胆道閉鎖症の小児被験者におけるオベチコール酸 (CARE)
2023年3月24日 更新者：Intercept Pharmaceuticals
胆道閉鎖症の小児被験者におけるオベチコール酸の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するためのオプションの非盲検延長を伴う、多施設、非盲検、単回および複数回用量、用量設定研究
これは、小児におけるオベチコール酸 (OCA) の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための、オプションの非盲検延長 (OLE) を伴う第 2 相、多施設、非盲検、単回投与および複数回投与の用量設定研究です。肝門脈吻合術（HPE、葛西門脈吻合術としても知られる）が成功した胆道閉鎖症の被験者。
OLE は、OCA の安全性、忍容性、薬力学、および有効性を引き続き評価します。
さらに、ビタミン A と D レベルの変化、および可能な場合は肝臓の硬直の変化の程度が OLE 中に評価されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
7
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
West Midlands
-
Birmingham、West Midlands、イギリス、B4 6NH
- Birmingham children's Hospital
-
-
-
-
-
Beer Sheva、イスラエル、84101
- Soroka University Medical Center
-
Jerusalem、イスラエル、91120
- Hadassah Medical Center
-
Jerusalem、イスラエル、9103102
- Shaare-Zedek Medical Center
-
Petach Tikva、イスラエル、4920235
- Schneider Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Bergamo、イタリア、24127
- Centre for Paediatric Hepatology
-
Turin、イタリア、10126
- Regina Margherita Children's Hospital
-
-
-
-
-
Groningen、オランダ、9713 GZ
- University Medical Center Gröningen-Beatrix, children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン
- Passeig Vall d'Hebron
-
Málaga、スペイン
- Hospital Materno-Infantil de Malaga
-
-
-
-
Lower Saxony
-
Hannover、Lower Saxony、ドイツ、30625
- Hannover Medical School, Children's Hospital, Paediatric Gastroenterology and Hepatology,
-
-
-
-
-
Paris、フランス、75015
- APHP- Hopital Necker Enfants Malades
-
Toulouse、フランス、31059
- CHU de Toulouse Purpan-Hopital des Enfants
-
-
ME
-
Lille、ME、フランス、59037
- CHU Lille
-
-
Paca
-
Marseille、Paca、フランス、13385
- Hopital de la Timone
-
-
-
-
-
Brussel、ベルギー、1200
- Clinques University Saint-Luc
-
-
-
-
-
Warsaw、ポーランド
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- -2歳以上から18歳未満の男性または女性の小児対象
- 胆道閉鎖症の診断
- HPE (Kasai portoenterostomy としても知られる) が、HPE 処置後少なくとも 3 か月で総ビリルビン < 2 mg/dL (34.2 μmol/L) によって定義されるように成功したことを示しました。
- -錠剤を飲み込むことができる（すなわち、錠剤またはミニ錠剤製剤）
主な除外基準:
- 以前の肝移植または移植リストのアクティブステータス
- -抱合型（直接）ビリルビン≧ULNの部位特異的参照範囲
- 抱合型ビリルビンが利用できない場合: 総ビリルビン ≥2 mg/dL (34.2 μmol/L)
- 血小板 <150,000/μL
- INR≧1.5
以下を含む非代償性慢性肝疾患の合併症の現在または病歴：
- 高リスクの胃食道静脈瘤および/または静脈瘤出血
- 門脈圧亢進症に関連する臨床的に明らかな腹水
- 肝性脳症
- 門脈全身性シャントの事前配置
- 肝肺症候群または門脈肺高血圧症
- 肝腎症候群
- -現在の難治性掻痒症、またはスクリーニングから3か月以内に掻痒症の全身治療が必要な場合（例：胆汁酸封鎖剤またはリファンピシンによる）
- 身長と体重 Z スコア <-2 サイト固有の範囲ごと
- 無痛性（淡い）便
- AST >4x ULN
- ALT >4x ULN
- GGT >500 U/L
- 抗凝固療法
- アルブミン <3.5 g/dL
- 進行中の現在の胆管炎
- 総胆管嚢胞性疾患
- -登録前の被験者の年齢の血清クレアチニン> ULNとして定義される腎疾患
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：SD（成人換算OCA 1.5mg）＋MD低用量（成人換算OCA 1.5mg）
単回投与 (SD) フェーズでは、適格な被験者は、1 日目に 1.5 mg の成人相当の体重ベースの OCA の単回投与を受け取ります。複数回投与 (MD) フェーズへの登録は、順次行われます。 28日目に、最初の8（±1）の適格な被験者が低用量コホートに割り当てられ、1.5 mgの成人相当用量のOCAを4週間毎日受け取ります。 成人換算用量は、70 kg の成人に基づいています。 2 OCA 錠剤の用量強度 (0.1mg および 1.5mg) が研究で利用可能であり、用量は体重ベースの投薬チャートを使用して決定されます。 |
1日1回経口投与される錠剤。
他の名前：
1日1回経口投与される錠剤。
他の名前：
|
|
実験的：SD（成人換算OCA1.5mg）＋MD中用量（成人換算OCA5mg）
単回投与（SD）フェーズでは、適格な被験者は、1日目に1.5 mgの成人相当の体重ベースのOCAの単回用量を受け取ります。低用量コホートでの安全性と忍容性の評価により、8（±1）の適格な被験者は中用量コホートに割り当てられ、5 mg の成人相当量の OCA を毎日 4 週間投与されます。 成人換算用量は、70 kg の成人に基づいています。 3 OCA錠剤の用量強度（0.1mg、1.5mg、および5mgの錠剤）が研究で利用可能であり、用量は体重ベースの投薬チャートを使用して決定されます. |
1日1回経口投与される錠剤。
他の名前：
1日1回経口投与される錠剤。
他の名前：
1日1回経口投与される錠剤。
他の名前：
|
|
実験的：SD（成人相当量のOCA 1.5mg）＋MD高用量（成人相当量のOCA 10mg）
単回投与（SD）フェーズでは、適格な被験者は、1日目に1.5 mgの成人相当の体重ベースのOCAの単回用量を受け取ります。中用量コホートでの安全性と忍容性の評価により、8（±1）の適格な被験者は高用量コホートに割り当てられ、10 mg の成人相当用量の OCA を毎日 4 週間投与されます。 成人換算用量は、70 kg の成人に基づいています。 3 OCA錠剤の用量強度（0.1mg、1.5mg、および5mgの錠剤）が研究で利用可能であり、用量は体重ベースの投薬チャートを使用して決定されます. |
1日1回経口投与される錠剤。
他の名前：
1日1回経口投与される錠剤。
他の名前：
1日1回経口投与される錠剤。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
重篤な有害事象（SAE）を含む治療に伴う有害事象（TEAE）の発生率によって評価される安全性と忍容性
時間枠：1日目、21日目、56日目。
|
1日目、21日目、56日目。
|
|
|
OCAおよびそのコンジュゲート（グリコ-OCAおよびタウロ-OCA）の血漿濃度
時間枠：1日目、21日目、56日目。
|
非抱合型 OCA およびその抱合体 (グリコ-OCA およびタウロ-OCA) の血漿濃度の変化が定量化され、総 OCA 濃度が SD および MD フェーズで計算されます。
|
1日目、21日目、56日目。
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
FXR 活性化のバイオマーカー: 線維芽細胞増殖因子-19 (FGF-19) の血漿値のベースラインからの変化
時間枠：1日目、21日目、56日目
|
1日目、21日目、56日目
|
|
FXR 活性化のバイオマーカー: 7-ヒドロキシル-4-コレステン-3-オン (C4) の血漿値のベースラインからの変化
時間枠：1日目、21日目、56日目
|
1日目、21日目、56日目
|
|
FXR 活性化のバイオマーカー: 内因性胆汁酸の血漿値のベースラインからの変化
時間枠：1日目、21日目、56日目
|
1日目、21日目、56日目
|
|
肝胆道機能のバイオマーカー: アルカリホスファターゼ (ALP)
時間枠：時間枠: 1 日目、21 日目、56 日目
|
時間枠: 1 日目、21 日目、56 日目
|
|
肝胆道機能のバイオマーカー：アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）
時間枠：時間枠: 1 日目、21 日目、56 日目
|
時間枠: 1 日目、21 日目、56 日目
|
|
肝胆機能のバイオマーカー：アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）
時間枠：時間枠: 1 日目、21 日目、56 日目
|
時間枠: 1 日目、21 日目、56 日目
|
|
肝胆道機能のバイオマーカー: ガンマ-グルタミルトランスペプチダーゼ (GGT)
時間枠：時間枠: 1 日目、21 日目、56 日目
|
時間枠: 1 日目、21 日目、56 日目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Lynda Szczech, MD、Intercept Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年7月1日
一次修了 (実際)
2023年3月9日
研究の完了 (実際)
2023年3月9日
試験登録日
最初に提出
2022年3月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年4月4日
最初の投稿 (実際)
2022年4月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年3月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年3月24日
最終確認日
2023年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
OCA 0.1mgの臨床試験
-
Medical University of GrazNational Bank of Austria完了
-
Intercept Pharmaceuticalsまだ募集していません
-
Naga P. ChalasaniNational Institute on Alcohol Abuse and Alcoholism (NIAAA); Intercept Pharmaceuticals終了しました
-
Cedars-Sinai Medical CenterHarvard Medical School (HMS and HSDM); National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney... と他の協力者引きこもった
-
AsclepiX Therapeutics, Inc.終了しました