Roll-over-tutkimus liksivaptaanin turvallisuuden arvioimiseksi ADPKD:tä sairastavilla osallistujilla, jotka päättivät tutkimuksen PA-ADPKD-303
maanantai 17. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Palladio Biosciences
PA-ADPKD-304: Vaihe 3, avoin, kiertotutkimus liksivaptaanin pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on autosomaalisesti hallitseva polykystinen munuaissairaus ja jotka päättivät tutkimuksen PA-ADPKD-303: ALERT-tutkimus
Tämä on vaiheen 3, avoin, roll-over-tutkimus, joka osoittaa liksivaptaanin jatkuvan maksan ja ei-maksaturvallisuuden ja munuaistehokkuuden ADPKD-potilailla, joilla oli aiemmin poikkeavia maksan kemiallisia tuloksia tolvaptaanihoidon aikana, ja jotka lopetettiin pysyvästi lääkkeen tästä syystä, ja sen jälkeen valmistui tutkimus PA-ADPKD-303, avoin aloitustutkimus liksivaptaanilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 3, avoin, roll-over-tutkimus, jolla osoitetaan liksivaptaanin jatkuva maksan ja ei-maksaturvallisuus ja munuaistehokkuus ADPKD-potilailla, joilla oli aiemmin poikkeavia maksan kemiallisia tuloksia tolvaptaanihoidon aikana, mikä johti pysyvään lopettamiseen. tolvaptaanista tästä syystä, ja sen jälkeen saatiin päätökseen tutkimus PA-ADPKD-303, avoin aloitustutkimus liksivaptaanilla.
Aloitustutkimuksen PA-ADPKD-303 neljän viimeisen käynnin aikana tehdyt arvioinnit toimivat seulonta- ja lähtötilanteen arvioinneina tälle jatkotutkimukselle. Kelpoisuuden arviointi saatetaan päätökseen tämän tutkimuksen vierailulla 1 sen jälkeen, kun tietoinen suostumus on allekirjoitettu. Osallistujat, jotka täyttävät kaikki tutkimukseen pääsyn kriteerit käynnillä 1, katsotaan ilmoittautuneiksi sen jälkeen, kun kaikki käynnin 1 tutkimustoimenpiteet on suoritettu, ja heille jaetaan liksivaptaanihoito Lixivaptan Re-titraation -jakson (1–2 viikkoa) aloittamiseksi. Lixivaptaanin uudelleentitrausjakson aikana osallistujien liksivaptaaniannoksensa määritetään uudelleen sen annoksen perusteella, jonka he saivat aloitustutkimuksen päätyttyä. Osallistujat jatkavat liksivaptaanihoitoa enintään 104 viikon ajan ylläpitohoitojakson aikana, ja heidät arvioidaan tutkimuskäynnillä 12 viikon välein. Neljännesvuosittaisten opintokäyntien välillä osallistujilta vaaditaan verinäytteen maksan kemian määrityksiä 4 viikon välein. 104 viikon lopussa liksivaptaanihoito lopetetaan ja osallistujat siirtyvät 4 viikon seurantajaksoon, jonka aikana lopulliset arviot turvallisuudesta ja tehosta saadaan 3 käynnin aikana 28 päivän aikana.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18107
- Northeast Clinical Research Center, LLC
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset osallistujat, joilla on ADPKD ja jotka suorittivat tutkimuksen PA-ADPKD-303
- Jatkuva verenpaineen hallinta ilman diureetin käyttöä
- Tutkimuksen PA-ADPKD-303 protokollassa mainittujen samanaikaisten lääkkeiden kieltojen jatkuva noudattaminen
- Halukkaita käyttämään hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä (sekä miehet, joilla on hedelmällisessä iässä oleva puoliso, että hedelmällisessä iässä olevat naiset).
- Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Kaikki vasta-aiheet liksivaptaanihoidon jatkamiselle
- Kliinisesti merkittävä inkontinenssi, yliaktiivinen virtsarakko tai virtsanpidätys (esim. hyvänlaatuinen eturauhasen liikakasvu)
- New York Heart Associationin toiminnallisen luokan 3 tai 4 sydämen vajaatoiminta tai muut merkittävät sydän- tai EKG-löydökset, jotka voivat aiheuttaa turvallisuusriskin osallistujalle
- Hypovolemia fyysisessä tarkastuksessa seulonnassa
Seuraavat laboratoriotulokset perustuvat PA-ADPKD-303:n vierailulla 24 otettuun seerumiin:
- Seerumin ALAT- tai aspartaattiaminotransferaasiarvot (AST) >1,5 × ULN
- Kokonaisbilirubiiniarvot > 1,5 × ULN
- eGFR <20 ml/min/1,73 m^2 PA-ADPKD-303:n vierailun 26 laboratoriotulosten perusteella
- Havainto seulonnassa, joka estää turvallisen osallistumisen tutkimukseen tai osallistujat, jotka todennäköisesti eivät noudata tutkimusmenettelyjä tutkijan tai lääkärin näkemyksen mukaan
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Liksivaptaani
Lixivaptan kapselit 100-200 mg kahdesti päivässä
|
Oraalinen vasopressiini V2 -reseptorin antagonisti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla seerumin ALT-arvot kehittyvät > 3 × ULN Lixivaptaanin uudelleentitraus- tai ylläpitohoitojaksojen aikana, joiden arvioitiin liittyvän liksivaptaaniin ja johtivat lixivaptaanihoidon lopettamiseen
Aikaikkuna: 120 päivää (seulonnasta ylläpitohoitojakson loppuun)
|
Niiden osallistujien määrä, joille kehittyy seerumin alaniiniaminotransferaasin (ALT) tasot > 3 × normaalin yläraja (ULN), joiden riippumaton maksatapahtumien arviointikomitea (HERC) on arvioinut ainakin todennäköisesti liittyvän liksivaptaaniin ja jotka johtivat liksivaptaanin käytön lopettamiseen hoitoon.
Riippumaton HERC, tarkasteltuaan demografisen, lääketieteellisen ja lääkityshistorian, turvallisuustiedot ja muut asiaankuuluvat tiedot osallistujista, joille kehittyy maksan poikkeavuuksia, määrittää maksan kemiallisten testien poikkeavuuksien todennäköisen syy-yhteyden ja yhteyden liksivaptaaniin huumeiden aiheuttaman maksavaurion avulla. Verkon todennäköisyyskriteerit (Fontana et al., 2009).
ALT:n normaaliksi vaihteluväliksi määriteltiin 0-55 U/L.
|
120 päivää (seulonnasta ylläpitohoitojakson loppuun)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla seerumin ALT-arvot kehittyvät > 5 x ULN Lixivaptaanin uudelleentitraus- tai ylläpitohoitojaksojen aikana, joiden arvioitiin liittyvän liksivaptaaniin ja johtivat lixivaptaanihoidon lopettamiseen
Aikaikkuna: 120 päivää (seulonnasta ylläpitohoitojakson loppuun)
|
Niiden osallistujien määrä, joille kehittyy seerumin ALAT-tasot > 5 × ULN ja joiden riippumaton HERC on arvioinut ainakin todennäköisesti liittyvän liksivaptaaniin ja johtivat liksivaptaanihoidon lopettamiseen.
Riippumaton HERC, tarkasteltuaan demografisen, lääketieteellisen ja lääkityshistorian, turvallisuustiedot ja muut asiaankuuluvat tiedot osallistujista, joille kehittyy maksan poikkeavuuksia, määrittää maksan kemiallisten testien poikkeavuuksien todennäköisen syy-yhteyden ja yhteyden liksivaptaaniin huumeiden aiheuttaman maksavaurion avulla. Verkon todennäköisyyskriteerit (Fontana et al., 2009).
ALT:n normaaliksi vaihteluväliksi määriteltiin 0-55 U/L.
|
120 päivää (seulonnasta ylläpitohoitojakson loppuun)
|
|
Osallistujien määrä, joilla seerumin ALT-arvot kehittyvät > 3 × ULN Lixivaptaanin uudelleentitraus- tai ylläpitohoitojaksojen aikana, joiden arvioitiin liittyvän liksivaptaaniin ja johtivat lixivaptaanihoidon annoksen pienentämiseen
Aikaikkuna: 120 päivää (seulonnasta ylläpitohoitojakson loppuun)
|
Niiden osallistujien määrä, joille kehittyi seerumin ALAT-taso > 3 × ULN ja joiden riippumaton HERC arvioi olevan ainakin todennäköisesti sukua liksivaptaaniin ja johtivat liksivaptaanihoidon annoksen pienentämiseen.
Riippumaton HERC, tarkasteltuaan demografisen, lääketieteellisen ja lääkityshistorian, turvallisuustiedot ja muut asiaankuuluvat tiedot osallistujista, joille kehittyy maksan poikkeavuuksia, määrittää maksan kemiallisten testien poikkeavuuksien todennäköisen syy-yhteyden ja yhteyden liksivaptaaniin huumeiden aiheuttaman maksavaurion avulla. Verkon todennäköisyyskriteerit (Fontana et al., 2009).
ALT:n normaaliksi vaihteluväliksi määriteltiin 0-55 U/L.
|
120 päivää (seulonnasta ylläpitohoitojakson loppuun)
|
|
Hoidon yhteydessä ilmeneviä haittavaikutuksia (TEAE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 140 päivää (seulonnasta seurantajakson loppuun)
|
Osallistujien määrä, joilla on TEAE Lixivaptanin uudelleentitrausjakson, ylläpitohoitojakson tai seurantajakson aikana.
|
140 päivää (seulonnasta seurantajakson loppuun)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on potentiaalisesti kliinisesti tärkeitä kliinisiä laboratoriolöydöksiä
Aikaikkuna: 140 päivää (seulonnasta seurantajakson loppuun)
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on kliiniset laboratoriolöydökset (ei-maksan kliininen kemia, hematologia ja virtsaanalyysi), jotka on kirjattu Lixivaptan-uudelleentitrausjakson, ylläpitohoitojakson tai seurantajakson aikana ja joita pidetään mahdollisesti kliinisesti tärkeinä.
|
140 päivää (seulonnasta seurantajakson loppuun)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti tärkeitä elintoimintolöydöksiä
Aikaikkuna: 140 päivää (seulonnasta seurantajakson loppuun)
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on havaittu elintoimintolöydöksiä (syke, diastolinen ja systolinen verenpaine ja paino), jotka on kirjattu Lixivaptan-uudelleentitrausjakson, ylläpitohoitojakson tai seurantajakson aikana ja joita pidetään mahdollisesti kliinisesti tärkeinä.
|
140 päivää (seulonnasta seurantajakson loppuun)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti tärkeät 12-kytkentäisen EKG-löydökset
Aikaikkuna: 140 päivää (seulonnasta seurantajakson loppuun)
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joiden EKG-löydökset on kirjattu Lixivaptanin uudelleentitrausjakson, ylläpitohoitojakson tai seurantajakson aikana ja joiden katsotaan olevan kliinisesti tärkeitä (määritelty QT-väliksi, joka on korjattu sykkeen mukaan Friderician kaavan mukaan [QTcF ] ≥ 450 ms).
|
140 päivää (seulonnasta seurantajakson loppuun)
|
|
Vuosittainen muutos arvioidussa glomerulaarisessa suodatusnopeudessa (eGFR) lähtötasosta lopulliseen arvioon
Aikaikkuna: 140 päivää (seulonnasta seurantajakson loppuun)
|
Perustason eGFR määritellään tutkimuksen PA-ADPKD-303 vierailuilla 25, 26 ja 27 saadun kolmen eGFR-arvioinnin keskiarvona (jos arvot puuttuvat, jäljellä olevia arvoja käytetään eGFR:n perustason määrittämiseen).
Päätepiste eGFR määritellään kolmen seurantajakson aikana saadun eGFR-arvioinnin keskiarvona (jos arvot puuttuvat, jäljellä olevia arvoja käytetään päätepisteen eGFR:n määrittämiseen).
eGFR:n muutos perustilanteesta lopulliseen arviointiin toimitetaan.
|
140 päivää (seulonnasta seurantajakson loppuun)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Nelson Kopyt, DO, Northeast Clinical Research Center, LLC
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 10. helmikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 29. kesäkuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 29. heinäkuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 7. tammikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 7. tammikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 26. tammikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 12. toukokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 17. huhtikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. huhtikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PA-ADPKD-304
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .