주마다 피하 주사로 투여됩니다.
의약품: 사파블루센
Sapablursen은 SC 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • ISIS 702843
  • IONIS-TMPRSS6-LRx

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
기준선과 37주 치료 기간 중 마지막 20주를 비교한 정맥 절개 빈도의 변화
기간: 17주차 ~ 37주차
17주차 ~ 37주차

2차 결과 측정

결과 측정
기간
기준선과 37주 치료 기간의 마지막 20주와 비교하여 정맥 절개 빈도의 ≥ 30%, ≥ 50%, ≥ 75% 및 ≥ 90% 감소를 달성한 환자의 비율
기간: 17주차 ~ 37주차
17주차 ~ 37주차
기준선에서 37주차까지의 골수 증식성 신생물 증상 평가 양식-총 증상 점수(MPN-SAF-TSS)의 변화
기간: 37주까지의 기준선
37주까지의 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 12월 30일

기본 완료 (실제)

2025년 6월 26일

연구 완료 (실제)

2026년 6월 2일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 11월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 11월 20일

처음 게시됨 (실제)

2021년 12월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 7월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 7월 3일

마지막으로 확인됨

2026년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ISIS 702843-CS4
  • 2021-003704-40 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Ionis는 익명화된 개별 참가자 데이터, 집계된 임상 데이터 및 본 연구의 결과를 뒷받침하는 기타 유형의 데이터를 공유할 수 있습니다. 자격을 갖춘 연구자의 데이터 요청은 다음 세 가지 기준이 모두 충족되면 고려됩니다: (1) 미국과 유럽 연합 모두에서 연구 약물의 마케팅 승인으로부터 12개월; (2) 연구 종료로부터 18개월; (3) 연구 논문 출판 후 6개월. 액세스는 보안 환경을 통해 이루어지며 연구 제안 승인 및 적절한 데이터 사용 계약 체결에 따라 달라집니다. 데이터 액세스 요청은 웹사이트 https://vivli.org/ourmember/ionis/를 통해 제출할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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