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Uno studio di estensione in aperto di BPN14770 in soggetti con sindrome dell'X fragile

2 ottobre 2025 aggiornato da: Tetra Discovery Partners
Si tratta di uno studio di estensione in aperto (OLE) per i soggetti che completano uno dei due studi clinici in doppio cieco con BPN14770, lo Studio BPN14770-CNS-301 (nei maschi adulti) e lo Studio BPN14770-CNS-204 (nei maschi adolescenti).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di estensione in aperto (OLE) per i soggetti che completano uno dei due studi clinici in doppio cieco con BPN14770, lo Studio BPN14770-CNS-301 (nei maschi adulti) e lo Studio BPN14770-CNS-204 (nei maschi adolescenti). L'obiettivo principale di questo OLE è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di BPN14770 in questi soggetti con sindrome dell'X fragile (FXS) che sono stati trattati in uno di questi studi clinici sui genitori.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

314

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92604
        • Amnova Clinical Research
      • Orange, California, Stati Uniti, 92828
        • Thompson Autism & Neurodevelopment Center - CHOC
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • MIND Institute UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • U Mass
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stati Uniti, 19063
        • Suburban Research Associates
      • Strasburg, Pennsylvania, Stati Uniti, 17579
        • Clinic for Special Children
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • University of Utah and Primary Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 45 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il soggetto ha completato la visita della settimana 13, sia in trattamento che interrotto dal trattamento, da uno dei due studi clinici sui genitori con

    BPN14770:

    1. Studio 204
    2. Studio 301 I soggetti che hanno interrotto anticipatamente il trattamento in studio a causa di eventi avversi ritenuti correlati al trattamento in studio dallo sperimentatore in uno degli studi parent NON saranno idonei, indipendentemente dal fatto che la visita della settimana 13 sia stata completata.
  2. I soggetti con una storia di disturbi convulsivi che stanno attualmente ricevendo un trattamento con antiepilettici devono essere rimasti liberi da crisi durante lo studio dei genitori. Qualsiasi soggetto che abbia subito un attacco durante lo studio sui genitori non è idoneo a continuare in questo studio sulla sicurezza a lungo termine.
  3. Il soggetto deve essere disposto a praticare metodi contraccettivi di barriera durante lo studio, se sessualmente attivo. L'astinenza è anche considerata una forma ragionevole di controllo delle nascite in questa popolazione di studio.
  4. Il soggetto ha un genitore, un tutore legale autorizzato o un tutore costante.
  5. Il soggetto e il caregiver sono in grado di frequentare la clinica regolarmente e in modo affidabile.
  6. Se il soggetto è il proprio tutore legale, è in grado di comprendere e firmare un modulo di consenso informato per partecipare allo studio.
  7. Per i soggetti che non sono il proprio tutore legale, il genitore/tutore legalmente autorizzato del soggetto è in grado di comprendere e firmare un modulo di consenso informato affinché il proprio figlio partecipi allo studio.
  8. Se il soggetto non è il proprio tutore legale, il soggetto deve fornire il consenso alla partecipazione allo studio se ha la capacità cognitiva per farlo.

Criteri di esclusione:

  • 1. Anamnesi o malattia cardiovascolare, renale, epatica, respiratoria, gastrointestinale, psichiatrica, neurologica, cerebrovascolare o di altro tipo in corso che metterebbe il soggetto a rischio o potrebbe interferire con l'interpretazione della sicurezza, tollerabilità o efficacia del trattamento in studio. Condizioni comuni come ipertensione lieve, ecc. sono consentite a giudizio del ricercatore principale (PI) purché siano stabili e controllate da una terapia medica costante per almeno 4 settimane prima della randomizzazione.

    2. Compromissione renale, definita come creatinina sierica >1,25×ULN secondo gli ultimi risultati di laboratorio disponibili dallo studio principale.

    3. Compromissione epatica, definita come aumento di ALT o AST >2×ULN secondo gli ultimi risultati di laboratorio disponibili dallo studio principale.

    4. Anomalie clinicamente significative, a giudizio dello sperimentatore, nei test di laboratorio di sicurezza, segni vitali o ECG, misurati alla visita finale dello studio genitore.

    5. Abuso di sostanze documentato durante lo studio sui genitori.

    6. Significativa compromissione dell'udito o della vista che può influire sulla capacità del soggetto di completare le procedure del test.

    7. Condizione psichiatrica maggiore concomitante (ad esempio, disturbo depressivo maggiore, schizofrenia o disturbo bipolare) come diagnosticato dallo sperimentatore. Saranno ammessi soggetti con diagnosi aggiuntiva di disturbo dello spettro autistico o disturbo d'ansia.

    8. Il soggetto ha malattie attive che interferirebbero con la partecipazione, come il disturbo da immunodeficienza acquisita, l'epatite C, l'epatite B o la tubercolosi.

    9. Il soggetto ha partecipato a un altro studio clinico nei 30 giorni precedenti lo screening DIVERSO DA uno dei due studi richiesti per i criteri di inclusione 1.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Farmaco in studio (BPN14770)
Farmaco in studio BPN14770 da 25 mg BID (Adulti) o farmaco in studio BPN14770 da 15 mg BID (Adolescenti con peso corporeo <43 kg)
Droga: Zatolmilast/BPN14770
25 mg di zatolmilast/BPN14770 (Adulti) o 15 mg di zatolmilast/BPN14770 (Adolescenti

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità di BPN14770
Lasso di tempo: 24 mesi
Sicurezza a lungo termine e tollerabilità di BPN14770 in questi soggetti con sindrome X fragile (FXS) che sono stati trattati in uno di quegli studi clinici dei genitori. Endpoint di sicurezza/tollerabilità: trattamento eventi avversi emergenti (Teaes), che verranno codificati utilizzando il dizionario medico per le attività normative. Verranno tabulate l'incidenza del soggetto di ciascuna classe di organi e un termine preferito unico, tra cui tutti i teaes, almeno probabilmente i teai correlati, i teaes che ne risultano l'interruzione del trattamento dello studio, i teaes per intensità e il trattamento emergenti. L'analisi della sicurezza sarà di natura descrittiva.
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Istituto Nazionale della Salute (NIH)- Toolbox Cognitive Battery (TCB)
Lasso di tempo: 24 mesi

Istituto Nazionale della Salute (NIH)- Toolbox Cognitive Battery (TCB):

batteria cognitiva che valuta la cognizione dal basale alla settimana 6, 12, 24, 26, 52 nel CCC NIH-TCB, che viene calcolata dai domini Picture Vocabulary e Oral Reading.
24 mesi
Punteggi della scala di valutazione numerica (NRS).
Lasso di tempo: 24 mesi
Punteggi della scala di valutazione numerica (NRS): valutazione coerente valutata dai genitori, dai tutori legali autorizzati o dai caregiver degli ancoraggi comportamentali specifici del soggetto per i domini delle funzioni quotidiane, della lingua, delle abilità accademiche (soggetti dello studio 204) ed Emozioni/Comportamenti rispetto al Baseline. I 3 comportamenti specifici del soggetto per dominio, selezionati dal caregiver nello studio principale, verranno utilizzati per la valutazione durante lo studio clinico. Per ciascuno dei 3 comportamenti scelti all'interno di ciascun dominio, i genitori, i tutori legali autorizzati o le persone che si prendono cura di loro valuteranno l'individuo da 0 "peggior problema" a 10 "nessun problema" in modo che si possono valutare miglioramenti o peggioramenti del comportamento specifico durante il periodo di trattamento. Il caregiver che completa la valutazione dovrebbe rimanere lo stesso in tutte le visite applicabili durante lo studio.
24 mesi
Valutazioni dell’impressione globale di miglioramento (CaGI-I) del caregiver:
Lasso di tempo: 24 mesi
Valutazioni dell'impressione globale del miglioramento del caregiver (CaGI-I): per gli ambiti generali delle funzioni quotidiane, del linguaggio, delle abilità accademiche (solo soggetti dello studio 204) ed delle emozioni/comportamenti rispetto al basale. Il CaGI-I è una misura globale per fornire la prospettiva del caregiver sulla condizione generale di un soggetto. La valutazione del miglioramento è una scala a 7 punti che richiede al caregiver di valutare quanto la malattia del soggetto è migliorata o peggiorata rispetto allo stato basale (settimana 13 dello studio principale) all'inizio dell'intervento e valutata come: 1 , molto meglio; 2, molto meglio; 3, un po' meglio; 4, nessun cambiamento; 5, un po' peggio; 6, molto peggio; o 7, molto molto peggio.
24 mesi
Valutazioni cliniche della gravità dell'impressione globale (CGI-S):
Lasso di tempo: 24 mesi
Valutazioni della gravità dell'impressione globale clinica (CGI-S): per gli ambiti generali delle funzioni quotidiane, del linguaggio, delle competenze accademiche (solo soggetti dello studio 204) ed delle emozioni/comportamenti rispetto al basale. In questo studio, gli ambiti generali delle Funzioni quotidiane, del Linguaggio, delle Competenze accademiche (solo soggetti dello Studio 204) e delle Emozioni/Comportamenti saranno valutati utilizzando gli strumenti di valutazione CGI-S e CGI-I. La valutazione della gravità sarà effettuata con una scala a 7 punti: 1, nessuno; 2, molto mite; 3, lieve; 4, moderato; 5, contrassegnato; 6, grave; 7, estremamente grave. Il confronto verrà effettuato rispetto all'esperienza complessiva del clinico con individui della stessa età e sesso. In questo studio verranno valutati gli ambiti generali delle funzioni quotidiane, del linguaggio, delle competenze accademiche (solo soggetti dello studio 204) ed delle emozioni/comportamenti. Il CGI-S deve essere somministrato dallo stesso valutatore per un dato soggetto in tutte le visite applicabili durante lo studio.
24 mesi
Scala di comportamento adattivo Vineland-3 (Vineland-3)
Lasso di tempo: 24 mesi
Vineland-3 Adaptive Behavior Scale (Vineland-3): intervista completa somministrata dal medico che fornisce un punteggio composito di comportamento adattivo e punteggi standard di dominio nei domini della comunicazione (funzioni linguistiche adattive ricettive, espressive e scritte), abilità di vita quotidiana (personali, domestiche, e abilità comunitarie) e socializzazione (relazioni interpersonali, gioco e tempo libero e capacità di coping) rispetto al livello di base. Vineland-3 è un'intervista completa somministrata dal medico che fornisce un punteggio composito del comportamento adattivo e punteggi standard di dominio nei domini di: Comunicazione (funzioni linguistiche adattive ricettive, espressive e scritte); Abilità della vita quotidiana (abilità personali, domestiche e comunitarie); e Socializzazione (relazioni interpersonali, gioco e tempo libero e capacità di coping) (Pepperdine 2017).
24 mesi
Test di conoscenza verbale dalla valutazione del QI di Stanford-Binet (ed 5).
Lasso di tempo: 24 mesi

Test di conoscenza verbale dalla valutazione del QI di Stanford-Binet (ed 5) rispetto al basale.

Il test di Conoscenza Verbale è un sottotest specifico all'interno dello strumento SB-5. Questo test chiede a un individuo di definire le parole di tutti i giorni. Potrebbe essere stata utilizzata una valutazione SB-5 completa del QI ottenuta in qualsiasi momento nei 6 mesi precedenti il ​​Giorno 1, a condizione che fossero disponibili i punteggi dei singoli elementi o i punteggi della deviazione z per ciascun elemento. Se la valutazione richiesta non era disponibile in questo lasso di tempo, la valutazione SB-5 completa è stata completata entro la finestra di screening e prima di condurre le valutazioni NIH-TCB allo screening. Lo stesso screening SB-5 utilizzato nello studio principale dovrebbe essere utilizzato per la valutazione di screening in questo studio OLE. Non è necessario eseguire il subtest SB-5 per il test di Conoscenza Verbale allo screening, poiché sono disponibili i risultati dello studio principale; il test di conoscenza verbale deve essere eseguito alla settimana 52/interruzione anticipata.
24 mesi
Punteggi della lista di controllo del comportamento aberrante (ABC).
Lasso di tempo: 24 mesi

Punteggi dell'elenco di controllo dei comportamenti aberranti (ABC): scala valutata dai genitori, dai tutori legali autorizzati o dai caregiver con sei sottoscale per valutare irritabilità, letargia, iperattività, linguaggio inappropriato ed evitamento sociale, utilizzando l'FXS sistema di factoring specifico (ABC-FX) rispetto al basale. L'ABC è una scala di valutazione composta da 58 elementi per genitori, tutori legali autorizzati o caregiver utilizzata per valutare i comportamenti in FXS in 6 dimensioni o sottoscale: linguaggio inappropriato, irritabilità, iperattività, letargia/isolamento, stereotipie ed evitamento sociale (Sansone 2012).

Gli item vengono valutati su una scala Likert a 4 punti che va da 0 (per niente un problema) a 3 (il problema è di grado grave). Questa scala è stata ampiamente utilizzata in FXS negli studi clinici e in altri progetti. L'ABC verrà valutato utilizzando il sistema di factoring specifico di FXS (ABC-FX). Il caregiver che completa la valutazione dovrebbe rimanere lo stesso in tutte le visite applicabili durante lo studio.
24 mesi
Punteggi della scala ansia, depressione e umore (ADAMS).
Lasso di tempo: 24 mesi
Punteggi della scala ADAMS (Ansia, Depressione e Umore): genitore/i, tutore/i legale/i autorizzato/i o scala coerente valutata dal/i caregiver/i con un punteggio totale e sei sottopunteggi per valutare linguaggio inappropriato, irritabilità, iperattività, letargia /ritiro, stereotipie ed evitamento sociale rispetto al riferimento. L'ADAMS è uno strumento informativo basato sul comportamento composto da 28 elementi, valutato dal genitore/i, dal tutore/i legale/i autorizzato/i o dal/i caregiver/i costante/i. La scala è composta da 5 fattori, che riguardano il comportamento maniacale/iperattivo, l’umore depresso, l’evitamento sociale, l’ansia generale e il comportamento ossessivo/compulsivo. Un caregiver identificato al momento dell'arruolamento del soggetto deve avere una conoscenza approfondita della situazione del soggetto e del livello di menomazione per essere in grado di fornire informazioni accurate come richiesto per completare l'ADAMS. Il caregiver che completa la valutazione dovrebbe rimanere lo stesso in tutte le visite applicabili durante lo studio.
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Tetra Discovery Partners

Investigatori

  • Investigatore principale: Elizabeth Berry-Kravis, MD, Rush University Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2022

Completamento primario (Stimato)

30 settembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 aprile 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 maggio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

10 maggio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

3 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BPN14770-CNS-302

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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