Um estudo para avaliar Sapablursen (anteriormente ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx) em pacientes com policitemia vera
23 de fevereiro de 2024 atualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de fase 2a, randomizado e aberto para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do ISIS 702843 administrado a pacientes com policitemia vera dependente de flebotomia (PD-PV)
O principal objetivo deste estudo é avaliar a eficácia do sapablursen na redução da frequência de flebotomia e na melhoria das avaliações de qualidade de vida em participantes com policitemia vera.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de fase 2a, multicêntrico, randomizado e aberto de sapablursen em até 40 participantes com DP-PV. O estudo consiste em 3 períodos: 1) Período de triagem: até 7 semanas; 2) Período de tratamento: 33 semanas + uma visita de 4 semanas após a última dose; 3) Período pós-tratamento: 13 semanas.
No Período de Tratamento, o medicamento do estudo é administrado por injeção(ões) subcutânea(s) (sob a pele). Haverá um total de 10 doses dadas ao longo de cerca de 8 meses.
Os participantes serão designados para receber um dos 2 níveis de dosagem - um nível superior ou inferior, com chances iguais de serem atribuídos a qualquer um dos níveis de dosagem. Todos os participantes receberão o medicamento do estudo; não há placebo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
60
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Ionis Pharmaceuticals
- Número de telefone: (844) 673-0662
- E-mail: IonisPDPVstudy@clinicaltrialmedia.com
Locais de estudo
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Albury, Austrália, 2640
- Recrutamento
- Border Medical Oncology Research Unit
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Box Hill, Austrália, 3128
- Recrutamento
- Box Hill Hospital
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West Perth, Austrália, 6005
- Recrutamento
- The Perth Blood Institute
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New South Wales
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Kogarah, New South Wales, Austrália, 2217
- Recrutamento
- St. George Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
- Recrutamento
- McGill University Health Centre
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35249
- Recrutamento
- O'Neal Comprehensive Cancer Center University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
- Recrutamento
- Mayo Clinic Hospital
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California
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Arroyo Grande, California, Estados Unidos, 93420
- Recrutamento
- PCR Oncology
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90212
- Recrutamento
- UCLA Health - Beverly Hills Cancer Care
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Burbank, California, Estados Unidos, 91505
- Recrutamento
- UCLA Health - Burbank Cancer Care
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Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- Recrutamento
- City of Hope National Medical Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Recrutamento
- UCLA
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 91011
- Recrutamento
- Norris Comprehensive Cancer Center
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Recrutamento
- University of California Irvine
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Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
- Recrutamento
- UCLA Health - Pasadena Cancer Care
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Westlake Village, California, Estados Unidos, 91361
- Recrutamento
- UCLA Health -Westlake Village Cancer Care
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Whittier, California, Estados Unidos, 90603
- Recrutamento
- Innovative Clinical Research Institute
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Recrutamento
- MedStar Georgetown University Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Recrutamento
- Washington University School of Medicine
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New Jersey
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Florham Park, New Jersey, Estados Unidos, 07932
- Recrutamento
- Summit Medical Group
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Recrutamento
- John Theurer Cancer Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Recrutamento
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Recrutamento
- Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
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-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Recrutamento
- Atrium Health Levine Cancer Institute
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Recrutamento
- Atrium Health Wake Forest Baptist
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Ohio
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Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
- Recrutamento
- Gabrail Cancer Center Research
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Recrutamento
- Cleveland Clinic Foundation
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Recrutamento
- Mays Cancer Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Recrutamento
- Medical College of Wisconsin
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Budapest, Hungria, 1088
- Recrutamento
- Semmelweis Egyetem Belgyogyaszati es Hematologiai Klinika
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Debrecen, Hungria, 4032
- Recrutamento
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
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Lublin, Polônia, 20-081
- Recrutamento
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 w Lublinie, Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
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Opole, Polônia, 45-064
- Recrutamento
- Szpital Wojewodzki w Opolu
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Słupsk, Polônia, 76-200
- Recrutamento
- Wojewódzki Szpital Specjalistyczny Sp. z o.o.
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Toruń, Polônia, 87-100
- Recrutamento
- MICS Centrum Medyczne Torun
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London, Reino Unido, NW1 2PG
- Recrutamento
- University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
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West Bromwich, Reino Unido, B71 4HJ
- Recrutamento
- Sandwell and West Birmingham Hospitals NHS Trust
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England
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Lincoln, England, Reino Unido, LN2 5QY
- Recrutamento
- Lincoln County Hospital
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Lincoln, England, Reino Unido, LN2 5QY
- Recrutamento
- United Lincolnshire Hospitals NHS Trust
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Oxford, England, Reino Unido, OX37LE
- Recrutamento
- Oxford University Hospitals Nhs Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos a 78 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão
- Atende aos critérios de diagnóstico modificados da Organização Mundial da Saúde (OMS) de 2016 para policitemia vera (PV) no momento do diagnóstico clínico
- O participante deve ser dependente de flebotomia.
- Se o participante estiver atualmente em terapia citorredutora ou tiver sido tratado anteriormente com terapia citorredutora, a terapia citorredutora do participante deve ser descontinuada pelo menos 3 meses antes da triagem OU o participante deve estar em uma dose estável por pelo menos 3 meses antes da triagem.
Critério de exclusão
- Atende aos critérios para mielofibrose pós-policitemia vera (PPV-MF), conforme definido pelo Grupo de Trabalho Internacional - Pesquisa e Tratamento de Neoplasias Mieloproliferativas (IWG-MRT)
- Dor esplênica moderada a grave ou obstrução de órgão relacionada ao baço
- Sangramento ativo ou crônico dentro de 1 mês após a triagem, coagulopatia concomitante/recente significativa, história de púrpura trombocitopênica imune (PTI)
- Imunodeficiência primária ou secundária conhecida
- Infecção ativa pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), hepatite C ou hepatite B.
- Infecção ativa que requer terapia antiviral ou antimicrobiana sistêmica ou infecção ativa por doença do novo coronavírus (Covid-19)
- Malignidade dentro de 5 anos, exceto para carcinoma de células basais ou escamosas da pele ou carcinoma in situ do colo do útero ou câncer de próstata não metastático que foi tratado com sucesso
- Cirurgia que requer anestesia geral dentro de 1 mês antes da Triagem
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Sapablursen Dose Nível 1
Sapablursen será administrado por injeção SC a cada 4 semanas.
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Sapablursen será administrado por injeção SC.
Outros nomes:
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Experimental: Sapablursen Dose Nível 2
Sapablursen será administrado por injeção SC a cada 4 semanas
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Sapablursen será administrado por injeção SC.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração na frequência de flebotomia comparando a linha de base com as últimas 20 semanas do período de tratamento de 37 semanas
Prazo: Semana 17 a Semana 37
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Semana 17 a Semana 37
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Proporção de pacientes que alcançaram uma redução na frequência de flebotomia em ≥ 30%, ≥ 50%, ≥ 75% e ≥ 90% comparando a linha de base com as últimas 20 semanas do período de tratamento de 37 semanas
Prazo: Semana 17 a Semana 37
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Semana 17 a Semana 37
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Alteração no formulário de avaliação de sintomas de neoplasia mieloproliferativa - pontuação total de sintomas (MPN-SAF-TSS) desde o início até a semana 37
Prazo: Linha de base até a semana 37
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Linha de base até a semana 37
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de dezembro de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
1 de janeiro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de novembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de novembro de 2021
Primeira postagem (Real)
3 de dezembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ISIS 702843-CS4
- 2021-003704-40 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em sapablursen
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.RescindidoBeta talassemia intermediáriaAustrália, Tailândia, Grécia, Líbano, Peru