- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT05321524
Obeticholsyre hos pediatriske personer med biliær atresi (CARE)
En multisenter, åpen etikett, enkelt- og flerdose-, dosefinnende studie, med en valgfri åpen etikettutvidelse for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til obetikolsyre hos pediatriske personer med biliær atresi
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Brussel, Belgia, 1200
- Clinques University Saint-Luc
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75015
- APHP- Hopital Necker Enfants Malades
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- CHU de Toulouse Purpan-Hopital des Enfants
-
-
ME
-
Lille, ME, Frankrike, 59037
- CHU Lille
-
-
Paca
-
Marseille, Paca, Frankrike, 13385
- Hopital de la Timone
-
-
-
-
-
Beer Sheva, Israel, 84101
- Soroka University Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 9103102
- Shaare-Zedek Medical Center
-
Petach Tikva, Israel, 4920235
- Schneider Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia, 24127
- Centre for Paediatric Hepatology
-
Turin, Italia, 10126
- Regina Margherita Children's Hospital
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland, 9713 GZ
- University Medical Center Gröningen-Beatrix, children's Hospital
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Passeig Vall d'Hebron
-
Málaga, Spania
- Hospital Materno-Infantil de Malaga
-
-
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
-
-
-
Lower Saxony
-
Hannover, Lower Saxony, Tyskland, 30625
- Hannover Medical School, Children's Hospital, Paediatric Gastroenterology and Hepatology,
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige pediatriske personer ≥2 til <18 år
- Diagnose av biliær atresi
- Påvist vellykket HPE (også kjent som Kasai portoenterostomi) som definert ved total bilirubin <2 mg/dL (34,2 μmol/L) minst 3 måneder etter HPE-prosedyre.
- Kan svelge tabletter (dvs. tablett- eller minitablettformulering)
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Tidligere levertransplantasjon eller aktiv status på transplantasjonsliste
- Konjugert (direkte) bilirubin ≥ULN av stedspesifikt referanseområde
- Hvis konjugert bilirubin ikke er tilgjengelig: total bilirubin ≥2 mg/dL (34,2 μmol/L)
- Blodplater <150 000/μL
- INR ≥1,5
Nåværende eller historie med komplikasjoner av dekompensert kronisk leversykdom, inkludert:
- høyrisiko gastroøsofageale varicer og/eller variceal blødning
- klinisk tydelig ascites relatert til portal hypertensjon
- hepatisk encefalopati
- tidligere plassering av portosystemisk shunt
- hepatopulmonal syndrom eller portopulmonal hypertensjon
- hepatorenalt syndrom
- Gjeldende uhåndterlig kløe eller krever systemisk behandling for kløe innen 3 måneder etter screening (f.eks. med gallesyrebindere eller rifampicin)
- Høyde og vekt Z-score <-2 per stedsspesifikke områder
- Akolisk (blek) avføring
- AST >4x ULN
- ALT >4x ULN
- GGT >500 U/L
- Antikoagulasjonsbehandling
- Albumin <3,5 g/dL
- Pågående aktuell kolangitt
- Choledochal cystisk sykdom
- Nyresykdom definert som serumkreatinin >ULN for pasientens alder, før registrering
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: SD (1,5 mg voksen-ekvivalent dose av OCA) + MD Lav dose (1,5 mg voksen-ekvivalent dose av OCA)
Ved enkeltdose (SD)-fasen vil kvalifiserte forsøkspersoner motta en 1,5 mg voksen-ekvivalent, kroppsvektbasert enkeltdose av OCA på dag 1. Registrering i multippeldose (MD)-fasen vil skje på en sekvensiell måte. På dag 28 vil de første 8 (±1) kvalifiserte forsøkspersonene bli tildelt lavdosekohorten og vil motta en 1,5 mg voksenekvivalent dose OCA daglig i 4 uker. Den voksenekvivalente dosen er basert på en voksen på 70 kg. 2 OCA tablettdosestyrke (0,1 mg og 1,5 mg) er tilgjengelig i studien, og dosen vil bli bestemt ved hjelp av vektbasert doseringsdiagram. |
Tabletter administrert oralt en gang daglig.
Andre navn:
Tabletter administrert oralt en gang daglig.
Andre navn:
|
Eksperimentell: SD (1,5 mg voksen-ekvivalent dose av OCA) + MD Middels dose (5 mg voksen-ekvivalent dose av OCA)
Ved enkeltdose (SD)-fasen vil kvalifiserte forsøkspersoner motta en 1,5 mg voksen-ekvivalent, kroppsvektbasert enkeltdose av OCA på dag 1. Etter sikkerhets- og tolerabilitetsvurdering i lavdose-kohorten vil 8 (±1) kvalifiserte individer bli tildelt Medium Dose Cohort og vil motta en 5 mg voksen-ekvivalent dose OCA daglig i 4 uker. Den voksenekvivalente dosen er basert på en voksen på 70 kg. 3 OCA tablettdosestyrke (0,1 mg, 1,5 mg og 5 mg tabletter) er tilgjengelige i studien, og dosen vil bli bestemt ved hjelp av vektbasert doseringsdiagram. |
Tabletter administrert oralt en gang daglig.
Andre navn:
Tabletter administrert oralt en gang daglig.
Andre navn:
Tabletter administrert oralt en gang daglig.
Andre navn:
|
Eksperimentell: SD (1,5 mg voksen-ekvivalent dose av OCA) + MD Høy dose (10 mg voksen-ekvivalent dose av OCA)
Ved enkeltdose (SD)-fasen vil kvalifiserte forsøkspersoner motta en 1,5 mg voksen-ekvivalent, kroppsvektbasert enkeltdose av OCA på dag 1. Etter vurdering av sikkerhet og tolerabilitet i medium dose-kohorten, vil 8 (±1) kvalifiserte individer bli tildelt høydose-kohorten og vil motta en 10 mg voksenekvivalent dose OCA daglig i 4 uker. Den voksenekvivalente dosen er basert på en voksen på 70 kg. 3 OCA tablettdosestyrke (0,1 mg, 1,5 mg og 5 mg tabletter) er tilgjengelige i studien, og dosen vil bli bestemt ved hjelp av vektbasert doseringsdiagram. |
Tabletter administrert oralt en gang daglig.
Andre navn:
Tabletter administrert oralt en gang daglig.
Andre navn:
Tabletter administrert oralt en gang daglig.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert ut fra forekomsten av behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE), inkludert alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1, 21 og 56.
|
Dag 1, 21 og 56.
|
|
Plasmakonsentrasjonen av OCA og dets konjugater (glyko-OCA og tauro-OCA)
Tidsramme: Dag 1, 21 og 56.
|
Endring i plasmakonsentrasjoner av ukonjugert OCA og dets konjugater (glyko-OCA og tauro-OCA) vil kvantifiseres, og total OCA-konsentrasjon vil bli beregnet i SD- og MD-fasen.
|
Dag 1, 21 og 56.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Biomarkører for FXR-aktivering: endring fra baseline av plasmaverdien til Fibroblast Growth Factor-19 (FGF-19)
Tidsramme: Dag 1, 21 og 56
|
Dag 1, 21 og 56
|
Biomarkører for FXR-aktivering: endring fra baseline av plasmaverdien til 7-hydroksyl-4-kolesten-3-on (C4)
Tidsramme: Dag 1, 21 og 56
|
Dag 1, 21 og 56
|
Biomarkører for FXR-aktivering: endring fra baseline av plasmaverdien til endogene gallesyrer
Tidsramme: Dag 1, 21 og 56
|
Dag 1, 21 og 56
|
Biomarkører for hepatobiliær funksjon: Alkalisk fosfatase (ALP)
Tidsramme: Tidsramme: Dag 1, 21 og 56
|
Tidsramme: Dag 1, 21 og 56
|
Biomarkører for hepatobiliær funksjon: Aspartataminotransferase (AST)
Tidsramme: Tidsramme: Dag 1, 21 og 56
|
Tidsramme: Dag 1, 21 og 56
|
Biomarkører for hepatobiliær funksjon: Alanine Aminotransferase (ALT)
Tidsramme: Tidsramme: Dag 1, 21 og 56
|
Tidsramme: Dag 1, 21 og 56
|
Biomarkører for hepatobiliær funksjon: Gamma-Glutamyl Transpeptidase (GGT)
Tidsramme: Tidsramme: Dag 1, 21 og 56
|
Tidsramme: Dag 1, 21 og 56
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 747-206
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Biliær atresi
-
University Hospital, Strasbourg, FranceRekrutteringMedfødt duodenal atresiFrankrike
-
University Hospital, LilleRekruttering
-
Assiut UniversityHar ikke rekruttert ennåKalkulus Biliary
-
Sarah Magdy AbdelmohsenFullført
-
Emory UniversityChildren's Healthcare of AtlantaFullførtAortabuehypoplasi eller atresiForente stater
-
RenJi HospitalUkjentBiliær atresi intrahepatisk syndromKina
-
Children's Hospital of Fudan UniversityFullførtBiliær atresi medfødt type 3Kina
-
University Hospital, GhentFullførtBiliary strikturer etter levertransplantasjonBelgia
-
Zunyi Medical CollegeGuizhou Provincial People's Hospital; Binzhou Medical University; Union Hospital... og andre samarbeidspartnereAktiv, ikke rekrutterendeMedfødt esophageal atresiKina
-
Poitiers University HospitalFullførtPrenatal behandling av føtal gastrointestinal atresiFrankrike
Kliniske studier på OCA 0,1 mg
-
Medical University of GrazNational Bank of AustriaFullført
-
Intercept PharmaceuticalsHar ikke rekruttert ennå
-
Intercept PharmaceuticalsFullført
-
Nanjing Chia-tai Tianqing PharmaceuticalRekrutteringPrimær biliær kolangittKina
-
Intercept PharmaceuticalsFullført
-
Naga P. ChalasaniNational Institute on Alcohol Abuse and Alcoholism (NIAAA); Intercept PharmaceuticalsAvsluttetAlkoholisk hepatittForente stater
-
Cedars-Sinai Medical CenterHarvard Medical School (HMS and HSDM); National Institute of Diabetes and... og andre samarbeidspartnereTilbaketrukket
-
Intercept PharmaceuticalsFullførtPrimær skleroserende kolangitt (PSC)Forente stater, Italia
-
Suthat LiangpunsakulNational Institute on Alcohol Abuse and Alcoholism (NIAAA); Intercept PharmaceuticalsFullførtAlkohol inntakForente stater
-
Intercept PharmaceuticalsAvsluttetLevercirrhose, galleveierForente stater, Spania, Korea, Republikken, Australia, Finland, Israel, Litauen, Storbritannia, Belgia, Nederland, Estland, Brasil, Italia, Serbia, Sverige, Argentina, Østerrike, Canada, Chile, Danmark, Frankrike, Tyskland, Hong Kong, U... og mer