Un estudio para evaluar Sapablursen (anteriormente ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx) en pacientes con policitemia vera
3 de julio de 2026 actualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio abierto, aleatorizado y de fase 2a para evaluar la eficacia, la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de ISIS 702843 administrado a pacientes con policitemia vera dependiente de flebotomía (PD-PV)
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de sapablursen para reducir la frecuencia de flebotomías y mejorar las evaluaciones de calidad de vida en participantes con policitemia vera.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de fase 2a, multicéntrico, aleatorizado y abierto de sapablursen en hasta 40 participantes con PD-PV. El estudio consta de 3 períodos: 1) Período de selección: hasta 7 semanas; 2) Período de tratamiento: 33 semanas + una visita de 4 semanas posterior a la última dosis; 3) Período de post-tratamiento: 13 semanas.
En el Período de tratamiento, el fármaco del estudio se administra mediante inyecciones subcutáneas (debajo de la piel). Habrá un total de 10 dosis administradas durante aproximadamente 8 meses.
Se asignará a los participantes para recibir uno de los 2 niveles de dosificación: un nivel superior o inferior, con las mismas posibilidades de ser asignados a cualquiera de los niveles de dosificación. Todos los participantes recibirán el fármaco del estudio; no hay placebo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
50
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Albury, Australia, 2640
- Border Medical Oncology Research Unit
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New South Wales
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Waratah, New South Wales, Australia, 2298
- Calvary Mater Newcastle Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35249
- O'Neal Comprehensive Cancer Center University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
- Mayo Clinic Hospital
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- John Theurer Cancer Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
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Lublin, Polonia, 20-081
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 w Lublinie, Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
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Słupsk, Polonia, 76-200
- Wojewódzki Szpital Specjalistyczny Sp. z o.o.
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Torun, Polonia, 87-100
- MICS Centrum Medyczne Toruń
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London, Reino Unido, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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England
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Oxford, England, Reino Unido, OX37LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 76 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión
- Cumplir con los criterios de diagnóstico modificados de la Organización Mundial de la Salud (OMS) de 2016 para la policitemia vera (PV) en el momento del diagnóstico clínico
- El participante debe ser flebotomía dependiente.
- Si el participante está actualmente en terapia citorreductora o ha sido tratado previamente con terapia citorreductora, la terapia citorreductora del participante debe suspenderse al menos 3 meses antes de la Selección, O el participante debe tener una dosis estable durante al menos 3 meses antes de la Selección.
Criterio de exclusión
- Cumple con los criterios para la mielofibrosis posterior a la policitemia vera (PPV-MF) según lo definido por el Grupo de trabajo internacional: Investigación y tratamiento de neoplasias mieloproliferativas (IWG-MRT)
- Dolor esplénico de moderado a severo u obstrucción de órganos relacionados con el bazo
- Hemorragia activa o crónica en el mes previo a la selección, coagulopatía concurrente/reciente significativa, antecedentes de púrpura trombocitopénica inmunitaria (PTI)
- Inmunodeficiencia primaria o secundaria conocida
- Infección activa por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis C o hepatitis B.
- Infección activa que requiere terapia antiviral o antimicrobiana sistémica o infección activa por la enfermedad del nuevo coronavirus (Covid-19)
- Neoplasia maligna dentro de los 5 años, excepto carcinoma de células basales o de células escamosas de la piel o carcinoma in situ del cuello uterino o cáncer de próstata no metastásico que haya sido tratado con éxito
- Cirugía que requiere anestesia general dentro de 1 mes antes de la selección
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Sapablursen Dosis Nivel 1
Sapablursen se administrará mediante inyección SC cada 4 semanas.
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Sapablursen se administrará mediante inyección SC.
Otros nombres:
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Experimental: Sapablursen Dosis Nivel 2
Sapablursen se administrará mediante inyección SC cada 4 semanas
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Sapablursen se administrará mediante inyección SC.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la frecuencia de flebotomía comparando el valor inicial con las últimas 20 semanas del período de tratamiento de 37 semanas
Periodo de tiempo: Semana 17 a Semana 37
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Semana 17 a Semana 37
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Proporción de pacientes que lograron una reducción en la frecuencia de flebotomía en ≥ 30 %, ≥ 50 %, ≥ 75 % y ≥ 90 % comparando el valor inicial con las últimas 20 semanas del período de tratamiento de 37 semanas
Periodo de tiempo: Semana 17 a Semana 37
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Semana 17 a Semana 37
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Cambio en el formulario de evaluación de síntomas de neoplasias mieloproliferativas: puntuación total de síntomas (MPN-SAF-TSS) desde el inicio hasta la semana 37
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 37
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Línea de base hasta la semana 37
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de diciembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
26 de junio de 2025
Finalización del estudio (Actual)
2 de junio de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de noviembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de noviembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
3 de diciembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ISIS 702843-CS4
- 2021-003704-40 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Ionis puede compartir datos anonimizados de participantes individuales, datos clínicos agregados y otros tipos de datos que respalden los resultados de este estudio.
Las solicitudes de datos de investigadores calificados se considerarán una vez que se cumplan los tres criterios siguientes: (1) 12 meses desde la aprobación de comercialización del fármaco del estudio tanto en los Estados Unidos como en la Unión Europea; (2) 18 meses desde la conclusión del estudio; y (3) 6 meses desde la publicación del artículo de estudio.
El acceso se realizaría a través de un entorno seguro y depende de la aprobación de una propuesta de investigación y la celebración de un acuerdo de uso de datos adecuado.
Las solicitudes de acceso a los datos se pueden enviar a través del sitio web https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .