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Eine Open-Label-Erweiterungsstudie zu BPN14770 bei Patienten mit Fragile-X-Syndrom

2. Oktober 2025 aktualisiert von: Tetra Discovery Partners
Dies ist eine offene Verlängerungsstudie (OLE) für Probanden, die eine von zwei doppelblinden klinischen Studien mit BPN14770, Studie BPN14770-CNS-301 (bei erwachsenen Männern) und Studie BPN14770-CNS-204 (bei jugendlichen Männern), abschließen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene Verlängerungsstudie (OLE) für Probanden, die eine von zwei doppelblinden klinischen Studien mit BPN14770, Studie BPN14770-CNS-301 (bei erwachsenen Männern) und Studie BPN14770-CNS-204 (bei jugendlichen Männern), abschließen. Das primäre Ziel dieser OLE ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von BPN14770 bei diesen Probanden mit fragilem X-Syndrom (FXS), die in einer dieser übergeordneten klinischen Studien behandelt wurden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

314

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92604
        • Amnova Clinical Research
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92828
        • Thompson Autism & Neurodevelopment Center - CHOC
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • MIND Institute UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • U Mass
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19063
        • Suburban Research Associates
      • Strasburg, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17579
        • Clinic for Special Children
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • University of Utah and Primary Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 45 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Das Subjekt hat den Besuch in Woche 13 abgeschlossen, unabhängig davon, ob es sich um eine Behandlung handelt oder die Behandlung abgebrochen wurde, aus einer von zwei klinischen Elternstudien mit

    BPN14770:

    1. Studie 204
    2. Studie 301 Probanden, die die Studienbehandlung aufgrund von UE vorzeitig abgebrochen haben, die vom Prüfarzt in einer der Elternstudien als mit der Studienbehandlung in Zusammenhang stehend angesehen werden, sind NICHT teilnahmeberechtigt, unabhängig davon, ob der Besuch in Woche 13 abgeschlossen wurde.
  2. Probanden mit Anfallsleiden in der Anamnese, die derzeit mit Antiepileptika behandelt werden, müssen während der Elternstudie anfallsfrei geblieben sein. Jeder Proband, der während der Elternstudie einen Anfall erleidet, ist nicht berechtigt, an dieser Langzeit-Sicherheitsstudie teilzunehmen.
  3. Der Proband muss bereit sein, während des Studiums Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung zu praktizieren, wenn er sexuell aktiv ist. Auch Abstinenz wird in dieser Studienpopulation als sinnvolle Form der Empfängnisverhütung angesehen.
  4. Das Subjekt hat einen Elternteil, einen gesetzlichen Vormund oder eine ständige Bezugsperson.
  5. Proband und Pflegeperson können die Klinik regelmäßig und zuverlässig aufsuchen.
  6. Wenn der Proband sein eigener Erziehungsberechtigter ist, kann er eine Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie verstehen und unterschreiben.
  7. Bei Probanden, die nicht ihr eigener gesetzlicher Vormund sind, kann der Elternteil/gesetzlich ermächtigte Vormund des Probanden eine Einverständniserklärung für ihr Kind zur Teilnahme an der Studie verstehen und unterschreiben.
  8. Wenn der Proband nicht sein eigener Erziehungsberechtigter ist, muss der Proband seine Zustimmung zur Teilnahme an der Studie geben, wenn er die kognitive Fähigkeit dazu hat.

Ausschlusskriterien:

  • 1. Vorgeschichte oder aktuelle kardiovaskuläre, renale, hepatische, respiratorische, gastrointestinale, psychiatrische, neurologische, zerebrovaskuläre oder andere systemische Erkrankungen, die das Subjekt einem Risiko aussetzen oder möglicherweise die Interpretation der Sicherheit, Verträglichkeit oder Wirksamkeit beeinträchtigen würden Studienbehandlung. Häufige Erkrankungen wie leichter Bluthochdruck usw. sind nach Einschätzung des Hauptprüfarztes (PI) zulässig, solange sie stabil sind und durch eine medikamentöse Therapie kontrolliert werden, die mindestens 4 Wochen vor der Randomisierung konstant ist.

    2. Nierenfunktionsstörung, definiert als Serumkreatinin > 1,25 × ULN gemäß den letzten verfügbaren Laborergebnissen aus der Mutterstudie.

    3. Leberfunktionsstörung, definiert als ALT- oder AST-Erhöhung >2 × ULN gemäß den letzten verfügbaren Laborergebnissen aus der Mutterstudie.

    4. Klinisch signifikante Anomalien, nach Einschätzung des Prüfarztes, in Sicherheitslabortests, Vitalfunktionen oder EKG, gemessen beim letzten Besuch der Mutterstudie.

    5. Drogenmissbrauch, der während der Elternstudie dokumentiert wurde.

    6. Erhebliche Hör- oder Sehbehinderung, die die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen kann, die Testverfahren abzuschließen.

    7. Gleichzeitige schwere psychiatrische Erkrankung (z. B. schwere depressive Störung, Schizophrenie oder bipolare Störung), wie vom Prüfarzt diagnostiziert. Probanden mit zusätzlicher Diagnose einer Autismus-Spektrum-Störung oder Angststörung werden zugelassen.

    8. Das Subjekt hat aktive Krankheiten, die die Teilnahme beeinträchtigen würden, wie z. B. erworbene Immunschwächekrankheit, Hepatitis C, Hepatitis B oder Tuberkulose.

    9. Der Proband hat innerhalb der 30 Tage vor dem Screening an einer anderen klinischen Studie teilgenommen, AUSSER einer der beiden Studien, die gemäß Einschlusskriterium 1 erforderlich sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Studienmedikament (BPN14770)
25 mg BID-Studienmedikament BPN14770 (Erwachsene) oder 15 mg BID-Studienmedikament BPN14770 (Jugendliche mit einem Körpergewicht < 43 kg)
Arzneimittel: Zatolmilast/ BPN14770
25 mg Zatolmilast/BPN14770 (Erwachsene) oder 15 mg Zatolmilast/BPN14770 (Jugendliche).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit von BPN14770
Zeitfenster: 24 Monate
Langzeitsicherheit und Verträglichkeit von BPN14770 bei diesen Probanden mit fragilem X-Syndrom (FXS), die in einer dieser klinischen Studien über Eltern behandelt wurden. Sicherheits-/Verträglichkeit Endpunkt: Behandlung Emergent Events Ereignisse (TEAEs), die mit dem medizinischen Wörterbuch für regulatorische Aktivitäten kodiert werden. Die Inzidenz der einzelnen Systemorgel und der einzigartigen bevorzugten Begriff wird tabellarisch, einschließlich aller Tee, zumindest möglicherweise verwandte Tee, Tees, die die Unterbrechung der Studienbehandlung, die Tee durch Intensität und Behandlungss-SAEs ergeben. Die Sicherheitsanalyse wird von Natur aus beschreibend sein.
24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
National Institute of Health (NIH) – Toolbox Cognitive Battery (TCB)
Zeitfenster: 24 Monate

National Institute of Health (NIH) – Toolbox Cognitive Battery (TCB):

kognitive Batterie zur Bewertung der Kognition vom Ausgangswert bis zur Woche 6, 12, 24, 26, 52 im NIH-TCB CCC, die aus den Bereichen Bildvokabular und mündliches Lesen berechnet wird.
24 Monate
Numerische Ratingskala-Scores (NRS).
Zeitfenster: 24 Monate
Numerische Bewertungsskalen-Scores (NRS): von Eltern, Erziehungsberechtigten oder konsistenten Betreuern bewertete Bewertung fachspezifischer Verhaltensanker für die Bereiche tägliche Funktion, Sprache, akademische Fähigkeiten (Fächer aus der Studie). 204) und Emotionen/Verhalten im Vergleich zum Ausgangswert. Die drei fachspezifischen Verhaltensweisen pro Domäne, die von der Betreuungsperson in der übergeordneten Studie ausgewählt wurden, werden während der gesamten klinischen Studie für die Bewertung verwendet. Für jedes der drei Verhaltensweisen, die innerhalb jeder Domäne ausgewählt wurden, bewerten die Eltern, Erziehungsberechtigten oder betreuenden Betreuer die Person von 0 „am schlimmsten Problem“ bis 10 „überhaupt kein Problem“. Verbesserungen oder Verschlechterungen des spezifischen Verhaltens über den Behandlungszeitraum können bewertet werden. Der Betreuer, der die Beurteilung durchführt, sollte während der gesamten Studie bei allen entsprechenden Besuchen derselbe bleiben.
24 Monate
Beurteilung des Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I):
Zeitfenster: 24 Monate
Beurteilung des Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I): für die allgemeinen Bereiche tägliche Funktion, Sprache, akademische Fähigkeiten (nur Probanden aus Studie 204) und Emotionen/Verhalten im Vergleich zum Ausgangswert. Der CaGI-I ist ein globales Maß, das dem Pflegepersonal einen Überblick über den Gesamtzustand eines Patienten gibt. Bei der Beurteilung der Verbesserung handelt es sich um eine 7-Punkte-Skala, die von der Pflegekraft verlangt, zu beurteilen, um wie viel sich die Krankheit des Probanden im Vergleich zu einem Ausgangszustand (Woche 13 der Elternstudie) zu Beginn der Intervention verbessert oder verschlechtert hat, und wird wie folgt bewertet: 1 , sehr viel besser; 2, viel besser; 3, etwas besser; 4, keine Änderung; 5, etwas schlimmer; 6, viel schlimmer; oder 7, sehr viel schlimmer.
24 Monate
Beurteilungen des Clinical Global Impression Severity (CGI-S):
Zeitfenster: 24 Monate
CGI-S-Bewertungen (Clinical Global Impression Severity): für allgemeine Bereiche der täglichen Funktion, Sprache, akademischen Fähigkeiten (nur Probanden aus Studie 204) und Emotionen/Verhalten im Vergleich zum Ausgangswert. In dieser Studie werden die allgemeinen Bereiche tägliche Funktion, Sprache, akademische Fähigkeiten (nur Studienfächer 204) und Emotionen/Verhalten mithilfe der Bewertungstools CGI-S und CGI-I bewertet. Die Beurteilung des Schweregrads erfolgt anhand einer 7-Punkte-Skala: 1, keine; 2, sehr mild; 3, mild; 4, mäßig; 5, markiert; 6, schwer; 7, extrem schwerwiegend. Der Vergleich erfolgt im Hinblick auf die Gesamterfahrung des Klinikers mit Personen gleichen Alters und Geschlechts. In dieser Studie werden die allgemeinen Bereiche tägliche Funktion, Sprache, akademische Fähigkeiten (nur Studienfächer 204) und Emotionen/Verhalten bewertet. Der CGI-S muss bei allen entsprechenden Besuchen während der Studie von demselben Prüfer für eine bestimmte Testperson durchgeführt werden.
24 Monate
Vineland-3-Skala für adaptives Verhalten (Vineland-3)
Zeitfenster: 24 Monate
Vineland-3 Adaptive Behavior Scale (Vineland-3): Vom Arzt durchgeführtes umfassendes Interview, das einen zusammengesetzten Score für adaptives Verhalten und Domänenstandardscores in den Bereichen Kommunikation (rezeptive, ausdrucksstarke und schriftliche adaptive Sprachfunktionen), Alltagskompetenzen (persönlich, häuslich, und Gemeinschaftskompetenzen) und Sozialisation (zwischenmenschliche Beziehungen, Spiel und Freizeit sowie Bewältigungsfähigkeiten) im Vergleich zum Ausgangswert. Beim Vineland-3 handelt es sich um ein vom Arzt durchgeführtes umfassendes Interview, das einen zusammengesetzten Score für adaptives Verhalten und Domänenstandardscores in folgenden Bereichen liefert: Kommunikation (rezeptive, ausdrucksstarke und schriftliche adaptive Sprachfunktionen); Alltagskompetenzen (persönliche, häusliche und gemeinschaftliche Fähigkeiten); und Sozialisation (zwischenmenschliche Beziehungen, Spiel und Freizeit sowie Bewältigungsfähigkeiten) (Pepperdine 2017).
24 Monate
Verbaler Wissenstest aus der Stanford-Binet-IQ-Bewertung (Ausgabe 5).
Zeitfenster: 24 Monate

Verbaler Wissenstest aus der Stanford-Binet-IQ-Bewertung (Ausgabe 5) im Vergleich zum Ausgangswert.

Der Verbal Knowledge-Test ist ein spezifischer Untertest innerhalb des SB-5-Instruments. Bei diesem Test wird eine Person aufgefordert, alltägliche Wörter zu definieren. Eine vollständige SB-5-Beurteilung des IQ, die zu irgendeinem Zeitpunkt in den 6 Monaten vor Tag 1 durchgeführt wurde, könnte verwendet worden sein, vorausgesetzt, dass Einzelpunktwerte oder Z-Abweichungswerte für jeden Punkt verfügbar waren. Wenn die erforderliche Bewertung in diesem Zeitraum nicht verfügbar war, wurde die vollständige SB-5-Bewertung innerhalb des Screening-Fensters und vor der Durchführung der NIH-TCB-Bewertungen beim Screening abgeschlossen. Für die Screening-Bewertung in dieser OLE-Studie sollte derselbe Screening-SB-5 verwendet werden, der in der Elternstudie verwendet wurde. Der SB-5-Untertest für den verbalen Wissenstest muss beim Screening nicht durchgeführt werden, da die Ergebnisse der Elternstudie vorliegen; Der verbale Wissenstest muss in Woche 52/vorzeitigem Abbruch durchgeführt werden.
24 Monate
Ergebnisse der Aberrant Behavior Checklist (ABC).
Zeitfenster: 24 Monate

Scores der Aberrant Behavior Checklist (ABC): von Eltern, Erziehungsberechtigten oder konsistenten Betreuern bewertete Skala mit sechs Unterskalen zur Bewertung von Reizbarkeit, Lethargie, Hyperaktivität, unangemessener Sprache und sozialer Vermeidung unter Verwendung des FXS -spezifisches Faktorisierungssystem (ABC-FX) im Vergleich zur Basislinie. Das ABC ist eine 58-Punkte-Bewertungsskala für Eltern, Erziehungsberechtigte oder konsistente Betreuer, die zur Bewertung des Verhaltens bei FXS in 6 Dimensionen oder Unterskalen verwendet wird: unangemessene Sprache, Reizbarkeit, Hyperaktivität, Lethargie/Rückzug, Stereotypie und soziale Vermeidung (Sansone 2012).

Die Items werden auf einer 4-stufigen Likert-Skala bewertet, die von 0 (überhaupt kein Problem) bis 3 (das Problem ist schwerwiegend) reicht. Diese Skala wurde in FXS in klinischen Studien und anderen Projekten häufig verwendet. Das ABC wird mithilfe des FXS-spezifischen Faktorisierungssystems (ABC-FX) bewertet. Der Betreuer, der die Beurteilung durchführt, sollte während der gesamten Studie bei allen entsprechenden Besuchen derselbe bleiben.
24 Monate
ADAMS-Werte (Anxiety, Depression, and Mood Scale).
Zeitfenster: 24 Monate
ADAMS-Scores (Anxiety, Depression, and Mood Scale): von Eltern, Erziehungsberechtigten oder konsistenten Betreuern bewertete Skala mit einem Gesamtscore und sechs Unterscores zur Beurteilung unangemessener Sprache, Reizbarkeit, Hyperaktivität und Lethargie /Rückzug, Stereotypie und soziale Vermeidung im Vergleich zum Ausgangswert. Das ADAMS ist ein verhaltensbasiertes Informationsinstrument mit 28 Punkten, das von den Eltern, Erziehungsberechtigten oder betreuenden Betreuern bewertet wird. Die Skala besteht aus 5 Faktoren, die sich mit manischem/hyperaktivem Verhalten, depressiver Verstimmung, sozialer Vermeidung, allgemeiner Angst und zwanghaftem/zwanghaftem Verhalten befassen. Ein Betreuer, der bei der Einschreibung des Probanden benannt wird, sollte genaue Kenntnisse über die Situation und den Grad der Beeinträchtigung des Probanden haben, um genaue Informationen liefern zu können, die für die Durchführung des ADAMS erforderlich sind. Der Betreuer, der die Beurteilung durchführt, sollte während der gesamten Studie bei allen entsprechenden Besuchen derselbe bleiben.
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Tetra Discovery Partners

Ermittler

  • Hauptermittler: Elizabeth Berry-Kravis, MD, Rush University Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. November 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. September 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. April 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Mai 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Mai 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

3. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BPN14770-CNS-302

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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