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소아 Adamantinomatous Craniopharyngioma의 치료를 위한 MEKTOVI®

2026년 4월 3일 업데이트: Nationwide Children's Hospital

소아 Adamantinomatous Craniopharyngioma의 치료를 위한 MEK 억제제 MEKTOVI®(비니메티닙)의 2상 연구

MEKTOVI(비니메티닙)는 미토겐 활성화 세포외 신호 조절 키나아제 1(MEK1) 및 MEK2에 대한 고도로 선택적인 경구용 가역적 억제제이다. 다양한 종양 유형에서 시험관 내 및 생체 내에서 평가된 비니메티닙의 생물학적 활성 이 2상에서 약물은 수술 및/또는 수술 및/또는 방사선 요법.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

Adamantinomatous Craniopharyngioma (ACP)는 의학적 항 종양 요법이 부족한 매우 쇠약 해지는 소아 뇌종양입니다. 주로 수술과 방사선에 의존하는 현재의 치료법은 삶의 질 저하와 관련이 있으며 재발성 질병 환경에서 더욱 어렵고 위험합니다. ACP의 생물학적 특성에 관한 최근의 발견은 Mitogen-activated protein kinase/세포외 신호 조절 키나아제(MAPK/ERK) 경로 억제제를 포함한 이용 가능한 약제가 ACP 제어에 효능이 있을 수 있음을 나타냅니다. Binimetinib은 그러한 제제 중 하나입니다.

이 연구에서 최대 38명의 환자에게 1주기를 나타내는 4주 동안 12시간마다 32mg/m2/dose PO의 권장 2상 소아 용량(RP2D)으로 경구 비니메티닙을 투여합니다. 주기는 28일 동안 지속되며 치료는 최대 2년(26주기) 동안 계속될 수 있습니다.

1세 이상의 환자와

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

38

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • 모병
        • Children's National Medical Center
        • 연락하다:
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33155
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • 모병
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 연락하다:
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
  • 캐나다
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3N
        • 모병
        • British Columbia Children's Hospital
        • 연락하다:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다
  • 호주
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, 호주, 2031
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, 호주, 6000

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 연령: 환자는 연구 등록 시점에 ≥ 12개월 및 ≤ 25세여야 합니다.
  2. 진단: 조직학적으로 확인된 Adamantinomatous craniopharyngioma(ACP) 환자 ACP의 조직학적 확인은 고형 종양 또는 고형 종양을 안전하게 얻을 수 없는 경우 걸쭉하고 콜레스테롤이 풍부한 녹갈색 액체의 고전적인 ACP 특성을 가진 낭포액에서 이루어질 수 있습니다. 안면/상부 영역에서 발생하는 석회화가 있는 소엽의 낭성/고형 덩어리를 포함하여 두개인두종과 일치하는 영상 특징의 맥락에서.

  3. 질병 상태: 환자는 측정 가능한 질병이 있어야 합니다.

    • 계층 1: 방사선 치료 완료 후 최소 6개월 이상 낭성 및/또는 고형 재발 또는 진행을 보이는 진행성 또는 재발성 ACP 환자
    • 계층 2: 수술을 받았지만 이전에 방사선 조사를 받지 않은 측정 가능한 ACP가 있는 환자(그러나 이전에 전신 또는 낭포 치료를 받았을 수 있음). 진행성 질환은 허용되지만 필수는 아닙니다.
  4. 성능 수준: 16세 초과 환자의 경우 Karnofsky ≥ 50%, 16세 미만 환자의 경우 Lansky ≥ 50(부록 I 참조). 참고: CNS 종양 환자의 신경학적 결손은 연구 등록 전 최소 7일 동안 안정적이어야 합니다. 마비로 인해 걸을 수 없지만 휠체어를 타고 있는 환자는 성과 점수를 평가할 목적으로 걸을 수 있는 것으로 간주됩니다.

  5. 이전 치료: 환자는 이전 치료의 급성 독성 효과로부터 회복되었거나 안정화되어야 합니다.

    • 생물학적 제제(항종양제): 생물학적 제제의 마지막(전신 또는 낭포 내) 투여 후 최소 7일이 경과해야 합니다. 부작용이 투여 후 7일 이상 발생한 것으로 알려진 제제의 경우, 이 기간은 부작용이 발생한 것으로 알려진 시간 이상으로 연장되어야 합니다. 이 간격의 지속 시간은 연구 의자와 논의해야 합니다.
    • 면역 요법: 모든 유형의 전신 면역 요법 완료 후 최소 42일. 종양 백신.
    • 단클론 항체: 단클론 항체의 마지막 투여 후 최소 21일.
    • 방사선 요법: 환자는 다음 중 마지막(일반 또는 저분할) 분획을 받아야 합니다.
    • 코르티코스테로이드: 덱사메타손을 투여받는 환자는 등록 전 최소 1주 동안 안정적이거나 용량을 줄여야 합니다.
    • 골수 억제 전신 요법: 마지막 전신 골수 억제 요법 후 최소 21일이 경과해야 합니다.
    • 수술: 수술 후 최소 6주가 경과해야 합니다.

  6. 장기 기능 요구 사항

    적절한 골수 기능은 다음과 같이 정의됩니다.

    • 말초 절대 호중구 수(ANC) ≥1000/mm3
    • 혈소판 수 ≥100,000/mm3(수혈 독립적, 등록 전 최소 7일 동안 혈소판 수혈을 받지 않은 것으로 정의됨)
    • 헤모글로빈 >8g/dL(수혈 가능)

    적절한 신장 기능은 다음과 같이 정의됩니다.

    • 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 GFR > 70ml/min/1.73m2 또는

    • (Schwartz et al. J. Peds, 106:522, 1985) 연령/성별:

      1. 2세 미만: 남녀 모두 최대 혈청 크레아티닌 0.6 mg/dL. 2~6세: 남녀 모두 최대 혈청 크레아티닌 0.8mg/dL. 6~10세: 남녀 모두 최대 혈청 크레아티닌 1.0mg/dL. 10~13세 미만: 남녀 모두 최대 혈청 크레아티닌 1.2mg/dL. 13세에서 16세 미만: 남성의 경우 최대 혈청 크레아티닌 1.5mg/dL, 여성의 경우 1.4mg/dL. ≥ 16세: 남성의 경우 최대 혈청 크레아티닌 1.7mg/dL, 여성의 경우 1.4mg/dL.

    적절한 간 기능은 다음과 같이 정의됩니다.

    • 총 빌리루빈 ≤ 1.5 × 제도적 정상 상한
    • AST(SGOT) ≤ 2.5 × 제도적 정상 상한
    • ALT(SGPT) ≤ 2.5 × 제도적 정상 상한

    적절한 심장 기능은 다음과 같이 정의됩니다.

    • 좌심실 박출률이 심초음파상 정상 하한치보다 큰 경우
    • QTc ≤ 480msec(Bazett 공식에 따름)

    다음과 같이 정의되는 적절한 신경학적 기능:

    • 신경학적 결함이 있는 환자는 등록 전 최소 1주 동안 안정적인 결함이 있어야 합니다.
    • 현재 발작 장애가 있는 환자는 발작이 항간질 요법으로 잘 조절되는 경우 등록할 수 있습니다.
  7. 사전 동의: 모든 환자 및/또는 부모 또는 법적 대리인은 서면 동의서에 서명해야 합니다. 적절한 경우 기관 지침에 따라 동의를 얻습니다.

제외 기준:

  1. 임신 또는 모유 수유: 동물/인간 연구에서 볼 수 있는 태아 및 기형 유발 부작용의 알려지지 않은 위험으로 인해 임신 또는 모유 수유 여성은 이 연구에 참여하지 않습니다. 임신 검사는 초경 후 여아에게서 받아야 합니다. 가임기 남성 또는 여성은 약물 중단 후 여성의 경우 최소 90일, 남성의 경우 최소 60일 동안 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하지 않는 한 참여하지 않을 수 있습니다. 가임 여성의 경우 금욕(이성간 성교 자제) 또는 피임법(양측 난관 결찰술, 남성 불임술, 배란을 억제하는 호르몬 피임법, 호르몬 방출 자궁 내 장치, 구리 자궁 내 장치) 사용에 동의 장벽 방식으로 보완) 및 난자 기증 자제에 대한 동의가 필요합니다. 가임 남성의 경우 금욕(이성애 성교 자제) 또는 콘돔 사용에 대한 동의 및 정자 기증을 자제하는 데 동의합니다.

  2. 위장병:

    • 염증성 장 질환 또는 위장관 천공을 포함한 심각한 위장관 질환의 병력이 있는 환자
    • 경구용 약물을 삼키거나, 유지하거나, 흡수할 수 없는 환자

  3. 병용 약물

    • 코르티코스테로이드: 등록 전 최소 7일 동안 코르티코스테로이드의 안정적이거나 감소된 용량을 투여받지 않은 코르티코스테로이드를 투여받는 환자는 자격이 없습니다.
    • 연구 약물: 현재 다른 연구 약물을 받고 있는 환자는 자격이 없습니다.
    • 항암제: 현재 다른 항암제를 투여받고 있는 환자는 적합하지 않습니다.

  4. 구체적인 연구:

    • 조절되지 않는 감염이 있는 환자는 자격이 없습니다.
    • 치료 시작 전 3개월 이내에 생백신 또는 약독화 백신을 접종한 환자는 자격이 없습니다.
    • 신경, 신장, 간, 심장 질환(증상성 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심장 부정맥), 폐 또는 내분비계
    • 인간 면역결핍 바이러스, B형 간염 바이러스, C형 간염 바이러스 또는 결핵 감염 병력이 있는 환자는 자격이 없습니다.
    • 이전에 고형 장기 이식을 받은 환자는 자격이 없습니다.
    • 연구자의 의견으로는 연구의 안전성 모니터링 요건을 준수할 수 없는 환자는 적합하지 않습니다.
    • 스크리닝 6개월 이내에 알코올, 약물 또는 화학적 남용의 병력이 있는 환자.
    • 최근 6주 이내에 수술을 받았거나 수술 후 상처 치유 불량이 우려되는 환자.
    • 토실리주맙 및 그 부형제와 유사한 화학적 또는 생물학적 구성의 화합물에 기인한 알레르기 반응의 병력이 있는 환자는 자격이 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Stratum 1 및 Stratum 2

층 1: 방사선 치료 후 진행성 또는 재발성 아다만티노종 두개인두종 환자.

층 2 (현재 등록 불가): 수술을 받았지만 이전에 방사선 치료를 받지 않은 측정 가능한 아다만티노종 두개인두종 환자. 진행성 질환은 허용되지만 필수는 아님
의약품: 비니메티닙 경구 정제 [멕토비]
Binimetinib 경구 연속 투여 32 mg/m2 PO 4주 동안 BID
다른 이름들:
  • 멕토비

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이전에 방사선 조사를 받은 재발성/진행성 ACP 환자의 경구용 비니메티닙 치료에 대한 지속적인 객관적 반응률
기간: 치료 1일차부터 프로토콜 치료 종료 후 30일까지
경구용 비니메티닙 치료에 대한 이전에 방사선 조사된 재발성/진행성 금두종성 두개인두종 환자의 지속적인 객관적 반응률[미미한 반응(MR) + 부분 반응(PR) + 완전 반응(CR)]을 경험한 환자 수를 계산하기 위해(계층 1) .
치료 1일차부터 프로토콜 치료 종료 후 30일까지
수술을 받았지만 이전에 방사선 치료를 받은 적이 없는 측정 가능한 ACP 환자의 경구 비니메티닙 치료에 대한 객관적 반응률 지속
기간: 치료 1일차부터 프로토콜 치료 종료 후 30일까지
수술을 받았으나 이전에 경구 비니메티닙 치료에 대해 방사선 치료를 받은 적이 없는 측정 가능한 금두종성 두개인두종 환자의 지속적인 객관적 반응률(MR + PR + CR)을 경험한 환자의 수를 계산하기 위해(계층 2).
치료 1일차부터 프로토콜 치료 종료 후 30일까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
ACP 어린이의 토실리주맙과 관련된 독성
기간: 24개월
재발성 또는 불응성 ACP가 있는 소아에서 CTCAE v5.0으로 평가한 바와 같이 비니메티닙 관련 이상반응의 빈도 및 중증도뿐만 아니라 참여자 수를 계산하기 위해
24개월
방사선 후 비니메티닙으로 치료받은 ACP 환자의 PFS
기간: 12 개월
방사선 후 진행 후 비니메티닙으로 치료받은 ACP 환자의 1년 무진행 생존율(PFS)을 평가합니다(계층 1).
12 개월
방사선을 받지 않은 비니메티닙으로 치료받은 ACP 환자의 PFS
기간: 12 개월
이전에 방사선을 받은 적이 없는 비니메티닙으로 치료받는 ACP 환자의 1년 무진행 생존율(PFS)을 평가합니다(계층 2).
12 개월
ACP 종양 조직 및 낭종액에 대한 비니메티닙의 생물학적 효과.
기간: 치료 1일차부터 프로토콜 치료 종료 후 30일까지
비니메티닙으로 치료받은 ACP 환자의 포낭액 또는 종양 또는 혈액에서 IL-6, IL-8, IL-10 및 CXCL1을 포함한 다양한 케모카인의 농도를 측정합니다. 문헌 및 연구 내의 환자 샘플 사이에서 알려진 수준으로 비교가 이루어질 것입니다.
치료 1일차부터 프로토콜 치료 종료 후 30일까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Nationwide Children's Hospital

협력자

Children's Hospital Colorado

수사관

  • 연구 의자: Todd C Hankinson, MD, Children's Hospital Colorado
  • 수석 연구원: Maryam Fouladi, MD, Nationwide Children's Hospital
  • 연구 의자: Holly Lindsay, MD, Children's Hospital Colorado

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 4월 10일

기본 완료 (추정된)

2027년 4월 10일

연구 완료 (추정된)

2027년 4월 10일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 3월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 3월 9일

처음 게시됨 (실제)

2022년 3월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 3일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CONNECT2108

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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