En studie for å evaluere Sapablursen (tidligere ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx) hos pasienter med polycytemi Vera
3. juli 2026 oppdatert av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
En fase 2a, randomisert, åpen studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til ISIS 702843 administrert til pasienter med flebotomiavhengig polycytemi Vera (PD-PV)
Hovedformålet med denne studien er å evaluere effekten av sapablursen for å redusere hyppigheten av flebotomi og for å forbedre livskvalitetsvurderinger hos deltakere med polycytemia vera.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 2a, multisenter, randomisert, åpen studie av sapablursen hos opptil 40 deltakere med PD-PV. Studien består av 3 perioder: 1) Screeningsperiode: opptil 7 uker; 2) Behandlingsperiode: 33 uker + et 4-ukers besøk etter siste dose; 3) Etterbehandlingsperiode: 13 uker.
I behandlingsperioden gis studiemedikamentet ved subkutan (under huden) injeksjon(er). Det vil være totalt 10 doser gitt over ca. 8 måneder.
Deltakerne vil bli tildelt ett av 2 doseringsnivåer - et høyere eller et lavere nivå, med lik sjanse for å bli tildelt et av doseringsnivåene. Alle deltakere vil motta studiemedisin; det er ingen placebo.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
50
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Albury, Australia, 2640
- Border Medical Oncology Research Unit
-
-
New South Wales
-
Waratah, New South Wales, Australia, 2298
- Calvary Mater Newcastle Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35249
- O'Neal Comprehensive Cancer Center University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85054
- Mayo Clinic Hospital
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
- John Theurer Cancer Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
-
-
-
Lublin, Polen, 20-081
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 w Lublinie, Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
-
Słupsk, Polen, 76-200
- Wojewódzki Szpital Specjalistyczny Sp. z o.o.
-
Torun, Polen, 87-100
- MICS Centrum Medyczne Toruń
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
England
-
Oxford, England, Storbritannia, OX37LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år til 76 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
- Møt endrede diagnosekriterier fra Verdens helseorganisasjon (WHO) 2016 for polycytemia vera (PV) på tidspunktet for klinisk diagnose
- Deltakeren må være avhengig av flebotomi.
- Dersom deltakeren for øyeblikket er på cytoreduktiv behandling eller tidligere har blitt behandlet med cytoreduktiv terapi, må deltakerens cytoreduktive behandling enten seponeres minst 3 måneder før screening, ELLER deltakeren må ha en stabil dose i minst 3 måneder før screening.
Eksklusjonskriterier
- Oppfyller kriterier for post-polycytemi vera myelofibrosis (PPV-MF) som definert av International Working Group- Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT)
- Moderat til alvorlig miltsmerter eller miltrelatert organobstruksjon
- Aktiv eller kronisk blødning innen 1 måned etter screening, signifikant samtidig/nylig koagulopati, historie med immun trombocytopenisk purpura (ITP)
- Kjent primær eller sekundær immunsvikt
- Aktiv infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt C eller hepatitt B.
- Aktiv infeksjon som krever systemisk antiviral eller antimikrobiell behandling eller aktiv ny koronavirussykdom (Covid-19) infeksjon
- Malignitet innen 5 år, bortsett fra basal- eller plateepitelkarsinom i huden eller karsinom in situ i livmorhalsen eller ikke-metastatisk prostatakreft som har blitt vellykket behandlet
- Kirurgi som krever generell anestesi innen 1 måned før screening
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Sapablursen Dosenivå 1
Sapablursen vil bli administrert ved SC-injeksjon hver 4. uke.
|
Sapablursen vil bli administrert ved SC-injeksjon.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Sapablursen Dosenivå 2
Sapablursen vil bli administrert ved SC-injeksjon hver 4. uke
|
Sapablursen vil bli administrert ved SC-injeksjon.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i hyppigheten av flebotomi sammenlignet baseline med de siste 20 ukene av 37 ukers behandlingsperiode
Tidsramme: Uke 17 til uke 37
|
Uke 17 til uke 37
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel pasienter som oppnår en reduksjon i frekvensen av flebotomi med ≥ 30 %, ≥ 50 %, ≥ 75 % og ≥ 90 % sammenlignet baseline med de siste 20 ukene av den 37 uker lange behandlingsperioden
Tidsramme: Uke 17 til uke 37
|
Uke 17 til uke 37
|
|
Endring i Myeloproliferative Neoplasma Symptom Assessment Form-Total Symptom Score (MPN-SAF-TSS) fra baseline til uke 37
Tidsramme: Baseline frem til uke 37
|
Baseline frem til uke 37
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. desember 2021
Primær fullføring (Faktiske)
26. juni 2025
Studiet fullført (Faktiske)
2. juni 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. november 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. november 2021
Først lagt ut (Faktiske)
3. desember 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ISIS 702843-CS4
- 2021-003704-40 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Ionis kan dele anonymiserte individuelle deltakerdata, aggregerte kliniske data og andre typer data som støtter resultatene i denne studien.
Dataforespørsler fra kvalifiserte forskere vil bli vurdert når alle tre av følgende kriterier er oppfylt: (1) 12 måneder fra markedsføringsgodkjenning av studiemedikamentet i både USA og EU; (2) 18 måneder fra avslutningen av studien; og (3) 6 måneder fra publisering av studieartikkel.
Tilgang vil skje via et sikkert miljø og er betinget av godkjenning av et forskningsforslag og inngåelse av en passende databruksavtale.
Forespørsler om tilgang til data kan sendes via nettstedet https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .