Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające Sapablursen (wcześniej ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx) u pacjentów z czerwienicą prawdziwą

3 lipca 2026 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, otwarte badanie fazy 2a w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki ISIS 702843 podawanego pacjentom z czerwienicą prawdziwą zależną od upuszczania krwi (PD-PV)

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności sapablursenu w zmniejszaniu częstości flebotomii i poprawie oceny jakości życia uczestników z czerwienicą prawdziwą.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte badanie fazy 2a dotyczące sapablursenu z udziałem maksymalnie 40 uczestników z PD-PV. Badanie składa się z 3 okresów: 1) Okres przesiewowy: do 7 tygodni; 2) Okres leczenia: 33 tygodnie + 4-tygodniowa wizyta po ostatniej dawce; 3) Okres po leczeniu: 13 tygodni.

W okresie leczenia badany lek jest podawany we wstrzyknięciach podskórnych (podskórnych). W ciągu około 8 miesięcy zostanie podanych łącznie 10 dawek.

Uczestnicy zostaną przydzieleni do otrzymania jednego z 2 Poziomów Dozowania - wyższego lub niższego poziomu, z równymi szansami na przypisanie do dowolnego Poziomu Dozowania. Wszyscy uczestnicy otrzymają badany lek; nie ma placebo.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

50

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Albury, Australia, 2640
        • Border Medical Oncology Research Unit
    • New South Wales
      • Waratah, New South Wales, Australia, 2298
        • Calvary Mater Newcastle Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre
  • Polska
      • Lublin, Polska, 20-081
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 w Lublinie, Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
      • Słupsk, Polska, 76-200
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny Sp. z o.o.
      • Torun, Polska, 87-100
        • MICS Centrum Medyczne Toruń
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35249
        • O'Neal Comprehensive Cancer Center University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • John Theurer Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
    • England
      • Oxford, England, Zjednoczone Królestwo, OX37LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 76 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia

  1. Spełnij zmodyfikowane kryteria diagnostyczne Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) 2016 dla czerwienicy prawdziwej (PV) w momencie rozpoznania klinicznego
  2. Uczestnik musi być uzależniony od upuszczania krwi.
  3. Jeśli uczestnik jest obecnie w trakcie terapii cytoredukcyjnej lub był wcześniej leczony terapią cytoredukcyjną, terapia cytoredukcyjna uczestnika musi zostać przerwana co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym LUB uczestnik musi przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.

Kryteria wyłączenia

  1. Spełnia kryteria mielofibrozy poprzedzonej czerwienicą prawdziwą (PPV-MF) określone przez Międzynarodową Grupę Roboczą ds. Badań i Leczenia Nowotworów Mieloproliferacyjnych (IWG-MRT)
  2. Umiarkowany do ciężkiego ból śledziony lub niedrożność narządów związanych ze śledzioną
  3. Czynne lub przewlekłe krwawienie w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego, istotna równoczesna/niedawna koagulopatia, immunologiczna plamica małopłytkowa (ITP) w wywiadzie
  4. Znany pierwotny lub wtórny niedobór odporności
  5. Aktywne zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), wirusowym zapaleniem wątroby typu C lub wirusowym zapaleniem wątroby typu B.
  6. Aktywna infekcja wymagająca ogólnoustrojowej terapii przeciwwirusowej lub przeciwbakteryjnej lub aktywna infekcja nowej choroby koronawirusowej (Covid-19).
  7. Nowotwór złośliwy w ciągu 5 lat, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry lub raka in situ szyjki macicy lub raka gruczołu krokowego bez przerzutów, który został skutecznie wyleczony
  8. Operacja wymagająca znieczulenia ogólnego w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dawka Sapablursen Poziom 1
Sapablursen będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym co 4 tygodnie.
Lek: sapablursen
Sapablursen będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym.
Inne nazwy:
  • ISIS 702843
  • IONIS-TMPRSS6-LRx
Eksperymentalny: Sapablursen Dawka Poziom 2
Sapablursen będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym co 4 tygodnie
Lek: sapablursen
Sapablursen będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym.
Inne nazwy:
  • ISIS 702843
  • IONIS-TMPRSS6-LRx

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana częstości pobierania krwi w porównaniu z punktem wyjściowym z ostatnimi 20 tygodniami 37-tygodniowego okresu leczenia
Ramy czasowe: Tydzień 17 do Tydzień 37
Tydzień 17 do Tydzień 37

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których uzyskano zmniejszenie częstości flebotomii o ≥ 30%, ≥ 50%, ≥ 75% i ≥ 90% w porównaniu z wartością wyjściową z ostatnimi 20 tygodniami 37-tygodniowego okresu leczenia
Ramy czasowe: Tydzień 17 do Tydzień 37
Tydzień 17 do Tydzień 37
Zmiana w formularzu oceny objawów nowotworu mieloproliferacyjnego — całkowita punktacja objawów (MPN-SAF-TSS) od wartości początkowej do 37. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 37
Wartość wyjściowa do tygodnia 37

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 listopada 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 grudnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ISIS 702843-CS4
  • 2021-003704-40 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Ionis może udostępniać zanonimizowane dane poszczególnych uczestników, zagregowane dane kliniczne i inne rodzaje danych na poparcie wyników tego badania. Wnioski o dane od wykwalifikowanych badaczy zostaną rozpatrzone po spełnieniu wszystkich trzech z poniższych kryteriów: (1) 12 miesięcy od dopuszczenia badanego leku do obrotu w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej; (2) 18 miesięcy od zakończenia badania; oraz (3) 6 miesięcy od publikacji artykułu badawczego. Dostęp będzie odbywał się w bezpiecznym środowisku i będzie uzależniony od zatwierdzenia propozycji badawczej i zawarcia odpowiedniej umowy o wykorzystywaniu danych. Żądanie dostępu do danych można składać za pośrednictwem strony internetowej https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj