Eine Studie zur Bewertung von Sapablursen (ehemals ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx) bei Patienten mit Polycythaemia Vera
3. Juli 2026 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Eine randomisierte Open-Label-Studie der Phase 2a zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ISIS 702843 bei Patienten mit Phlebotomie-abhängiger Polycythaemia Vera (PD-PV)
Der Hauptzweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von Sapablursen bei der Verringerung der Häufigkeit von Phlebotomien und bei der Verbesserung der Lebensqualität bei Teilnehmern mit Polycythaemia vera.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine multizentrische, randomisierte, offene Studie der Phase 2a mit Sapablursen bei bis zu 40 Teilnehmern mit PD-PV. Die Studie besteht aus 3 Perioden: 1) Screening-Periode: bis zu 7 Wochen; 2) Behandlungszeitraum: 33 Wochen + ein 4-wöchiger Besuch nach der letzten Dosis; 3) Nachbehandlungszeitraum: 13 Wochen.
Während des Behandlungszeitraums wird das Studienmedikament durch subkutane (unter die Haut) Injektion(en) verabreicht. Es werden insgesamt 10 Dosen über etwa 8 Monate verabreicht.
Den Teilnehmern wird eine von 2 Dosierungsstufen zugewiesen – eine höhere oder eine niedrigere Stufe, mit der gleichen Chance, einer der beiden Dosierungsstufen zugewiesen zu werden. Alle Teilnehmer erhalten das Studienmedikament; Es gibt kein Placebo.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
50
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Albury, Australien, 2640
- Border Medical Oncology Research Unit
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New South Wales
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Waratah, New South Wales, Australien, 2298
- Calvary Mater Newcastle Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
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Lublin, Polen, 20-081
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 w Lublinie, Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
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Słupsk, Polen, 76-200
- Wojewódzki Szpital Specjalistyczny Sp. z o.o.
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Torun, Polen, 87-100
- MICS Centrum Medyczne Toruń
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35249
- O'Neal Comprehensive Cancer Center University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85054
- Mayo Clinic Hospital
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
- John Theurer Cancer Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
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London, Vereinigtes Königreich, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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England
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Oxford, England, Vereinigtes Königreich, OX37LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
14 Jahre bis 76 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien
- Erfüllt die modifizierten Diagnosekriterien der Weltgesundheitsorganisation (WHO) 2016 für Polycythaemia vera (PV) zum Zeitpunkt der klinischen Diagnose
- Der Teilnehmer muss von einer Phlebotomie abhängig sein.
- Wenn der Teilnehmer derzeit eine zytoreduktive Therapie erhält oder zuvor mit einer zytoreduktiven Therapie behandelt wurde, muss die zytoreduktive Therapie des Teilnehmers entweder mindestens 3 Monate vor dem Screening abgesetzt werden ODER der Teilnehmer muss mindestens 3 Monate vor dem Screening eine stabile Dosis erhalten haben.
Ausschlusskriterien
- Erfüllt die Kriterien für Post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose (PPV-MF) gemäß Definition der International Working Group – Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT)
- Mäßiger bis schwerer Milzschmerz oder milzbedingte Organobstruktion
- Aktive oder chronische Blutung innerhalb von 1 Monat nach dem Screening, signifikante gleichzeitige/kurz zurückliegende Koagulopathie, Vorgeschichte von immunthrombozytopenischer Purpura (ITP)
- Bekannter primärer oder sekundärer Immundefekt
- Aktive Infektion mit dem Human Immunodeficiency Virus (HIV), Hepatitis C oder Hepatitis B.
- Aktive Infektion, die eine systemische antivirale oder antimikrobielle Therapie erfordert, oder aktive Infektion mit der neuartigen Coronavirus-Krankheit (Covid-19).
- Malignität innerhalb von 5 Jahren, außer Basal- oder Plattenepithelkarzinom der Haut oder Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses oder nicht metastasiertem Prostatakrebs, der erfolgreich behandelt wurde
- Operation, die innerhalb von 1 Monat vor dem Screening eine Vollnarkose erfordert
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Sapablursen Dosisstufe 1
Sapablursen wird alle 4 Wochen subkutan injiziert.
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Sapablursen wird durch subkutane Injektion verabreicht.
Andere Namen:
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Experimental: Sapablursen Dosisstufe 2
Sapablursen wird alle 4 Wochen subkutan injiziert
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Sapablursen wird durch subkutane Injektion verabreicht.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Änderung der Häufigkeit der Phlebotomie im Vergleich zum Ausgangswert mit den letzten 20 Wochen des 37-wöchigen Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Woche 17 bis Woche 37
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Woche 17 bis Woche 37
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Anteil der Patienten, die eine Verringerung der Phlebotomiehäufigkeit um ≥ 30 %, ≥ 50 %, ≥ 75 % und ≥ 90 % im Vergleich zum Ausgangswert mit den letzten 20 Wochen des 37-wöchigen Behandlungszeitraums erreichten
Zeitfenster: Woche 17 bis Woche 37
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Woche 17 bis Woche 37
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Änderung des Myeloproliferative Neoplasma Symptom Assessment Form-Total Symptom Score (MPN-SAF-TSS) von Baseline bis Woche 37
Zeitfenster: Baseline bis Woche 37
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Baseline bis Woche 37
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
30. Dezember 2021
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
26. Juni 2025
Studienabschluss (Tatsächlich)
2. Juni 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
20. November 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
20. November 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
3. Dezember 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
9. Juli 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
3. Juli 2026
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ISIS 702843-CS4
- 2021-003704-40 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Ionis kann anonymisierte Daten einzelner Teilnehmer, aggregierte klinische Daten und andere Arten von Daten weitergeben, die die Ergebnisse dieser Studie unterstützen.
Datenanfragen von qualifizierten Forschern werden berücksichtigt, sobald alle drei der folgenden Kriterien erfüllt sind: (1) 12 Monate nach der Marktzulassung des Studienmedikaments in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union; (2) 18 Monate nach Abschluss der Studie; und (3) 6 Monate nach Veröffentlichung des Studienartikels.
Der Zugriff würde über eine sichere Umgebung erfolgen und ist von der Genehmigung eines Forschungsvorschlags und dem Abschluss einer entsprechenden Datennutzungsvereinbarung abhängig.
Anträge auf Zugriff auf Daten können über die Website https://vivli.org/ourmember/ionis/ gestellt werden.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .