PA-ADPKD-303 연구를 완료한 ADPKD 환자의 릭시밥탄 안전성 평가를 위한 롤오버 연구
2023년 4월 17일 업데이트: Palladio Biosciences
PA-ADPKD-304: 연구 PA-ADPKD-303: ALERT 연구를 완료한 상염색체 우성 다낭성 신장 질환을 가진 참가자를 대상으로 릭시밥탄의 장기 안전성을 평가하기 위한 3상 공개 라벨 롤오버 연구
이것은 이전에 tolvaptan으로 치료하는 동안 비정상적인 간 화학 검사 결과를 경험한 ADPKD 참가자를 대상으로 lixivaptan의 지속적인 간 및 비간 안전성과 신장 효능을 입증하기 위한 3상 공개 라벨 롤오버 연구입니다. 그런 이유로 약물을 사용했고, 이후에 lixivaptan을 사용한 공개 라벨 도입 연구인 연구 PA-ADPKD-303을 완료했습니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 영구적인 중단을 초래한 톨밥탄으로 치료하는 동안 이전에 비정상적인 간 화학 검사 결과를 경험한 ADPKD 참가자에서 릭시밥탄의 지속적인 간 및 비간 안전성과 신장 효능을 입증하기 위한 3상 공개 라벨 롤오버 연구입니다. 그런 이유로 톨밥탄을 사용하고 이후에 릭시밥탄을 사용한 공개 라벨 리드인 연구인 연구 PA-ADPKD-303을 완료했습니다.
도입 연구인 PA-ADPKD-303의 최종 4회 방문 동안 완료된 평가는 이 롤오버 연구의 선별 및 기준 평가 역할을 할 것입니다. 적격성 평가는 정보에 입각한 동의서에 서명한 후 본 연구의 방문 1에서 완료됩니다. 방문 1에서 모든 연구 등록 기준을 충족하는 참가자는 모든 방문 1 연구 절차가 완료된 후 등록된 것으로 간주되며 릭시밥탄 재적정 기간(1 내지 2주)을 시작하기 위해 릭시밥탄 치료를 분배받을 것입니다. 릭시밥탄 재적정 기간 동안 참가자는 리드인 연구가 완료될 때 받았던 용량을 기준으로 릭시밥탄 용량을 재설정하게 됩니다. 참가자들은 유지 치료 기간 동안 최대 104주 동안 릭시밥탄 치료를 계속 받게 되며 12주마다 연구 방문 시 평가를 받게 됩니다. 분기별 연구 방문 사이에 참가자는 4주마다 간 화학 측정을 위해 혈액을 채취해야 합니다. 104주가 지나면 릭시밥탄 치료가 중단되고 참가자는 28일 기간 동안 3번의 방문을 통해 안전성과 효능에 대한 최종 평가를 받는 4주 후속 조치 기간에 들어갑니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Pennsylvania
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Bethlehem, Pennsylvania, 미국, 18107
- Northeast Clinical Research Center, LLC
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 PA-ADPKD-303을 완료한 ADPKD가 있는 남성 또는 여성 참가자
- 이뇨제를 사용하지 않고 지속적인 고혈압 조절
- 연구 PA-ADPKD-303 프로토콜에 명시된 병용 약물에 대한 금지 사항을 지속적으로 준수
- 수용 가능한 산아제한 방법을 실천하고자 합니다(가임 파트너가 있는 남성과 가임 가능성이 있는 여성 모두).
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- 릭시밥탄의 지속적인 치료에 대한 모든 금기 사항
- 임상적으로 의미 있는 요실금, 과민성 방광 또는 요폐(예: 양성 전립선 비대증)
- 참가자에게 안전 위험을 초래할 수 있는 New York Heart Association Functional Class 3 또는 4 심부전 또는 기타 중요한 심장 또는 심전도(ECG) 소견
- 스크리닝 시 신체검사 상의 저혈량증
PA-ADPKD-303의 방문 24에서 채취한 혈청에 기초한 다음 실험실 결과:
- 혈청 ALT 또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 값 >1.5 × ULN
- 총 빌리루빈 수치 >1.5 × ULN
- eGFR <20mL/분/1.73 PA-ADPKD-303의 방문 26의 실험실 결과를 기반으로 한 m^2
- 조사자 또는 의료 모니터의 의견에 따라 연구 절차를 준수하지 않을 가능성이 있는 참가자 또는 연구에 대한 안전한 참여를 배제하는 스크리닝에서의 결과
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 릭시밥탄
Lixivaptan 캡슐 100-200mg 하루에 두 번
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경구 바소프레신 V2 수용체 길항제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Lixivaptan과 관련이 있다고 평가되어 Lixivaptan 치료를 중단한 Lixivaptan 재적정 또는 유지 치료 기간 동안 혈청 ALT 수치 >3 × ULN이 발생한 참가자 수
기간: 120일(스크리닝부터 유지치료기간 종료까지)
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혈청 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 수치 >3 × 정상 상한치(ULN)가 발생하고 독립된 HERC(Hepatic Events Review Committee)에서 적어도 릭시밥탄과 관련이 있을 것으로 평가되어 릭시밥탄의 중단을 초래한 참가자 수 치료.
독립적인 HERC는 간 이상이 발생한 참가자의 인구통계학적, 의료 및 약물 이력, 안전 데이터 및 기타 관련 데이터를 검토한 후 우려되는 간 화학 검사 이상에 대한 가능한 인과 관계 및 약물 유발 간 손상을 사용하여 릭시밥탄과의 관련성을 결정할 것입니다. 네트워크 확률 기준(Fontana et al., 2009).
ALT의 정상 범위는 0-55 U/L로 정의되었습니다.
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120일(스크리닝부터 유지치료기간 종료까지)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Lixivaptan과 관련이 있다고 평가되어 Lixivaptan 치료를 중단한 Lixivaptan 재적정 또는 유지 치료 기간 동안 혈청 ALT 수치 >5 x ULN이 된 참가자 수
기간: 120일(스크리닝부터 유지치료기간 종료까지)
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독립적인 HERC에 의해 적어도 릭시밥탄과 관련이 있다고 평가되어 릭시밥탄 치료를 중단한 혈청 ALT 수치 >5 × ULN이 발생한 참가자 수.
독립적인 HERC는 간 이상이 발생한 참가자의 인구통계학적, 의료 및 약물 이력, 안전 데이터 및 기타 관련 데이터를 검토한 후 우려되는 간 화학 검사 이상에 대한 가능한 인과 관계 및 약물 유발 간 손상을 사용하여 릭시밥탄과의 관련성을 결정할 것입니다. 네트워크 확률 기준(Fontana et al., 2009).
ALT의 정상 범위는 0-55 U/L로 정의되었습니다.
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120일(스크리닝부터 유지치료기간 종료까지)
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Lixivaptan과 관련이 있다고 평가되고 Lixivaptan 치료의 용량 감소를 초래한 Lixivaptan 재적정 또는 유지 치료 기간 동안 혈청 ALT 값 >3 × ULN이 발생한 참가자 수
기간: 120일(스크리닝부터 유지치료기간 종료까지)
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독립적인 HERC에 의해 적어도 릭시밥탄과 관련이 있다고 평가되고 릭시밥탄 치료의 용량 감소를 초래한 혈청 ALT 수치 >3 × ULN이 발생한 참가자의 수.
독립적인 HERC는 간 이상이 발생한 참가자의 인구통계학적, 의료 및 약물 이력, 안전 데이터 및 기타 관련 데이터를 검토한 후 우려되는 간 화학 검사 이상에 대한 가능한 인과 관계 및 약물 유발 간 손상을 사용하여 릭시밥탄과의 관련성을 결정할 것입니다. 네트워크 확률 기준(Fontana et al., 2009).
ALT의 정상 범위는 0-55 U/L로 정의되었습니다.
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120일(스크리닝부터 유지치료기간 종료까지)
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치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 140일(스크리닝부터 추적 기간 종료까지)
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Lixivaptan 재적정 기간, 유지 치료 기간 또는 후속 조치 기간 동안 TEAE가 있는 참가자 수.
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140일(스크리닝부터 추적 기간 종료까지)
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잠재적으로 임상적으로 중요한 임상 실험 결과가 있는 참가자 수
기간: 140일(스크리닝부터 추적 기간 종료까지)
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릭시밥탄 재적정 기간, 치료 유지 기간 또는 추적 관찰 기간 동안 기록되고 잠재적으로 임상적으로 중요한 것으로 간주되는 임상 실험실 결과(비간 임상 화학, 혈액학 및 요검사)가 있는 참가자 수.
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140일(스크리닝부터 추적 기간 종료까지)
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잠재적으로 임상적으로 중요한 활력 징후 결과가 있는 참가자 수
기간: 140일(스크리닝부터 추적 기간 종료까지)
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릭시밥탄 재적정 기간, 유지 치료 기간 또는 추적 관찰 기간 동안 기록되고 잠재적으로 임상적으로 중요한 것으로 간주되는 활력 징후 소견(심박수, 이완기 및 수축기 혈압, 체중)이 있는 참가자 수.
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140일(스크리닝부터 추적 기간 종료까지)
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잠재적으로 임상적으로 중요한 12-리드 심전도(ECG) 결과가 있는 참가자 수
기간: 140일(스크리닝부터 추적 기간 종료까지)
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Lixivaptan 재적정 기간, 유지 치료 기간 또는 추적 관찰 기간 동안 기록되고 잠재적으로 임상적으로 중요한 것으로 간주되는 ECG 소견이 있는 참가자 수(Fridericia의 공식[QTcF에 따라 심박수에 대해 보정된 QT 간격으로 정의됨) ] ≥ 450밀리초).
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140일(스크리닝부터 추적 기간 종료까지)
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기준선에서 최종 평가까지 예상 사구체 여과율(eGFR)의 연간 변화
기간: 140일(스크리닝부터 추적 기간 종료까지)
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기준선 eGFR은 연구 PA-ADPKD-303의 방문 25, 26 및 27에서 얻은 3개의 eGFR 평가의 평균으로 정의됩니다(누락된 값이 있는 경우 나머지 값은 기준선 eGFR을 결정하는 데 사용됨).
종료점 eGFR은 추적 기간 동안 얻은 3개의 eGFR 평가의 평균으로 정의됩니다(누락된 값이 있는 경우 나머지 값은 종료점 eGFR을 결정하는 데 사용됨).
기준선에서 최종 평가까지 eGFR의 변경이 제공됩니다.
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140일(스크리닝부터 추적 기간 종료까지)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Nelson Kopyt, DO, Northeast Clinical Research Center, LLC
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 2월 10일
기본 완료 (실제)
2022년 6월 29일
연구 완료 (실제)
2022년 7월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 1월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 1월 7일
처음 게시됨 (실제)
2022년 1월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 5월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 4월 17일
마지막으로 확인됨
2023년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .