Исследование по оценке Sapablursen (ранее ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx) у пациентов с истинной полицитемией
23 февраля 2024 г. обновлено: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Рандомизированное открытое исследование фазы 2a для оценки эффективности, безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики ISIS 702843, вводимого пациентам с истинной полицитемией, зависимой от флеботомии (PD-PV)
Основная цель этого исследования — оценить эффективность сапаблурсена в снижении частоты кровопусканий и улучшении качества жизни у участников с истинной полицитемией.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это многоцентровое рандомизированное открытое исследование сапаблурсена фазы 2а с участием до 40 участников с PD-PV. Исследование состоит из 3-х периодов: 1) период скрининга: до 7 недель; 2) Период лечения: 33 недели + 4-недельный визит после приема последней дозы; 3) Период после лечения: 13 недель.
В период лечения исследуемый препарат вводят путем подкожных (подкожных) инъекций. Всего будет введено 10 доз в течение примерно 8 месяцев.
Участникам будет назначен один из 2 уровней дозирования - более высокий или более низкий уровень, с равными шансами быть назначенными на любой уровень дозирования. Все участники получат исследуемый препарат; нет плацебо.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
60
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Ionis Pharmaceuticals
- Номер телефона: (844) 673-0662
- Электронная почта: IonisPDPVstudy@clinicaltrialmedia.com
Места учебы
-
-
-
Albury, Австралия, 2640
- Рекрутинг
- Border Medical Oncology Research Unit
-
Box Hill, Австралия, 3128
- Рекрутинг
- Box Hill Hospital
-
West Perth, Австралия, 6005
- Рекрутинг
- The Perth Blood Institute
-
-
New South Wales
-
Kogarah, New South Wales, Австралия, 2217
- Рекрутинг
- St. George Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия, 1088
- Рекрутинг
- Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
-
Debrecen, Венгрия, 4032
- Рекрутинг
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H4A 3J1
- Рекрутинг
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Lublin, Польша, 20-081
- Рекрутинг
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 w Lublinie, Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
-
Opole, Польша, 45-064
- Рекрутинг
- Szpital Wojewódzki w Opolu
-
Słupsk, Польша, 76-200
- Рекрутинг
- Wojewódzki Szpital Specjalistyczny Sp. z o.o.
-
Toruń, Польша, 87-100
- Рекрутинг
- MICS Centrum Medyczne Torun
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, NW1 2PG
- Рекрутинг
- University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
-
West Bromwich, Соединенное Королевство, B71 4HJ
- Рекрутинг
- Sandwell and West Birmingham Hospitals NHS Trust
-
-
England
-
Lincoln, England, Соединенное Королевство, LN2 5QY
- Рекрутинг
- Lincoln County Hospital
-
Lincoln, England, Соединенное Королевство, LN2 5QY
- Рекрутинг
- United Lincolnshire Hospitals NHS Trust
-
Oxford, England, Соединенное Королевство, OX37LE
- Рекрутинг
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35249
- Рекрутинг
- O'Neal Comprehensive Cancer Center University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85054
- Рекрутинг
- Mayo Clinic Hospital
-
-
California
-
Arroyo Grande, California, Соединенные Штаты, 93420
- Рекрутинг
- PCR Oncology
-
Beverly Hills, California, Соединенные Штаты, 90212
- Рекрутинг
- UCLA Health - Beverly Hills Cancer Care
-
Burbank, California, Соединенные Штаты, 91505
- Рекрутинг
- UCLA Health - Burbank Cancer Care
-
Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
- Рекрутинг
- City of Hope National Medical Center
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- Рекрутинг
- UCLA
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 91011
- Рекрутинг
- Norris Comprehensive Cancer Center
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Рекрутинг
- University of California Irvine
-
Pasadena, California, Соединенные Штаты, 91105
- Рекрутинг
- UCLA Health - Pasadena Cancer Care
-
Westlake Village, California, Соединенные Штаты, 91361
- Рекрутинг
- UCLA Health -Westlake Village Cancer Care
-
Whittier, California, Соединенные Штаты, 90603
- Рекрутинг
- Innovative Clinical Research Institute
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
- Рекрутинг
- Medstar Georgetown University Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Рекрутинг
- Washington University School of Medicine
-
-
New Jersey
-
Florham Park, New Jersey, Соединенные Штаты, 07932
- Рекрутинг
- Summit Medical Group
-
Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
- Рекрутинг
- John Theurer Cancer Center
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Рекрутинг
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Рекрутинг
- Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28204
- Рекрутинг
- Atrium Health Levine Cancer Institute
-
Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
- Рекрутинг
- Atrium Health Wake Forest Baptist
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Соединенные Штаты, 44718
- Рекрутинг
- Gabrail Cancer Center Research
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Рекрутинг
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Рекрутинг
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
- Рекрутинг
- Mays Cancer Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Рекрутинг
- Medical College of Wisconsin
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 16 лет до 78 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения
- Соответствовать модифицированным диагностическим критериям Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) 2016 г. для истинной полицитемии (ИП) на момент постановки клинического диагноза.
- Участник должен быть зависим от флеботомии.
- Если участник в настоящее время находится на циторедуктивной терапии или ранее лечился циторедуктивной терапией, циторедуктивная терапия участника должна быть либо прекращена не менее чем за 3 месяца до скрининга, ИЛИ участник должен принимать стабильную дозу в течение как минимум 3 месяцев до скрининга.
Критерий исключения
- Соответствует критериям истинного постполицитемического миелофиброза (PPV-MF), определенным Международной рабочей группой по исследованию и лечению миелопролиферативных новообразований (IWG-MRT)
- Умеренная или сильная боль в селезенке или обструкция органов, связанных с селезенкой
- Активное или хроническое кровотечение в течение 1 месяца после скрининга, выраженная одновременная/недавняя коагулопатия, иммунная тромбоцитопеническая пурпура (ИТП) в анамнезе
- Известный первичный или вторичный иммунодефицит
- Активная инфекция вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ), гепатитом С или гепатитом В.
- Активная инфекция, требующая системной противовирусной или противомикробной терапии, или активная новая коронавирусная инфекция (Covid-19)
- Злокачественное новообразование в течение 5 лет, за исключением базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи или рака in situ шейки матки или неметастатического рака предстательной железы, которые были успешно вылечены
- Операция, требующая общей анестезии в течение 1 месяца до скрининга
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Сапаблурсен Доза Уровень 1
Сапаблурсен будет вводиться подкожно каждые 4 недели.
|
Сапаблурсен будет вводиться подкожно.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Сапаблурсен Доза Уровень 2
Сапаблурсен будет вводиться подкожно каждые 4 недели.
|
Сапаблурсен будет вводиться подкожно.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение частоты флеботомии по сравнению с исходным уровнем и последними 20 неделями 37-недельного периода лечения.
Временное ограничение: С 17 по 37 неделю
|
С 17 по 37 неделю
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Доля пациентов, достигших снижения частоты кровопусканий на ≥ 30 %, ≥ 50 %, ≥ 75 % и ≥ 90 % по сравнению с исходным уровнем по сравнению с последними 20 неделями 37-недельного периода лечения
Временное ограничение: С 17 по 37 неделю
|
С 17 по 37 неделю
|
|
Изменение формы оценки симптомов миелопролиферативного новообразования — общего балла симптомов (MPN-SAF-TSS) от исходного уровня до 37-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 37 недели
|
Исходный уровень до 37 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
30 декабря 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 января 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 ноября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 ноября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
3 декабря 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
28 февраля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 февраля 2024 г.
Последняя проверка
1 февраля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ISIS 702843-CS4
- 2021-003704-40 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Истинная полицитемия, зависимая от флеботомии
-
Kartos Therapeutics, Inc.РекрутингПервичный миелофиброз (ПМФ) | Post-Polycythemia Vera MF (Пост-PV-MF) | Постэссенциальная тромбоцитемия MF (Post-ET-MF)Соединенные Штаты, Корея, Республика, Германия, Австралия, Венгрия, Франция, Испания, Италия, Тайвань, Таиланд, Бразилия, Польша, Турция, Израиль, Португалия, Румыния, Аргентина, Болгария, Канада, Хорватия, Чехия, Литва, Мексика, Филип... и более