真性多血症患者における Sapablursen (以前の ISIS 702843、IONIS-TMPRSS6-LRx) を評価する研究
2024年2月23日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
瀉血依存性真性赤血球増加症 (PD-PV) の患者に投与された ISIS 702843 の有効性、安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するための第 2a 相無作為化非盲検試験
この研究の主な目的は、瀉血の頻度を減らし、真性赤血球増加症の参加者の生活の質の評価を改善することにおけるサパブルセンの有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、PD-PV を有する最大 40 人の参加者を対象としたサパブブルセンの第 2a 相、多施設、無作為化、非盲検試験です。 研究は 3 つの期間で構成されます。1) スクリーニング期間: 最大 7 週間。 2) 治療期間: 33 週間 + 最終投与後 4 週間の来院; 3) 治療後期間: 13 週間。
治療期間中、治験薬は皮下（皮下）注射によって投与されます。 約8ヶ月で合計10回の投与となります。
参加者は、2 つの投与レベルのいずれかを受け取るように割り当てられます - より高いレベルまたはより低いレベルで、いずれかの投与レベルに割り当てられる可能性は同じです。 すべての参加者は治験薬を受け取ります。プラセボはありません。
研究の種類
介入
入学 (推定)
60
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Ionis Pharmaceuticals
- 電話番号：(844) 673-0662
- メール：IonisPDPVstudy@clinicaltrialmedia.com
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35249
- 募集
- O'Neal Comprehensive Cancer Center University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85054
- 募集
- Mayo Clinic Hospital
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California
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Arroyo Grande、California、アメリカ、93420
- 募集
- PCR Oncology
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Beverly Hills、California、アメリカ、90212
- 募集
- UCLA Health - Beverly Hills Cancer Care
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Burbank、California、アメリカ、91505
- 募集
- UCLA Health - Burbank Cancer Care
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Duarte、California、アメリカ、91010
- 募集
- City of Hope National Medical Center
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- 募集
- UCLA
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Los Angeles、California、アメリカ、91011
- 募集
- Norris Comprehensive Cancer Center
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Orange、California、アメリカ、92868
- 募集
- University of California Irvine
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Pasadena、California、アメリカ、91105
- 募集
- UCLA Health - Pasadena Cancer Care
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Westlake Village、California、アメリカ、91361
- 募集
- UCLA Health -Westlake Village Cancer Care
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Whittier、California、アメリカ、90603
- 募集
- Innovative Clinical Research Institute
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
- 募集
- MedStar Georgetown University Hospital
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- 募集
- Washington University School of Medicine
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New Jersey
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Florham Park、New Jersey、アメリカ、07932
- 募集
- Summit Medical Group
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Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- 募集
- John Theurer Cancer Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- 募集
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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New York、New York、アメリカ、10032
- 募集
- Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
- 募集
- Atrium Health Levine Cancer Institute
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- 募集
- Atrium Health Wake Forest Baptist
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Ohio
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Canton、Ohio、アメリカ、44718
- 募集
- Gabrail Cancer Center Research
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- 募集
- Cleveland Clinic Foundation
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- 募集
- Mays Cancer Center
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- 募集
- Medical College of Wisconsin
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London、イギリス、NW1 2PG
- 募集
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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West Bromwich、イギリス、B71 4HJ
- 募集
- Sandwell and West Birmingham Hospitals NHS Trust
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England
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Lincoln、England、イギリス、LN2 5QY
- 募集
- Lincoln County Hospital
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Lincoln、England、イギリス、LN2 5QY
- 募集
- United Lincolnshire Hospitals NHS Trust
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Oxford、England、イギリス、OX37LE
- 募集
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Albury、オーストラリア、2640
- 募集
- Border Medical Oncology Research Unit
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Box Hill、オーストラリア、3128
- 募集
- Box Hill Hospital
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West Perth、オーストラリア、6005
- 募集
- The Perth Blood Institute
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New South Wales
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Kogarah、New South Wales、オーストラリア、2217
- 募集
- St. George Hospital
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
- 募集
- McGill University Health Centre
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Budapest、ハンガリー、1088
- 募集
- Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
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Debrecen、ハンガリー、4032
- 募集
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
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Lublin、ポーランド、20-081
- 募集
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 w Lublinie, Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
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Opole、ポーランド、45-064
- 募集
- Szpital Wojewódzki w Opolu
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Słupsk、ポーランド、76-200
- 募集
- Wojewódzki Szpital Specjalistyczny Sp. z o.o.
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Toruń、ポーランド、87-100
- 募集
- MICS Centrum Medyczne Torun
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～78年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準
- 臨床診断時に真性赤血球増加症（PV）の修正された世界保健機関（WHO）の2016年診断基準を満たす
- 参加者は瀉血に依存している必要があります。
- 参加者が現在細胞減少療法を受けているか、以前に細胞減少療法を受けていた場合、参加者の細胞減少療法はスクリーニングの少なくとも3か月前に中止する必要があります。
除外基準
- International Working Group- Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) によって定義された真性多血症後骨髄線維症 (PPV-MF) の基準を満たしています。
- 中等度から重度の脾臓痛または脾臓関連の臓器閉塞
- -スクリーニングから1か月以内の活動性または慢性出血、重大な同時/最近の凝固障害、免疫性血小板減少性紫斑病（ITP）の病歴
- -既知の一次または二次免疫不全
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、C型肝炎、またはB型肝炎による活動性感染症。
- -全身の抗ウイルス療法または抗菌療法を必要とする活動性感染症、または活動性の新しいコロナウイルス病（Covid-19）感染症
- -5年以内の悪性腫瘍、ただし、皮膚の基底細胞がんまたは扁平上皮がん、子宮頸部の上皮内がん、または治療に成功した非転移性前立腺がんを除く
- -スクリーニング前の1か月以内に全身麻酔を必要とする手術
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Sapablursen 用量レベル 1
Sapablursen は、4 週間ごとに SC 注射で投与されます。
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Sapablursen は SC 注射によって投与されます。
他の名前：
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実験的：Sapablursen 用量レベル 2
Sapablursen は 4 週間ごとに SC 注射で投与されます
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Sapablursen は SC 注射によって投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ベースラインと 37 週間の治療期間の最後の 20 週間を比較した瀉血の頻度の変化
時間枠：17週目から37週目
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17週目から37週目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ベースラインと 37 週間の治療期間の最後の 20 週間を比較して、瀉血の頻度を 30% 以上、50% 以上、75% 以上、90% 以上削減した患者の割合
時間枠：17週目から37週目
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17週目から37週目
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ベースラインから 37 週目までの骨髄増殖性腫瘍症状評価フォーム - 合計症状スコア (MPN-SAF-TSS) の変化
時間枠：37週までのベースライン
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37週までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年12月30日
一次修了 (推定)
2025年1月1日
研究の完了 (推定)
2025年12月1日
試験登録日
最初に提出
2021年11月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年11月20日
最初の投稿 (実際)
2021年12月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年2月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月23日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。