Studie k vyhodnocení Sapablursena (dříve ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx) u pacientů s polycytemií Vera
3. července 2026 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Randomizovaná, otevřená studie fáze 2a k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ISIS 702843 podávaného pacientům s polycytemií závislou na flebotomii Vera (PD-PV)
Hlavním účelem této studie je vyhodnotit účinnost sapablursenu při snižování frekvence flebotomie a při zlepšování hodnocení kvality života u účastníků s polycythemia vera.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je multicentrická, randomizovaná, otevřená studie fáze 2a sapablursenu až u 40 účastníků s PD-PV. Studie se skládá ze 3 období: 1) Období screeningu: až 7 týdnů; 2) Období léčby: 33 týdnů + 4 týdny po návštěvě poslední dávky; 3) Doba po léčbě: 13 týdnů.
V léčebném období se studovaný lék podává subkutánní (podkožní) injekcí (injekcemi). Během přibližně 8 měsíců bude podáno celkem 10 dávek.
Účastníkům bude přidělena jedna ze 2 úrovní dávkování – vyšší nebo nižší úroveň, se stejnou šancí, že budou přiřazeni ke kterékoli úrovni dávkování. Všichni účastníci obdrží studijní lék; neexistuje žádné placebo.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
50
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Albury, Austrálie, 2640
- Border Medical Oncology Research Unit
-
-
New South Wales
-
Waratah, New South Wales, Austrálie, 2298
- Calvary Mater Newcastle Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Lublin, Polsko, 20-081
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 w Lublinie, Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
-
Słupsk, Polsko, 76-200
- Wojewódzki Szpital Specjalistyczny Sp. z o.o.
-
Torun, Polsko, 87-100
- MICS Centrum Medyczne Toruń
-
-
-
-
-
London, Spojené království, NW1 2PG
- University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
-
-
England
-
Oxford, England, Spojené království, OX37LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35249
- O'Neal Comprehensive Cancer Center University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
- Mayo Clinic Hospital
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
- John Theurer Cancer Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let až 76 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení
- Splnit upravená diagnostická kritéria Světové zdravotnické organizace (WHO) 2016 pro polycythemia vera (PV) v době klinické diagnózy
- Účastník musí být závislý na flebotomii.
- Pokud je účastník v současné době na cytoredukční terapii nebo byl dříve léčen cytoredukční terapií, musí být cytoredukční terapie účastníka buď přerušena alespoň 3 měsíce před Screeningem, NEBO účastník musí mít stabilní dávku alespoň 3 měsíce před Screeningem.
Kritéria vyloučení
- Splňuje kritéria pro post-polycythemia vera myelofibrózu (PPV-MF) definovaná Mezinárodní pracovní skupinou pro výzkum a léčbu myeloproliferativních novotvarů (IWG-MRT)
- Střední až těžká bolest sleziny nebo obstrukce orgánů související se slezinou
- Aktivní nebo chronické krvácení do 1 měsíce od screeningu, významná souběžná/nedávná koagulopatie, anamnéza imunitní trombocytopenické purpury (ITP)
- Známá primární nebo sekundární imunodeficience
- Aktivní infekce virem lidské imunodeficience (HIV), hepatitidou C nebo hepatitidou B.
- Aktivní infekce vyžadující systémovou antivirovou nebo antimikrobiální léčbu nebo aktivní infekce novým koronavirovým onemocněním (Covid-19)
- Malignita do 5 let, s výjimkou bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo karcinomu in situ děložního čípku nebo nemetastatického karcinomu prostaty, který byl úspěšně léčen
- Operace vyžadující celkovou anestezii do 1 měsíce před screeningem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Úroveň dávky Sapablursen 1
Sapablursen bude podáván SC injekcí každé 4 týdny.
|
Sapablursen bude podáván SC injekcí.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Sapablursen dávka 2
Sapablursen bude podáván SC injekcí každé 4 týdny
|
Sapablursen bude podáván SC injekcí.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna frekvence flebotomie ve srovnání se základní hodnotou s posledními 20 týdny 37týdenního léčebného období
Časové okno: Týden 17 až 37
|
Týden 17 až 37
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl pacientů, kteří dosáhli snížení frekvence flebotomie o ≥ 30 %, ≥ 50 %, ≥ 75 % a ≥ 90 % ve srovnání s výchozí hodnotou s posledními 20 týdny 37týdenního léčebného období
Časové okno: Týden 17 až 37
|
Týden 17 až 37
|
|
Změna ve formuláři hodnocení symptomů myeloproliferativního novotvaru – celkové skóre symptomů (MPN-SAF-TSS) od výchozího stavu do 37. týdne
Časové okno: Výchozí stav do 37. týdne
|
Výchozí stav do 37. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. prosince 2021
Primární dokončení (Aktuální)
26. června 2025
Dokončení studie (Aktuální)
2. června 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. listopadu 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. listopadu 2021
První zveřejněno (Aktuální)
3. prosince 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. července 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. července 2026
Naposledy ověřeno
1. července 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ISIS 702843-CS4
- 2021-003704-40 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Ionis může sdílet anonymizovaná data jednotlivých účastníků, agregovaná klinická data a další typy dat, které podporují výsledky v této studii.
Žádosti o data od kvalifikovaných výzkumných pracovníků budou zváženy, jakmile budou splněna všechna tři následující kritéria: (1) 12 měsíců od marketingového schválení studovaného léku ve Spojených státech a Evropské unii; (2) 18 měsíců od ukončení studie; a (3) 6 měsíců od zveřejnění studijního článku.
Přístup by byl přes zabezpečené prostředí a je podmíněn schválením návrhu výzkumu a uzavřením příslušné smlouvy o používání dat.
Žádosti o přístup k údajům lze podávat prostřednictvím webové stránky https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .