Uno studio per valutare Sapablursen (precedentemente ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx) in pazienti con policitemia vera
3 luglio 2026 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio di fase 2a, randomizzato, in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'ISIS 702843 somministrato a pazienti con policitemia vera dipendente da flebotomia (PD-PV)
Lo scopo principale di questo studio è valutare l'efficacia di sapablursen nel ridurre la frequenza delle flebotomie e nel migliorare la qualità delle valutazioni della vita nei partecipanti con policitemia vera.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di fase 2a, multicentrico, randomizzato, in aperto su sapablursen in un massimo di 40 partecipanti con PD-PV. Lo studio si compone di 3 periodi: 1) Periodo di screening: fino a 7 settimane; 2) Periodo di trattamento: 33 settimane + una visita di 4 settimane dopo l'ultima dose; 3) Periodo post-trattamento: 13 settimane.
Nel Periodo di trattamento, il farmaco oggetto dello studio viene somministrato mediante iniezioni sottocutanee (sotto la pelle). Ci saranno un totale di 10 dosi somministrate in circa 8 mesi.
Ai partecipanti verrà assegnato uno dei 2 livelli di dosaggio: un livello superiore o inferiore, con pari possibilità di essere assegnati a uno dei due livelli di dosaggio. Tutti i partecipanti riceveranno il farmaco oggetto dello studio; non esiste un placebo.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
50
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Albury, Australia, 2640
- Border Medical Oncology Research Unit
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New South Wales
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Waratah, New South Wales, Australia, 2298
- Calvary Mater Newcastle Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
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Lublin, Polonia, 20-081
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 w Lublinie, Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
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Słupsk, Polonia, 76-200
- Wojewódzki Szpital Specjalistyczny Sp. z o.o.
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Torun, Polonia, 87-100
- MICS Centrum Medyczne Toruń
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London, Regno Unito, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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England
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Oxford, England, Regno Unito, OX37LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35249
- O'Neal Comprehensive Cancer Center University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
- Mayo Clinic Hospital
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
- John Theurer Cancer Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 14 anni a 76 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione
- Soddisfare i criteri diagnostici modificati dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) 2016 per la policitemia vera (PV) al momento della diagnosi clinica
- Il partecipante deve essere dipendente dalla flebotomia.
- Se il partecipante è attualmente in terapia citoriduttiva o è stato precedentemente trattato con terapia citoriduttiva, la terapia citoriduttiva del partecipante deve essere interrotta almeno 3 mesi prima dello screening, OPPURE il partecipante deve assumere una dose stabile per almeno 3 mesi prima dello screening.
Criteri di esclusione
- Soddisfa i criteri per la mielofibrosi post-policitemia vera (PPV-MF) definiti dall'International Working Group- Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT)
- Dolore splenico da moderato a severo o ostruzione d'organo correlata alla milza
- Sanguinamento attivo o cronico entro 1 mese dallo screening, significativa coagulopatia concomitante/recente, storia di porpora trombocitopenica immunitaria (ITP)
- Immunodeficienza primaria o secondaria nota
- Infezione attiva da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), epatite C o epatite B.
- Infezione attiva che richiede una terapia antivirale o antimicrobica sistemica o infezione attiva da nuovo coronavirus (Covid-19).
- Tumori maligni entro 5 anni, ad eccezione del carcinoma a cellule basali o squamose della pelle o del carcinoma in situ della cervice o del carcinoma prostatico non metastatico trattato con successo
- Chirurgia che richiede anestesia generale entro 1 mese prima dello screening
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Sapablursen Dose Livello 1
Sapablursen verrà somministrato mediante iniezione SC ogni 4 settimane.
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Sapablursen verrà somministrato mediante iniezione SC.
Altri nomi:
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Sperimentale: Sapablursen Dose Livello 2
Sapablursen verrà somministrato mediante iniezione SC ogni 4 settimane
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Sapablursen verrà somministrato mediante iniezione SC.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Modifica della frequenza della flebotomia confrontando il basale con le ultime 20 settimane del periodo di trattamento di 37 settimane
Lasso di tempo: Dalla settimana 17 alla settimana 37
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Dalla settimana 17 alla settimana 37
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Percentuale di pazienti che hanno ottenuto una riduzione della frequenza di flebotomie di ≥ 30%, ≥ 50%, ≥ 75% e ≥ 90% confrontando il basale con le ultime 20 settimane del periodo di trattamento di 37 settimane
Lasso di tempo: Dalla settimana 17 alla settimana 37
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Dalla settimana 17 alla settimana 37
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Variazione del modulo di valutazione dei sintomi della neoplasia mieloproliferativa-punteggio totale dei sintomi (MPN-SAF-TSS) dal basale alla settimana 37
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 37
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Basale fino alla settimana 37
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 dicembre 2021
Completamento primario (Effettivo)
26 giugno 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
2 giugno 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 novembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 novembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
3 dicembre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 luglio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 luglio 2026
Ultimo verificato
1 luglio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ISIS 702843-CS4
- 2021-003704-40 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Ionis può condividere dati anonimi dei singoli partecipanti, dati clinici aggregati e altri tipi di dati che supportano i risultati di questo studio.
Le richieste di dati da parte di ricercatori qualificati verranno prese in considerazione una volta soddisfatti tutti e tre i seguenti criteri: (1) 12 mesi dall'approvazione all'immissione in commercio del farmaco in studio sia negli Stati Uniti che nell'Unione Europea; (2) 18 mesi dalla conclusione dello studio; e (3) 6 mesi dalla pubblicazione dell'articolo di studio.
L'accesso avverrebbe tramite un ambiente sicuro ed è subordinato all'approvazione di una proposta di ricerca e alla stipula di un accordo appropriato sull'utilizzo dei dati.
Le richieste di accesso ai dati possono essere presentate tramite il sito web https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .