Otevřená rozšiřující studie BPN14770 u subjektů se syndromem křehkého X

Kritéria pro zařazení:

1. Subjekt dokončil návštěvu v týdnu 13, ať už při léčbě, nebo přerušil léčbu, z jedné ze dvou rodičovských klinických studií s

   BPN14770:

   1. Studie 204
   2. Studie 301 Subjekty, které předčasně přerušily studijní léčbu kvůli nežádoucím účinkům považovaným zkoušejícím za související se studovanou léčbou v jedné z rodičovských studií, NEBUDOU způsobilí, bez ohledu na to, zda byla návštěva v týdnu 13 dokončena.
2. Jedinci s anamnézou záchvatové poruchy, kteří jsou v současné době léčeni antiepileptiky, museli zůstat během rodičovské studie bez záchvatů. Jakýkoli subjekt, který během rodičovské studie prodělal záchvat, není způsobilý pokračovat v této dlouhodobé studii bezpečnosti.
3. Subjekt musí být ochoten používat bariérové ​​metody antikoncepce během studie, pokud je sexuálně aktivní. Abstinence je také považována za rozumnou formu antikoncepce v této studované populaci.
4. Subjekt má rodiče, zákonného oprávněného zástupce nebo stálého pečovatele.
5. Subjekt i pečovatel jsou schopni pravidelně a spolehlivě docházet na kliniku.
6. Pokud je subjekt jeho vlastním zákonným zástupcem, je schopen porozumět a podepsat informovaný souhlas s účastí ve studii.
7. U subjektů, které nejsou jejich vlastními zákonnými zástupci, je jejich rodič/zákonný zástupce schopen pochopit a podepsat informovaný souhlas jejich dítěte s účastí ve studii.
8. Pokud subjekt není jeho vlastním zákonným zástupcem, musí subjekt poskytnout souhlas s účastí ve studii, pokud k tomu má kognitivní schopnosti.

Kritéria vyloučení:

• 1. Anamnéza nebo současná kardiovaskulární, ledvinová, jaterní, respirační, gastrointestinální, psychiatrická, neurologická, cerebrovaskulární nebo jiná systémová onemocnění, která by vystavovala subjekt riziku nebo potenciálně interferovala s interpretací bezpečnosti, snášenlivosti nebo účinnosti studijní léčbu. Běžné stavy, jako je mírná hypertenze atd., jsou povoleny podle úsudku hlavního zkoušejícího (PI), pokud jsou stabilní a kontrolované léčebnou terapií, která je konstantní po dobu alespoň 4 týdnů před randomizací.

  2. Renální poškození, definované jako sérový kreatinin >1,25×ULN podle posledních dostupných laboratorních výsledků z rodičovské studie.

  3. Poškození jater, definované jako zvýšení ALT nebo AST >2×ULN podle posledních dostupných laboratorních výsledků z rodičovské studie.

  4. Klinicky významné abnormality, podle úsudku zkoušejícího, v bezpečnostních laboratorních testech, vitálních funkcích nebo EKG, měřeno při poslední návštěvě rodičovské studie.

  5. Zneužívání návykových látek dokumentované během rodičovské studie.

  6. Významné poškození sluchu nebo zraku, které může ovlivnit schopnost subjektu dokončit testovací postupy.

  7. Současný závažný psychiatrický stav (např. velká depresivní porucha, schizofrenie nebo bipolární porucha), jak je diagnostikován zkoušejícím. Budou povoleny subjekty s další diagnózou poruchy autistického spektra nebo úzkostné poruchy.

  8. Subjekt má aktivní onemocnění, která by narušovala účast, jako je získaná porucha imunitního systému, hepatitida C, hepatitida B nebo tuberkulóza.

  9. Subjekt se účastnil jiného klinického hodnocení během 30 dnů před screeningem JINÉ NEŽ jedné ze dvou studií požadovaných podle kritérií pro zařazení 1.