취약 X 증후군 대상자에서 BPN14770의 공개 확장 연구
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Irvine, California, 미국, 92604
- Amnova Clinical Research
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Orange, California, 미국, 92828
- Thompson Autism & Neurodevelopment Center - CHOC
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Sacramento, California, 미국, 95817
- MIND Institute UC Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University School of Medicine
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- U Mass
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, 미국, 19063
- Suburban Research Associates
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Strasburg, Pennsylvania, 미국, 17579
- Clinic for Special Children
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, 미국, 29605
- Greenwood Genetic Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- University of Utah and Primary Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
피험자는 치료 중이거나 치료 중단 여부에 관계없이 2개의 모 임상 시험 중 하나에서 13주차 방문을 완료했습니다.
BPN14770:
- 연구 204
- 모 연구 중 하나에서 조사자가 연구 치료와 관련된 것으로 간주하는 AE로 인해 연구 치료를 조기에 중단한 연구 301 피험자는 13주차 방문이 완료되었는지 여부에 관계없이 자격이 없을 것입니다.
- 현재 항간질제 치료를 받고 있는 발작 장애 병력이 있는 피험자는 모 연구 동안 발작이 없어야 합니다. 모 연구 동안 발작을 경험한 피험자는 이 장기 안전성 연구를 계속할 자격이 없습니다.
- 피험자는 성적으로 활발한 경우 연구 중에 장벽 피임 방법을 기꺼이 실천해야 합니다. 금욕은 또한 이 연구 모집단에서 합리적인 형태의 산아제한으로 간주됩니다.
- 피험자에게는 부모, 법적 인가된 보호자 또는 일관된 간병인이 있습니다.
- 피험자와 간병인은 정기적으로 안정적으로 클리닉에 참석할 수 있습니다.
- 피험자가 자신의 법적 보호자인 경우 연구 참여 동의서를 이해하고 서명할 수 있습니다.
- 자신의 법적 보호자가 아닌 피험자의 경우, 피험자의 부모/법적으로 승인된 보호자는 자녀가 연구에 참여하기 위한 정보에 입각한 동의서를 이해하고 서명할 수 있습니다.
- 피험자가 자신의 법적 보호자가 아닌 경우 피험자는 인지 능력이 있는 경우 연구 참여에 동의해야 합니다.
제외 기준:
1. 피험자를 위험에 빠뜨리거나 잠재적으로 안전성, 내약성 또는 효능의 해석을 방해할 수 있는 심혈관, 신장, 간, 호흡기, 위장관, 정신과, 신경계, 뇌혈관 또는 기타 전신 질환의 병력 또는 현재 연구 치료. 경미한 고혈압 등의 일반적인 상태는 무작위 배정 전 최소 4주 동안 일정한 약물 요법으로 안정적이고 조절되는 한 주임 시험자(PI)의 판단에 따라 허용됩니다.
2. 모 연구에서 이용 가능한 최신 실험실 결과에 따라 혈청 크레아티닌 >1.25 x ULN으로 정의되는 신장 손상.
3. 모 연구로부터 이용가능한 최신 실험실 결과에 따라 ALT 또는 AST 상승 >2×ULN으로 정의되는 간 장애.
4. 모 연구의 최종 방문 시 측정된 안전성 실험실 테스트, 바이탈 사인 또는 ECG에서 연구자의 판단에 따라 임상적으로 유의미한 이상.
5. 부모 연구 중에 기록된 약물 남용.
6. 테스트 절차를 완료하는 피험자의 능력에 영향을 줄 수 있는 심각한 청각 또는 시각 장애.
7. 조사자에 의해 진단된 동시 주요 정신 질환(예: 주요 우울 장애, 정신분열증 또는 양극성 장애). 자폐 스펙트럼 장애 또는 불안 장애의 추가 진단을 받은 피험자는 허용됩니다.
8. 피험자는 후천성 면역 결핍 장애, C형 간염, B형 간염 또는 결핵과 같이 참여를 방해하는 활동성 질병이 있습니다.
9. 피험자는 포함 기준 1에 따라 요구되는 두 연구 중 하나가 아닌 다른 임상 시험에 이전 스크리닝 30일 이내에 참여했습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 연구 약물(BPN14770)
25mg BID 연구 약물 BPN14770(성인) 또는 15mg BID 연구 약물 BPN14770(체중 <43kg의 청소년)
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25mg 자톨밀라스트/BPN14770(성인) 또는 15mg 자톨밀라스트/BPN14770(청소년)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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BPN14770의 안전성 및 내약성
기간: 24 개월
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이러한 부모 임상 시험 중 하나에서 치료 된 연약한 X 증후군 (FXS)을 갖는 이들 대상체에서 BPN14770의 장기 안전성 및 내약성.
안전/내약성 종말점 : 치료 응급 부작용 (TEAE). 규제 활동을 위해 의료 사전을 사용하여 코딩됩니다.
각 시스템 장기 클래스 및 고유 한 바람직한 용어의 주제 발생률은 모든 Teaes, 최소한 관련 차, 연구 치료 중단, 강도에 의한 Teaes 및 치료에 대한 SAE를 포함한 Teaes를 포함하여 표로 작성됩니다.
안전 분석은 본질적으로 설명 적입니다.
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24 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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국립보건원(NIH) - 툴박스 인지 배터리(TCB)
기간: 24개월
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국립보건원(NIH) - 툴박스 인지 배터리(TCB): 그림 어휘 및 구술 읽기 영역에서 계산되는 NIH-TCB CCC의 기준선부터 6주, 12주, 24주, 26주, 52주차까지 인지를 평가하는 인지 배터리입니다. |
24개월
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숫자 평가 척도 점수(NRS) 점수
기간: 24개월
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NRS(수치 등급 척도 점수) 점수: 일상 기능, 언어, 학업 기술 영역에 대한 주제별 행동 기준에 대한 부모, 법적 승인 보호자 또는 일관된 보호자 평가(연구 주제) 204만 해당), 감정/행동 대 기준선 상위 연구에서 간병인이 선택한 영역당 3가지 피험자별 행동이 임상 시험 전반에 걸쳐 평가에 사용됩니다.
각 영역 내에서 선택된 3가지 행동 각각에 대해 부모, 법적으로 승인된 보호자 또는 일관된 보호자는 개인을 "가장 심각한 문제"에서 10까지 "전혀 문제 없음"으로 평가합니다. 치료 기간 동안 특정 행동의 개선 또는 악화가 평가될 수 있습니다.
평가를 완료하는 간병인은 시험 기간 동안 적용 가능한 모든 방문에서 동일하게 유지되어야 합니다.
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24개월
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간병인의 전반적인 개선 인상(CaGI-I) 평가:
기간: 24개월
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CaGI-I(간병인 전반적 인상 개선) 평가: 일상 기능, 언어, 학업 기술(연구 204의 주제만 해당) 및 기준선 대비 감정/행동의 일반 영역에 대한 것입니다.
CaGI-I는 피험자의 전반적인 상태에 대한 간병인의 관점을 제공하는 글로벌 척도입니다.
개선 평가는 개입 시작 시 기준 상태(모 연구 13주차)에 비해 피험자의 질병이 얼마나 개선되거나 악화되었는지 간병인이 평가하도록 요구하는 7점 척도이며 다음과 같이 평가됩니다. , 훨씬 나아졌습니다. 2, 훨씬 나아졌습니다. 3, 조금 더 나은; 4, 변화 없음; 5, 조금 더 나쁩니다. 6, 훨씬 더 나쁩니다. 또는 7, 훨씬 더 나쁩니다.
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24개월
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임상적 전반적 인상 심각도(CGI-S) 평가:
기간: 24개월
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임상적 전반적 인상 심각도(CGI-S) 평가: 일상 기능, 언어, 학업 기술(연구 204의 주제만 해당) 및 기준선 대비 감정/행동의 일반 영역에 대한 것입니다.
본 연구에서는 CGI-S 및 CGI-I 평가 도구를 사용하여 일상 기능, 언어, 학업 능력(204개 과목만 연구) 및 감정/행동의 일반 영역을 평가합니다.
심각도 평가는 7점 척도로 이루어집니다: 1, 없음; 2, 매우 온화함; 3, 온화함; 4, 보통; 5, 표시됨; 6, 중증; 7, 매우 심하다.
비교는 동일한 연령과 성별의 개인을 대상으로 한 임상의의 전반적인 경험과 관련하여 이루어질 것입니다.
본 연구에서는 일상 기능, 언어, 학업 능력(204개 과목만 연구) 및 감정/행동의 일반적인 영역을 평가합니다.
CGI-S는 시험 기간 동안 적용 가능한 모든 방문에서 특정 피험자에 대해 동일한 평가자가 관리해야 합니다.
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24개월
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Vineland-3 적응 행동 척도(Vineland-3)
기간: 24개월
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Vineland-3 적응 행동 척도(Vineland-3): 의사소통 영역(수용, 표현 및 서면 적응 언어 기능), 일상 생활 기술(개인, 가정, 및 지역사회 기술) 및 사회화(대인 관계, 놀이 및 여가 시간, 대처 능력) 대 기준선.
Vineland-3은 다음 영역에서 적응 행동 종합 점수와 영역 표준 점수를 산출하는 임상의가 관리하는 종합 인터뷰입니다. 의사소통(수용, 표현 및 서면 적응 언어 기능); 일상 생활 기술(개인, 가정 및 지역사회 기술); 및 사회화(대인 관계, 놀이 및 여가 시간, 대처 능력)(Pepperdine 2017).
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24개월
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Stanford-Binet(ed 5) IQ 평가의 언어적 지식 테스트
기간: 24개월
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Stanford-Binet(ed 5)의 IQ 평가와 기준선의 언어적 지식 테스트. 언어적 지식 테스트는 SB-5 도구 내의 특정 하위 테스트입니다. 이 테스트는 개인에게 일상적인 단어를 정의하도록 요청합니다. 각 항목에 대한 개별 항목 점수 또는 z-편차 점수가 제공된다면 1일차 전 6개월 동안 언제든지 얻은 IQ에 대한 전체 SB-5 평가를 사용할 수 있습니다. 이 기간 내에 필수 평가를 이용할 수 없는 경우 전체 SB-5 평가는 심사 창 내에서 심사 시 NIH-TCB 평가를 수행하기 전에 완료되었습니다. 모 연구에서 사용된 것과 동일한 스크리닝 SB-5가 이 OLE 연구의 스크리닝 평가에 사용되어야 합니다. 언어적 지식 테스트에 대한 SB-5 하위 테스트는 상위 연구 결과가 이용 가능하므로 선별 시 수행할 필요가 없습니다. 언어적 지식 테스트는 52주차/조기 종료 시 수행되어야 합니다. |
24개월
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이상 행동 체크리스트(ABC) 점수
기간: 24개월
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이상 행동 체크리스트(ABC) 점수: FXS를 사용하여 과민성, 무기력, 과잉 행동, 부적절한 언어 및 사회적 회피를 평가하기 위한 6개 하위 척도로 구성된 부모, 법적 승인 보호자 또는 일관된 보호자 평가 척도 특정 인수분해 시스템(ABC-FX) 대 기준선. ABC는 부적절한 언어, 과민성, 과잉 행동, 무기력/금단, 고정관념, 사회적 회피(Sansone 2012). 항목은 0(전혀 문제가 되지 않음)부터 3(문제가 심각함)까지의 4점 Likert 척도로 평가됩니다. 이 척도는 FXS의 임상 시험 및 기타 프로젝트에서 광범위하게 사용되었습니다. ABC는 FXS별 인수분해 시스템(ABC-FX)을 사용하여 채점됩니다. 평가를 완료하는 간병인은 시험 기간 동안 적용 가능한 모든 방문에서 동일하게 유지되어야 합니다. |
24개월
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불안, 우울증 및 기분 척도(ADAMS) 점수
기간: 24개월
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불안, 우울증 및 기분 척도(ADAMS) 점수: 부적절한 언어, 과민성, 과잉 행동, 혼수 상태를 평가하기 위한 총 점수와 6개 하위 점수로 구성된 부모, 법적 승인 보호자 또는 일관된 보호자 평가 척도 /금단, 고정관념, 사회적 회피 대 기준선.
ADAMS는 부모, 법적으로 승인된 보호자 또는 일관된 보호자가 평가한 28개 항목의 행동 기반 정보 제공자 도구입니다.
척도는 조울증/과잉행동, 우울한 기분, 사회적 회피, 전반적인 불안, 강박/강박 행동을 다루는 5가지 요인으로 구성됩니다.
피험자 등록 시 확인된 간병인은 ADAMS를 완료하는 데 필요한 정확한 정보를 제공할 수 있도록 피험자의 상황과 손상 수준에 대한 깊은 지식을 가지고 있어야 합니다.
평가를 완료하는 간병인은 시험 기간 동안 적용 가능한 모든 방문에서 동일하게 유지되어야 합니다.
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Elizabeth Berry-Kravis, MD, Rush University Medical Center
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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기타 연구 ID 번호
- BPN14770-CNS-302
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