Tutkimus Sapablursenin (aiemmin ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx) arvioimiseksi Polycythemia Vera -potilailla
perjantai 3. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Vaiheen 2a, satunnaistettu, avoin tutkimus ISIS 702843:n tehon, turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi potilaille, joilla on flebotomiasta riippuvainen polysytemia (PD-PV)
Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on arvioida sapablursenin tehoa flebotomian esiintymistiheyden vähentämisessä ja elämänlaadun arvioinnissa potilailla, joilla on polycythemia vera.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 2a, sapablursenin satunnaistettu avoin monikeskustutkimus, johon osallistui jopa 40 osallistujaa, joilla oli PD-PV. Tutkimus koostuu 3 jaksosta: 1) Seulontajakso: enintään 7 viikkoa; 2) Hoitojakso: 33 viikkoa + 4 viikon käynti viimeisen annoksen jälkeen; 3) Jälkihoitojakso: 13 viikkoa.
Hoitojakson aikana tutkimuslääke annetaan ihonalaisena (ihonalaisena) injektiona (injektiona). Yhteensä 10 annosta annetaan noin 8 kuukauden aikana.
Osallistujat saavat yhden kahdesta annostustasosta – korkeamman tai alhaisemman tason, ja yhtäläiset mahdollisuudet saada jompikumpi annostustaso. Kaikki osallistujat saavat tutkimuslääkettä; ei ole lumelääkettä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
50
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Albury, Australia, 2640
- Border Medical Oncology Research Unit
-
-
New South Wales
-
Waratah, New South Wales, Australia, 2298
- Calvary Mater Newcastle Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Lublin, Puola, 20-081
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 w Lublinie, Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
-
Słupsk, Puola, 76-200
- Wojewódzki Szpital Specjalistyczny Sp. z o.o.
-
Torun, Puola, 87-100
- MICS Centrum Medyczne Toruń
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
England
-
Oxford, England, Yhdistynyt kuningaskunta, OX37LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35249
- O'Neal Comprehensive Cancer Center University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
- Mayo Clinic Hospital
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- John Theurer Cancer Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 76 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Täytä Maailman terveysjärjestön (WHO) 2016 polysytemia veran (PV) diagnostiset kriteerit kliinisen diagnoosin yhteydessä
- Osallistujan tulee olla riippuvainen flebotomiasta.
- Jos osallistuja on parhaillaan sytoreduktiivisessa hoidossa tai häntä on aiemmin hoidettu sytoreduktiivisella hoidolla, osallistujan sytoreduktiivinen hoito on joko keskeytettävä vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa tai osallistujan on oltava vakaalla annoksella vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa.
Poissulkemiskriteerit
- Täyttää post-polycythemia vera myelofibroosin (PPV-MF) kriteerit kansainvälisen myeloproliferatiivisten kasvainten tutkimus- ja hoitotyöryhmän (IWG-MRT) määrittämän mukaisesti.
- Kohtalainen tai vaikea pernakipu tai pernaan liittyvä elimen tukos
- Aktiivinen tai krooninen verenvuoto 1 kuukauden sisällä seulonnasta, merkittävä samanaikainen/äskettäinen koagulopatia, anamneesissa immuuni trombosytopeeninen purppura (ITP)
- Tunnettu primaarinen tai sekundaarinen immuunipuutos
- Aktiivinen infektio ihmisen immuunikatoviruksen (HIV), hepatiitti C:n tai hepatiitti B:n kanssa.
- Aktiivinen infektio, joka vaatii systeemistä antiviraalista tai antimikrobista hoitoa tai aktiivinen uusi koronavirustauti (Covid-19)
- Pahanlaatuinen syöpä 5 vuoden sisällä, paitsi ihon tyvi- tai levyepiteelisyöpä tai kohdunkaulan karsinooma in situ tai ei-metastaattinen eturauhassyöpä, joka on onnistuneesti hoidettu
- Yleisanestesiaa vaativa leikkaus kuukauden sisällä ennen seulontatutkimusta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Sapablursenin annostaso 1
Sapablursen annetaan sc-injektiona 4 viikon välein.
|
Sapablursen annetaan SC-injektiona.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Sapablursenin annostaso 2
Sapablursen annetaan sc-injektiona 4 viikon välein
|
Sapablursen annetaan SC-injektiona.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos flebotomian esiintymistiheydessä vertaamalla lähtötasoa 37 viikon hoitojakson viimeisiin 20 viikkoon
Aikaikkuna: Viikko 17 - viikko 37
|
Viikko 17 - viikko 37
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden potilaiden osuus, joiden flebotomian esiintymistiheys väheni ≥ 30 %, ≥ 50 %, ≥ 75 % ja ≥ 90 % verrattuna lähtötilanteeseen 37 viikon hoitojakson viimeisiin 20 viikkoon
Aikaikkuna: Viikko 17 - viikko 37
|
Viikko 17 - viikko 37
|
|
Muutos myeloproliferatiivisen kasvaimen oireiden arviointilomakkeessa - oireiden kokonaispistemäärä (MPN-SAF-TSS) lähtötasosta viikkoon 37
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 37 asti
|
Perustaso viikkoon 37 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 30. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 26. kesäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 2. kesäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 20. marraskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 20. marraskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 3. joulukuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 9. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 3. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ISIS 702843-CS4
- 2021-003704-40 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Ionis voi jakaa anonymisoituja yksittäisiä osallistujatietoja, yhdistettyjä kliinisiä tietoja ja muuntyyppisiä tietoja, jotka tukevat tämän tutkimuksen tuloksia.
Pätevien tutkijoiden tietopyynnöt otetaan huomioon, kun kaikki kolme seuraavista kriteereistä täyttyvät: (1) 12 kuukautta tutkimuslääkkeen myyntiluvasta sekä Yhdysvalloissa että Euroopan unionissa; (2) 18 kuukautta tutkimuksen päättymisestä; ja (3) 6 kuukautta tutkimusartikkelin julkaisemisesta.
Pääsy tapahtuisi suojatun ympäristön kautta, ja se edellyttää tutkimusehdotuksen hyväksymistä ja asianmukaisen tiedonkäyttösopimuksen tekemistä.
Tietoihin pääsyä koskevat pyynnöt voidaan lähettää verkkosivuston https://vivli.org/ourmember/ionis/ kautta.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .