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Studio di rollover per valutare la sicurezza di Lixivaptan nei partecipanti con ADPKD che hanno completato lo studio PA-ADPKD-303

17 aprile 2023 aggiornato da: Palladio Biosciences

PA-ADPKD-304: uno studio di roll-over di fase 3, in aperto, per valutare la sicurezza a lungo termine di Lixivaptan nei partecipanti con malattia renale policistica autosomica dominante che hanno completato lo studio PA-ADPKD-303: lo studio ALERT

Questo è uno studio roll-over di fase 3, in aperto, per dimostrare la continua sicurezza epatica e non epatica e l'efficacia renale di lixivaptan nei partecipanti con ADPKD che in precedenza presentavano risultati anomali dei test chimici epatici durante il trattamento con tolvaptan, sono stati definitivamente interrotti dal il farmaco per tale motivo, e successivamente ha completato lo studio PA-ADPKD-303, lo studio introduttivo in aperto con lixivaptan.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio roll-over di fase 3, in aperto, volto a dimostrare la continua sicurezza epatica e non epatica e l'efficacia renale di lixivaptan nei partecipanti con ADPKD che in precedenza avevano riportato risultati anomali dei test chimici epatici durante il trattamento con tolvaptan che hanno comportato l'interruzione permanente di tolvaptan per tale motivo, e successivamente ha completato lo studio PA-ADPKD-303, lo studio introduttivo in aperto con lixivaptan.

Le valutazioni completate durante le 4 visite finali di PA-ADPKD-303, lo studio introduttivo, serviranno come screening e valutazioni di riferimento per questo studio di rollover. La valutazione dell'idoneità sarà completata alla Visita 1 di questo studio, dopo la firma del consenso informato. I partecipanti che soddisfano tutti i criteri di ammissione allo studio alla Visita 1 saranno considerati arruolati dopo il completamento di tutte le procedure dello studio della Visita 1 e verrà dispensato il trattamento con Lixivaptan per iniziare il Periodo di rititolazione di Lixivaptan (da 1 a 2 settimane). Durante il periodo di rititolazione di Lixivaptan, ai partecipanti verrà ristabilita la dose di lixivaptan in base alla dose che stavano ricevendo al completamento dello studio introduttivo. I partecipanti continueranno il trattamento con lixivaptan per un massimo di 104 settimane durante il periodo di trattamento di mantenimento e saranno valutati durante una visita dello studio ogni 12 settimane. Tra le visite di studio trimestrali, ai partecipanti sarà richiesto di sottoporsi a prelievo di sangue per le determinazioni chimiche del fegato ogni 4 settimane. Al termine delle 104 settimane, il trattamento con lixivaptan verrà interrotto e i partecipanti entreranno in un periodo di follow-up di 4 settimane durante il quale saranno ottenute valutazioni finali di sicurezza ed efficacia in 3 visite durante un periodo di 28 giorni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Stati Uniti, 18107
        • Northeast Clinical Research Center, LLC

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di sesso maschile o femminile con ADPKD che hanno completato lo studio PA-ADPKD-303
  • Controllo continuo dell'ipertensione senza l'uso di un diuretico
  • Continua aderenza ai divieti sui farmaci concomitanti indicati nel protocollo dello studio PA-ADPKD-303
  • Disposti a praticare metodi accettabili di controllo delle nascite (sia maschi che hanno partner potenzialmente fertili sia femmine potenzialmente fertili).
  • In grado di fornire il consenso informato.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi controindicazione al proseguimento del trattamento con lixivaptan
  • Incontinenza clinicamente significativa, vescica iperattiva o ritenzione urinaria (ad esempio, iperplasia prostatica benigna)
  • Insufficienza cardiaca di classe funzionale 3 o 4 della New York Heart Association o altri risultati cardiaci o elettrocardiografici (ECG) significativi che potrebbero rappresentare un rischio per la sicurezza del partecipante
  • Ipovolemia all'esame fisico allo Screening

  • I seguenti risultati di laboratorio basati sul siero prelevato alla visita 24 di PA-ADPKD-303:

    • Valori sierici di ALT o aspartato aminotransferasi (AST) >1,5 × ULN
    • Valori di bilirubina totale >1,5 × ULN
  • eGFR <20 ml/min/1,73 m^2 sulla base dei risultati di laboratorio della visita 26 di PA-ADPKD-303
  • Un risultato allo screening che preclude la partecipazione sicura allo studio o partecipanti che potrebbero non essere conformi alle procedure dello studio secondo l'opinione dello sperimentatore o del monitor medico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Lixivaptan
Lixivaptan capsule 100-200 mg due volte al giorno
Droga: Lixivaptan
Antagonista orale del recettore della vasopressina V2

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che sviluppano livelli sierici di ALT >3 × ULN durante i periodi di rititolazione o di mantenimento con Lixivaptan considerati correlati a Lixivaptan e che hanno comportato l'interruzione del trattamento con Lixivaptan
Lasso di tempo: 120 giorni (dallo Screening alla fine del Periodo di Trattamento di Mantenimento)
Numero di partecipanti che sviluppano livelli sierici di alanina aminotransferasi (ALT) >3 × il limite superiore della norma (ULN) che sono stati valutati dal Comitato indipendente per la revisione degli eventi epatici (HERC) come almeno probabilmente correlati a lixivaptan e che hanno comportato l'interruzione di lixivaptan trattamento. L'HERC indipendente, dopo aver esaminato l'anamnesi demografica, medica e terapeutica, i dati sulla sicurezza e altri dati rilevanti dei partecipanti che sviluppano anomalie epatiche, determinerà la probabile causalità per le anomalie dei test chimici del fegato che destano preoccupazione e la correlazione con il lixivaptan utilizzando il Danno epatico indotto da farmaci Criteri di probabilità di rete (Fontana et al., 2009). Il range normale di ALT è stato definito come 0-55 U/L.
120 giorni (dallo Screening alla fine del Periodo di Trattamento di Mantenimento)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che sviluppano livelli sierici di ALT >5 x ULN durante i periodi di rititolazione o di mantenimento con Lixivaptan considerati correlati a Lixivaptan e che hanno comportato l'interruzione del trattamento con Lixivaptan
Lasso di tempo: 120 giorni (dallo Screening alla fine del Periodo di Trattamento di Mantenimento)
Numero di partecipanti che sviluppano livelli sierici di ALT >5 × ULN che sono valutati dall'HERC indipendente come almeno probabilmente correlati a lixivaptan e che hanno comportato l'interruzione del trattamento con lixivaptan. L'HERC indipendente, dopo aver esaminato l'anamnesi demografica, medica e terapeutica, i dati sulla sicurezza e altri dati rilevanti dei partecipanti che sviluppano anomalie epatiche, determinerà la probabile causalità per le anomalie dei test chimici del fegato che destano preoccupazione e la correlazione con il lixivaptan utilizzando il Danno epatico indotto da farmaci Criteri di probabilità di rete (Fontana et al., 2009). Il range normale di ALT è stato definito come 0-55 U/L.
120 giorni (dallo Screening alla fine del Periodo di Trattamento di Mantenimento)
Numero di partecipanti che sviluppano valori sierici di ALT >3 × ULN durante i periodi di rititolazione o di mantenimento con Lixivaptan considerati correlati a Lixivaptan e che hanno comportato una riduzione della dose del trattamento con Lixivaptan
Lasso di tempo: 120 giorni (dallo Screening alla fine del Periodo di Trattamento di Mantenimento)
Numero di partecipanti che sviluppano livelli sierici di ALT >3 × ULN che sono stati valutati dall'HERC indipendente come almeno probabilmente correlati a lixivaptan e che hanno comportato una riduzione della dose del trattamento con lixivaptan. L'HERC indipendente, dopo aver esaminato l'anamnesi demografica, medica e terapeutica, i dati sulla sicurezza e altri dati rilevanti dei partecipanti che sviluppano anomalie epatiche, determinerà la probabile causalità per le anomalie dei test chimici del fegato che destano preoccupazione e la correlazione con il lixivaptan utilizzando il Danno epatico indotto da farmaci Criteri di probabilità di rete (Fontana et al., 2009). Il range normale di ALT è stato definito come 0-55 U/L.
120 giorni (dallo Screening alla fine del Periodo di Trattamento di Mantenimento)
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: 140 giorni (dallo Screening alla fine del Periodo di Follow-up)
Numero di partecipanti con TEAE durante il periodo di rititolazione di Lixivaptan, il periodo di trattamento di mantenimento o il periodo di follow-up.
140 giorni (dallo Screening alla fine del Periodo di Follow-up)
Numero di partecipanti con risultati di laboratorio clinici potenzialmente importanti dal punto di vista clinico
Lasso di tempo: 140 giorni (dallo Screening alla fine del Periodo di Follow-up)
Numero di partecipanti con risultati clinici di laboratorio (chimica clinica non epatica, ematologia e analisi delle urine) registrati durante il periodo di rititolazione di Lixivaptan, il periodo di trattamento di mantenimento o il periodo di follow-up e considerati potenzialmente clinicamente importanti.
140 giorni (dallo Screening alla fine del Periodo di Follow-up)
Numero di partecipanti con risultati dei segni vitali potenzialmente importanti dal punto di vista clinico
Lasso di tempo: 140 giorni (dallo Screening alla fine del Periodo di Follow-up)
Numero di partecipanti con segni vitali rilevati (frequenza cardiaca, pressione arteriosa diastolica e sistolica e peso) registrati durante il periodo di rititolazione di Lixivaptan, il periodo di trattamento di mantenimento o il periodo di follow-up e considerati potenzialmente clinicamente importanti.
140 giorni (dallo Screening alla fine del Periodo di Follow-up)
Numero di partecipanti con risultati clinicamente importanti dell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni
Lasso di tempo: 140 giorni (dallo Screening alla fine del Periodo di Follow-up)
Numero di partecipanti con reperti ECG registrati durante il periodo di rititolazione di Lixivaptan, il periodo di trattamento di mantenimento o il periodo di follow-up e considerati potenzialmente clinicamente importanti (definiti come un intervallo QT corretto per la frequenza cardiaca secondo la formula di Fridericia [QTcF ] ≥ 450 ms).
140 giorni (dallo Screening alla fine del Periodo di Follow-up)
Variazione annualizzata del tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) dal basale alla valutazione finale
Lasso di tempo: 140 giorni (dallo Screening alla fine del Periodo di Follow-up)
L'eGFR basale è definito come la media delle 3 valutazioni eGFR ottenute alle visite 25, 26 e 27 dello studio PA-ADPKD-303 (se mancano dei valori, i valori rimanenti verranno utilizzati per determinare l'eGFR basale). L'endpoint eGFR è definito come la media di 3 valutazioni eGFR ottenute durante il periodo di follow-up (se mancano dei valori, i valori rimanenti verranno utilizzati per determinare l'endpoint eGFR). Verrà fornita la modifica dell'eGFR dalla valutazione di base alla valutazione finale.
140 giorni (dallo Screening alla fine del Periodo di Follow-up)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Palladio Biosciences

Collaboratori

Centessa Pharmaceuticals plc

Investigatori

  • Investigatore principale: Nelson Kopyt, DO, Northeast Clinical Research Center, LLC

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 febbraio 2022

Completamento primario (Effettivo)

29 giugno 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

29 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 gennaio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

26 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 aprile 2023

Ultimo verificato

1 aprile 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PA-ADPKD-304

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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