담도 폐쇄증이 있는 소아 환자의 오베티콜산 (CARE)
2023년 3월 24일 업데이트: Intercept Pharmaceuticals
담도 폐쇄증이 있는 소아 피험자에서 오베티콜산의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 선택적 공개 확장을 포함하는 다기관, 공개, 단일 및 다중 용량, 용량 찾기 연구
이것은 소아에서 오베티콜산(OCA)의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 선택적 공개 확장(OLE)을 포함하는 2상, 다기관, 공개 라벨, 단일 용량 및 다중 용량, 용량 찾기 연구입니다. 성공적인 hepatoportoenterosomy (HPE, Kasai portoenterosomy라고도 함)로 담도 폐쇄증이있는 대상체.
OLE는 OCA의 안전성, 내약성, 약력학 및 효능을 계속 평가할 것입니다.
또한, 비타민 A 및 D 수치의 변화, 가능한 경우 간 경직도의 변화 정도를 OLE 동안 평가합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
7
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
- University Medical Center Gröningen-Beatrix, children's Hospital
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Lower Saxony
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Hannover, Lower Saxony, 독일, 30625
- Hannover Medical School, Children's Hospital, Paediatric Gastroenterology and Hepatology,
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Brussel, 벨기에, 1200
- Clinques University Saint-Luc
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Barcelona, 스페인
- Passeig Vall d'Hebron
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Málaga, 스페인
- Hospital Materno-Infantil de Malaga
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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Beer Sheva, 이스라엘, 84101
- Soroka University Medical Center
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Jerusalem, 이스라엘, 91120
- Hadassah Medical Center
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Jerusalem, 이스라엘, 9103102
- Shaare-Zedek Medical Center
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Petach Tikva, 이스라엘, 4920235
- Schneider Children's Medical Center
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Bergamo, 이탈리아, 24127
- Centre for Paediatric Hepatology
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Turin, 이탈리아, 10126
- Regina Margherita Children's Hospital
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Warsaw, 폴란드
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Paris, 프랑스, 75015
- APHP- Hopital Necker Enfants Malades
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Toulouse, 프랑스, 31059
- CHU de Toulouse Purpan-Hopital des Enfants
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ME
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Lille, ME, 프랑스, 59037
- CHU Lille
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Paca
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Marseille, Paca, 프랑스, 13385
- Hôpital de la Timone
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 2세 이상에서 18세 미만의 남성 또는 여성 소아 피험자
- 담도 폐쇄증의 진단
- HPE 절차 후 최소 3개월 동안 총 빌리루빈 <2 mg/dL(34.2 μmol/L)로 정의된 성공적인 HPE(Kasai portoenterostomy라고도 함)를 입증했습니다.
- 정제를 삼킬 수 있음(즉, 정제 또는 소형 정제 제형)
주요 제외 기준:
- 이전 간 이식 또는 이식 목록의 활성 상태
- 부위별 참조 범위의 접합(직접) 빌리루빈 ≥ULN
- 결합 빌리루빈을 사용할 수 없는 경우: 총 빌리루빈 ≥2mg/dL(34.2μmol/L)
- 혈소판 <150,000/μL
- INR ≥1.5
다음을 포함하는 비대상성 만성 간 질환의 합병증의 현재 또는 과거력:
- 고위험 위식도 정맥류 및/또는 정맥류 출혈
- 문맥 고혈압과 관련된 임상적으로 명백한 복수
- 간성 뇌병증
- 문맥전신 단락의 사전 배치
- 간폐 증후군 또는 문맥폐 고혈압
- 간신 증후군
- 현재 난치성 소양증 또는 스크리닝 3개월 이내에 소양증에 대한 전신 치료(예: 담즙산 격리제 또는 리팜피신)가 필요한 경우
- 신장 및 체중 Z-점수 <-2 부위별 범위
- Acholic (창백한) 변
- AST >4배 ULN
- 대체 >4x ULN
- GGT >500U/L
- 항응고 요법
- 알부민 <3.5g/dL
- 현재 진행 중인 담관염
- 담낭성 낭성 질환
- 등록 전 피험자의 연령에 대한 혈청 크레아티닌 >ULN으로 정의된 신장 질환
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SD(1.5mg 성인 동등 용량의 OCA) + MD 저용량(1.5mg 성인 동등 용량의 OCA)
단일 용량(SD) 단계에서 적격 피험자는 1일에 1.5mg의 성인과 동등한 체중 기반 단일 용량의 OCA를 받게 됩니다. 다중 용량(MD) 단계의 등록은 순차적으로 발생합니다. 28일에 처음 8명(±1)명의 적격 피험자가 저용량 코호트에 배정되고 4주 동안 매일 1.5mg의 성인 등가 용량의 OCA를 투여받게 됩니다. 성인 등가 용량은 70kg 성인을 기준으로 합니다. 2 OCA 정제 용량 강도(0.1mg 및 1.5mg)가 연구에서 이용 가능하며 용량은 체중 기반 투약 차트를 사용하여 결정됩니다. |
1일 1회 경구 투여 정제.
다른 이름들:
1일 1회 경구 투여 정제.
다른 이름들:
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실험적: SD(1.5mg 성인 상당량의 OCA) + MD 중간 용량(5mg 성인 상당량의 OCA)
단일 용량(SD) 단계에서 적격 피험자는 제1일에 1.5mg의 성인과 동등한 체중 기반 OCA를 받게 됩니다. 저용량 코호트에서 안전성 및 내약성 평가 시 적격 피험자 8(±1) 중용량 코호트에 배정되고 4주 동안 매일 5mg의 성인 등가 용량의 OCA를 투여받게 됩니다. 성인 등가 용량은 70kg 성인을 기준으로 합니다. 3개의 OCA 정제 용량(0.1mg, 1.5mg 및 5mg 정제)이 연구에서 이용 가능하며 용량은 체중 기반 투약 차트를 사용하여 결정됩니다. |
1일 1회 경구 투여 정제.
다른 이름들:
1일 1회 경구 투여 정제.
다른 이름들:
1일 1회 경구 투여 정제.
다른 이름들:
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실험적: SD(1.5mg 성인 동등 용량의 OCA) + MD 고용량(10mg 성인 동등 용량의 OCA)
단일 용량(SD) 단계에서 적격 피험자는 제1일에 1.5mg의 성인과 동등한 체중 기반 OCA를 받게 됩니다. 중간 용량 코호트에서 안전성 및 내약성 평가 시 적격 대상 8(±1)명은 고용량 코호트에 배정되고 4주 동안 매일 10mg의 성인 등가 용량의 OCA를 투여받게 됩니다. 성인 등가 용량은 70kg 성인을 기준으로 합니다. 3개의 OCA 정제 용량(0.1mg, 1.5mg 및 5mg 정제)이 연구에서 이용 가능하며 용량은 체중 기반 투약 차트를 사용하여 결정됩니다. |
1일 1회 경구 투여 정제.
다른 이름들:
1일 1회 경구 투여 정제.
다른 이름들:
1일 1회 경구 투여 정제.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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중대한 부작용(SAE)을 포함한 치료 관련 부작용(TEAE)의 발생률로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 1일, 21일, 56일.
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1일, 21일, 56일.
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OCA 및 그 접합체(glyco-OCA 및 tauro-OCA)의 혈장 농도
기간: 1일, 21일, 56일.
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접합되지 않은 OCA와 그 접합체(glyco-OCA 및 tauro-OCA)의 혈장 농도 변화가 정량화되고 총 OCA 농도가 SD 및 MD 단계에서 계산됩니다.
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1일, 21일, 56일.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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FXR-활성화의 바이오마커: 섬유아세포 성장 인자-19(FGF-19)의 혈장 값 기준선으로부터의 변화
기간: 1일, 21일, 56일
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1일, 21일, 56일
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FXR-활성화의 바이오마커: 7-하이드록실-4-콜레스텐-3-온(C4)의 혈장 값 기준선으로부터의 변화
기간: 1일, 21일, 56일
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1일, 21일, 56일
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FXR-활성화의 바이오마커: 내인성 담즙산의 혈장 값 기준선으로부터의 변화
기간: 1일, 21일, 56일
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1일, 21일, 56일
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간담도 기능의 바이오마커: Alkaline Phosphatase (ALP)
기간: 기간: 1일, 21일, 56일
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기간: 1일, 21일, 56일
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간담도 기능의 바이오마커: Aspartate Aminotransferase(AST)
기간: 기간: 1일, 21일, 56일
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기간: 1일, 21일, 56일
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간담도 기능의 바이오마커: ALT(Alanine Aminotransferase)
기간: 기간: 1일, 21일, 56일
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기간: 1일, 21일, 56일
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간담도 기능의 바이오마커: GGT(Gamma-Glutamyl Transpeptidase)
기간: 기간: 1일, 21일, 56일
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기간: 1일, 21일, 56일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2023년 3월 9일
연구 완료 (실제)
2023년 3월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 3월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 4월 4일
처음 게시됨 (실제)
2022년 4월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 3월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 3월 24일
마지막으로 확인됨
2023년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .