Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kwas obetycholowy u pacjentów pediatrycznych z atrezją dróg żółciowych (CARE)

24 marca 2023 zaktualizowane przez: Intercept Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, otwarte, jedno- i wielodawkowe badanie mające na celu ustalenie dawki, z opcjonalnym otwartym rozszerzeniem w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki kwasu obetycholowego u pacjentów pediatrycznych z atrezją dróg żółciowych

Jest to wieloośrodkowe, otwarte, jedno- i wielodawkowe badanie fazy 2 mające na celu ustalenie dawki z opcjonalnym otwartym rozszerzeniem (OLE) w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki kwasu obetycholowego (OCA) u dzieci i młodzieży pacjentów z atrezją dróg żółciowych po udanej hepatoportoenterostomii (HPE, znanej również jako portoenterosomia Kasai). OLE będzie nadal oceniać bezpieczeństwo, tolerancję, farmakodynamikę i skuteczność OCA. Ponadto podczas OLE zostanie oceniona zmiana poziomów witaminy A i D oraz, w miarę możliwości, stopień zmiany sztywności wątroby.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussel, Belgia, 1200
        • Clinques University Saint-Luc
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • APHP- Hopital Necker Enfants Malades
      • Toulouse, Francja, 31059
        • CHU de Toulouse Purpan-Hopital des Enfants
    • ME
      • Lille, ME, Francja, 59037
        • CHU Lille
    • Paca
      • Marseille, Paca, Francja, 13385
        • Hopital de La Timone
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Passeig Vall d'Hebron
      • Málaga, Hiszpania
        • Hospital Materno-Infantil de Malaga
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • University Medical Center Gröningen-Beatrix, children's Hospital
  • Izrael
      • Beer Sheva, Izrael, 84101
        • Soroka University Medical Center
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Jerusalem, Izrael, 9103102
        • Shaare-Zedek Medical Center
      • Petach Tikva, Izrael, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
  • Niemcy
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Niemcy, 30625
        • Hannover Medical School, Children's Hospital, Paediatric Gastroenterology and Hepatology,
  • Polska
      • Warsaw, Polska
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Włochy
      • Bergamo, Włochy, 24127
        • Centre for Paediatric Hepatology
      • Turin, Włochy, 10126
        • Regina Margherita Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Dzieci i młodzież płci męskiej lub żeńskiej w wieku od ≥2 do <18 lat
  2. Rozpoznanie atrezji dróg żółciowych
  3. Udowodniona udana HPE (znana również jako portoenterostomia Kasai) określona przez stężenie bilirubiny całkowitej <2 mg/dl (34,2 μmol/l) co najmniej 3 miesiące po zabiegu HPE.
  4. Potrafi połykać tabletki (tj. tabletki lub minitabletki)

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Przebyty przeszczep wątroby lub aktywny status na liście przeszczepów
  2. Stężenie bilirubiny sprzężonej (bezpośredniej) ≥ GGN w zakresie referencyjnym dla danego miejsca
  3. Jeśli bilirubina sprzężona nie jest dostępna: bilirubina całkowita ≥2 mg/dl (34,2 μmol/l)
  4. Płytki krwi <150 000/μl
  5. INR ≥1,5

  6. Aktualne lub przebyte powikłania niewyrównanej przewlekłej choroby wątroby, w tym:

    1. żylaki żołądkowo-przełykowe wysokiego ryzyka i/lub krwawienia z żylaków
    2. klinicznie widoczne wodobrzusze związane z nadciśnieniem wrotnym
    3. encefalopatia wątrobowa
    4. uprzednie założenie zastawki wrotno-systemowej
    5. zespół wątrobowo-płucny lub nadciśnienie wrotno-płucne
    6. zespół wątrobowo-nerkowy
  7. Obecny nieuleczalny świąd lub wymaga leczenia ogólnoustrojowego świądu w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego (np. za pomocą sekwestrantów kwasów żółciowych lub ryfampicyny)
  8. Wzrost i waga Z-score <-2 na zakresy specyficzne dla miejsca
  9. Acholiczne (jasne) stolce
  10. AspAT >4x GGN
  11. AlAT >4x GGN
  12. GGT >500 jedn./l
  13. Terapia przeciwzakrzepowa
  14. Albumina <3,5 g/dl
  15. Trwające obecne zapalenie dróg żółciowych
  16. Choroba torbielowata choledochalna
  17. Choroba nerek zdefiniowana jako stężenie kreatyniny w surowicy > GGN dla wieku pacjenta, przed włączeniem do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SD (dawka równoważna OCA 1,5 mg dla osoby dorosłej) + MD Niska dawka (dawka równoważna OCA 1,5 mg dla osoby dorosłej)

W fazie pojedynczej dawki (SD) kwalifikujący się uczestnicy otrzymają w dniu 1 pojedynczą dawkę OCA odpowiadającą masie ciała 1,5 mg równoważną osobie dorosłej. Włączenie do fazy dawki wielokrotnej (MD) nastąpi w sposób sekwencyjny. W dniu 28 pierwszych 8 (±1) kwalifikujących się pacjentów zostanie przydzielonych do kohorty z niską dawką i otrzyma 1,5 mg równoważnej dawki OCA dziennie przez 4 tygodnie.

Dawkę równoważną osobie dorosłej podano dla osoby dorosłej o masie ciała 70 kg. W badaniu dostępne są tabletki o mocy 2 tabletek OCA (0,1 mg i 1,5 mg), a dawka zostanie określona na podstawie tabeli dawkowania opartej na masie ciała.
Lek: OCA 0,1mg
Tabletki podawać doustnie raz dziennie.
Inne nazwy:
  • INT-747
  • Kwas 6alfa-etylochenodezoksycholowy (6-ECDCA)
  • Kwas obetycholowy
Lek: OCA 1,5mg
Tabletki podawać doustnie raz dziennie.
Inne nazwy:
  • INT-747
  • Kwas 6alfa-etylochenodezoksycholowy (6-ECDCA)
Eksperymentalny: SD (dawka równoważna OCA 1,5 mg dla osoby dorosłej) + MD Średnia dawka (dawka równoważna OCA 5 mg dla osoby dorosłej)

W fazie pojedynczej dawki (SD) kwalifikujące się osoby otrzymają 1,5 mg odpowiadającej masie ciała osoby dorosłej, pojedynczej dawki OCA w dniu 1. Po dokonaniu oceny bezpieczeństwa i tolerancji w kohorcie małych dawek, 8 (±1) kwalifikujących się osób otrzyma zostanie przydzielony do Kohorty Średnich Dawek i będzie otrzymywał 5 mg dawki OCA odpowiadającej osobie dorosłej codziennie przez 4 tygodnie.

Dawkę równoważną osobie dorosłej podano dla osoby dorosłej o masie ciała 70 kg. W badaniu dostępne są tabletki o mocy 3 tabletek OCA (tabletki 0,1 mg, 1,5 mg i 5 mg), a dawka zostanie określona na podstawie tabeli dawkowania opartej na masie ciała.
Lek: OCA 0,1mg
Tabletki podawać doustnie raz dziennie.
Inne nazwy:
  • INT-747
  • Kwas 6alfa-etylochenodezoksycholowy (6-ECDCA)
  • Kwas obetycholowy
Lek: OCA 1,5mg
Tabletki podawać doustnie raz dziennie.
Inne nazwy:
  • INT-747
  • Kwas 6alfa-etylochenodezoksycholowy (6-ECDCA)
Lek: OCA 5mg
Tabletki podawać doustnie raz dziennie.
Inne nazwy:
  • INT-747
  • Kwas 6alfa-etylochenodezoksycholowy (6-ECDCA)
Eksperymentalny: SD (dawka równoważna OCA 1,5 mg dla osoby dorosłej) + MD Wysoka dawka (dawka równoważna OCA 10 mg dla osoby dorosłej)

W fazie pojedynczej dawki (SD) kwalifikujące się osoby otrzymają 1,5 mg odpowiadającej masie ciała osoby dorosłej, pojedynczej dawki OCA w dniu 1. Po dokonaniu oceny bezpieczeństwa i tolerancji w kohorcie średniej dawki, 8 (±1) kwalifikujących się osób otrzyma zostanie przydzielony do Kohorty Wysokich Dawek i będzie otrzymywał codziennie 10 mg dawki OCA odpowiadającej osobie dorosłej przez 4 tygodnie.

Dawkę równoważną osobie dorosłej podano dla osoby dorosłej o masie ciała 70 kg. W badaniu dostępne są tabletki o mocy 3 tabletek OCA (tabletki 0,1 mg, 1,5 mg i 5 mg), a dawka zostanie określona na podstawie tabeli dawkowania opartej na masie ciała.
Lek: OCA 0,1mg
Tabletki podawać doustnie raz dziennie.
Inne nazwy:
  • INT-747
  • Kwas 6alfa-etylochenodezoksycholowy (6-ECDCA)
  • Kwas obetycholowy
Lek: OCA 1,5mg
Tabletki podawać doustnie raz dziennie.
Inne nazwy:
  • INT-747
  • Kwas 6alfa-etylochenodezoksycholowy (6-ECDCA)
Lek: OCA 5mg
Tabletki podawać doustnie raz dziennie.
Inne nazwy:
  • INT-747
  • Kwas 6alfa-etylochenodezoksycholowy (6-ECDCA)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie częstości występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), w tym poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1, 21 i 56.
Dzień 1, 21 i 56.
Stężenie w osoczu OCA i jego koniugatów (gliko-OCA i tauro-OCA)
Ramy czasowe: Dzień 1, 21 i 56.
Zmiana stężenia w osoczu nieskoniugowanej OCA i jej koniugatów (gliko-OCA i tauro-OCA) zostanie oznaczona ilościowo, a całkowite stężenie OCA zostanie obliczone w fazie SD i MD.
Dzień 1, 21 i 56.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Biomarkery aktywacji FXR: zmiana w stosunku do wartości początkowej wartości czynnika wzrostu fibroblastów-19 (FGF-19) w osoczu
Ramy czasowe: Dzień 1, 21 i 56
Dzień 1, 21 i 56
Biomarkery aktywacji FXR: zmiana wartości 7-hydroksylo-4-cholesteno-3-onu (C4) w osoczu względem wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Dzień 1, 21 i 56
Dzień 1, 21 i 56
Biomarkery aktywacji FXR: zmiana od wartości wyjściowej wartości endogennych kwasów żółciowych w osoczu
Ramy czasowe: Dzień 1, 21 i 56
Dzień 1, 21 i 56
Biomarkery funkcji wątroby i dróg żółciowych: Fosfataza alkaliczna (ALP)
Ramy czasowe: Ramy czasowe: dzień 1, 21 i 56
Ramy czasowe: dzień 1, 21 i 56
Biomarkery funkcji wątroby i dróg żółciowych: Aminotransferaza asparaginianowa (AST)
Ramy czasowe: Ramy czasowe: dzień 1, 21 i 56
Ramy czasowe: dzień 1, 21 i 56
Biomarkery funkcji wątroby i dróg żółciowych: Aminotransferaza alaninowa (ALT)
Ramy czasowe: Ramy czasowe: dzień 1, 21 i 56
Ramy czasowe: dzień 1, 21 i 56
Biomarkery funkcji wątroby i dróg żółciowych: Gamma-glutamylotranspeptydaza (GGT)
Ramy czasowe: Ramy czasowe: dzień 1, 21 i 56
Ramy czasowe: dzień 1, 21 i 56

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Intercept Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 marca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 marca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 marca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 747-206

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na OCA 0,1mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in India

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj