En undersøgelse til evaluering af Sapablursen (tidligere ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx) hos patienter med polycytæmi Vera
3. juli 2026 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Et fase 2a, randomiseret, åbent studie til evaluering af effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af ISIS 702843 administreret til patienter med flebotomi-afhængig polycytæmi Vera (PD-PV)
Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af sapablursen til at reducere hyppigheden af flebotomi og til at forbedre livskvalitetsvurderinger hos deltagere med polycytæmi vera.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et fase 2a, multicenter, randomiseret, åbent studie af sapablursen i op til 40 deltagere med PD-PV. Undersøgelsen består af 3 perioder: 1) Screeningsperiode: op til 7 uger; 2) Behandlingsperiode: 33 uger + et 4-ugers besøg efter sidste dosis; 3) Efterbehandlingsperiode: 13 uger.
I behandlingsperioden gives undersøgelseslægemidlet ved subkutan (under huden) injektion(er). Der vil være i alt 10 doser givet over cirka 8 måneder.
Deltagerne vil blive tildelt et af 2 doseringsniveauer - et højere eller et lavere niveau, med lige stor chance for at blive tildelt et af doseringsniveauerne. Alle deltagere vil modtage studielægemiddel; der er ingen placebo.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
50
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Albury, Australien, 2640
- Border Medical Oncology Research Unit
-
-
New South Wales
-
Waratah, New South Wales, Australien, 2298
- Calvary Mater Newcastle Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
England
-
Oxford, England, Det Forenede Kongerige, OX37LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35249
- O'Neal Comprehensive Cancer Center University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
- Mayo Clinic Hospital
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
- John Theurer Cancer Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
-
-
-
Lublin, Polen, 20-081
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 w Lublinie, Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
-
Słupsk, Polen, 76-200
- Wojewódzki Szpital Specjalistyczny Sp. z o.o.
-
Torun, Polen, 87-100
- MICS Centrum Medyczne Toruń
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år til 76 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier
- Opfyld modificerede Verdenssundhedsorganisationens (WHO) 2016 diagnostiske kriterier for polycytæmi vera (PV) på tidspunktet for klinisk diagnose
- Deltageren skal være flebotomiafhængig.
- Hvis deltageren i øjeblikket er i cytoreduktiv terapi eller tidligere har været behandlet med cytoreduktiv terapi, skal deltagerens cytoreduktive terapi enten seponeres mindst 3 måneder før screening, ELLER deltageren skal have en stabil dosis i mindst 3 måneder før screening.
Eksklusionskriterier
- Opfylder kriterier for post-polycytæmi vera myelofibrosis (PPV-MF) som defineret af International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT)
- Moderat til svær miltsmerter eller miltrelateret organobstruktion
- Aktiv eller kronisk blødning inden for 1 måned efter screening, signifikant samtidig/nylig koagulopati, historie med immun trombocytopenisk purpura (ITP)
- Kendt primær eller sekundær immundefekt
- Aktiv infektion med humant immundefektvirus (HIV), hepatitis C eller hepatitis B.
- Aktiv infektion, der kræver systemisk antiviral eller antimikrobiel behandling eller aktiv ny coronavirus sygdom (Covid-19) infektion
- Malignitet inden for 5 år, bortset fra basal- eller pladecellecarcinom i huden eller carcinom in situ i livmoderhalsen eller ikke-metastatisk prostatacancer, der er blevet behandlet med succes
- Kirurgi, der kræver generel anæstesi inden for 1 måned før screening
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Sapablursen Dosisniveau 1
Sapablursen vil blive administreret ved SC-injektion hver 4. uge.
|
Sapablursen vil blive administreret ved SC-injektion.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Sapablursen Dosis niveau 2
Sapablursen vil blive administreret ved SC-injektion hver 4. uge
|
Sapablursen vil blive administreret ved SC-injektion.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring i hyppigheden af flebotomi sammenlignet baseline med de sidste 20 uger af 37 ugers behandlingsperiode
Tidsramme: Uge 17 til uge 37
|
Uge 17 til uge 37
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel af patienter, der opnår en reduktion i hyppigheden af flebotomi med ≥ 30 %, ≥ 50 %, ≥ 75 % og ≥ 90 % sammenlignet baseline med de sidste 20 uger af den 37-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: Uge 17 til uge 37
|
Uge 17 til uge 37
|
|
Ændring i Myeloproliferative Neoplasma Symptom Assessment Form-Total Symptom Score (MPN-SAF-TSS) fra baseline til uge 37
Tidsramme: Baseline op til uge 37
|
Baseline op til uge 37
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. december 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
26. juni 2025
Studieafslutning (Faktiske)
2. juni 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
20. november 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
20. november 2021
Først opslået (Faktiske)
3. december 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
9. juli 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
3. juli 2026
Sidst verificeret
1. juli 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ISIS 702843-CS4
- 2021-003704-40 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Ionis kan dele anonymiserede individuelle deltagerdata, aggregerede kliniske data og andre typer data, der understøtter resultaterne i denne undersøgelse.
Dataanmodninger fra kvalificerede forskere vil blive overvejet, når alle tre af følgende kriterier er opfyldt: (1) 12 måneder fra markedsføringsgodkendelse af studielægemidlet i både USA og EU; (2) 18 måneder efter afslutningen af undersøgelsen; og (3) 6 måneder fra publicering af studieartikel.
Adgang vil ske via et sikkert miljø og er betinget af godkendelse af et forskningsforslag og indgåelse af en passende databrugsaftale.
Anmodninger om adgang til data kan indsendes via hjemmesiden https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .