Een open-label uitbreidingsonderzoek van BPN14770 bij proefpersonen met het Fragile X-syndroom

Inclusiecriteria:

1. Proefpersoon heeft het bezoek van week 13 voltooid, of hij nu in behandeling is of gestopt is met de behandeling, van een van de twee ouderlijke klinische onderzoeken met

   BPN14770:

   1. Studie 204
   2. Studie 301 Proefpersonen die de studiebehandeling voortijdig stopzetten vanwege bijwerkingen die door de onderzoeker in een van de ouderstudies in verband worden gebracht met de studiebehandeling, komen NIET in aanmerking, ongeacht of het bezoek in week 13 is voltooid.
2. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van convulsies die momenteel worden behandeld met anti-epileptica, moeten aanvalsvrij zijn gebleven tijdens het ouderonderzoek. Elke proefpersoon die tijdens het moederonderzoek een aanval krijgt, komt niet in aanmerking om door te gaan met dit veiligheidsonderzoek op lange termijn.
3. De proefpersoon moet bereid zijn om barrièremethoden van anticonceptie toe te passen tijdens de studie, indien seksueel actief. Onthouding wordt ook in deze onderzoekspopulatie als een redelijke vorm van anticonceptie beschouwd.
4. Onderwerp heeft een ouder, wettelijk bevoegde voogd of consistente verzorger.
5. Proefpersoon en verzorger kunnen de kliniek regelmatig en betrouwbaar bezoeken.
6. Als de proefpersoon zijn eigen wettelijke voogd is, kan hij een formulier voor geïnformeerde toestemming begrijpen en ondertekenen om aan het onderzoek deel te nemen.
7. Voor proefpersonen die niet hun eigen wettelijke voogd zijn, is de ouder/wettelijk bevoegde voogd van de proefpersoon in staat om een ​​geïnformeerd toestemmingsformulier voor deelname van hun kind aan het onderzoek te begrijpen en te ondertekenen.
8. Als de proefpersoon niet zijn eigen wettelijke voogd is, moet de proefpersoon toestemming geven voor deelname aan het onderzoek als hij daartoe de cognitieve capaciteiten heeft.

Uitsluitingscriteria:

• 1. Voorgeschiedenis van, of huidige cardiovasculaire, nier-, lever-, ademhalings-, gastro-intestinale, psychiatrische, neurologische, cerebrovasculaire of andere systemische ziekte die de patiënt in gevaar zou kunnen brengen of mogelijk de interpretatie van de veiligheid, verdraagbaarheid of werkzaamheid van de studie behandeling. Veelvoorkomende aandoeningen zoals milde hypertensie, enz. zijn toegestaan ​​volgens het oordeel van de hoofdonderzoeker (PI), zolang ze stabiel zijn en onder controle worden gehouden door medische therapie die constant is gedurende ten minste 4 weken vóór randomisatie.

  2. Nierfunctiestoornis, gedefinieerd als serumcreatinine >1,25×ULN volgens de laatst beschikbare laboratoriumresultaten van het hoofdonderzoek.

  3. Leverinsufficiëntie, gedefinieerd als ALAT- of ASAT-verhoging >2×ULN volgens de laatst beschikbare laboratoriumresultaten van het hoofdonderzoek.

  4. Klinisch significante afwijkingen, naar het oordeel van de onderzoeker, in veiligheidslaboratoriumtests, vitale functies of ECG, zoals gemeten bij het laatste bezoek van het moederonderzoek.

  5. Middelenmisbruik gedocumenteerd tijdens het ouderonderzoek.

  6. Significante gehoor- of visuele beperking die van invloed kan zijn op het vermogen van de proefpersoon om de testprocedures te voltooien.

  7. Gelijktijdige ernstige psychiatrische aandoening (bijv. depressieve stoornis, schizofrenie of bipolaire stoornis) zoals gediagnosticeerd door de onderzoeker. Personen met een aanvullende diagnose van een autismespectrumstoornis of een angststoornis zijn toegestaan.

  8. Proefpersoon heeft een actieve ziekte die deelname zou kunnen belemmeren, zoals verworven immunodeficiëntie, hepatitis C, hepatitis B of tuberculose.

  9. Proefpersoon heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek binnen de 30 dagen voorafgaand aan de screening, ANDERS DAN een van de twee onderzoeken vereist volgens opnamecriterium 1.