脆弱X症候群の被験者におけるBPN14770の非盲検延長研究
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
-
-
California
-
Irvine、California、アメリカ、92604
- Amnova Clinical Research
-
Orange、California、アメリカ、92828
- CHOC Thompson Autism Center
-
Sacramento、California、アメリカ、95817
- MIND Institute UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30307
- Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
- U Mass
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinatti Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Media、Pennsylvania、アメリカ、19063
- Suburban Research Associates
-
Strasburg、Pennsylvania、アメリカ、17579
- Clinic for Special Children
-
-
South Carolina
-
Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
- Greenwood Genetic Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- University of Utah and Primary Childrens Hospital
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
-被験者は、2つの親臨床試験の1つから、治療中または治療中止にかかわらず、13週目の訪問を完了しました
BPN14770:
- 研究204
- 研究301親研究の1つで研究者が研究治療に関連すると見なしたAEのために研究治療を早期に中止した被験者は、13週目の訪問が完了したかどうかに関係なく、適格ではありません。
- 発作障害の病歴があり、現在抗てんかん薬による治療を受けている被験者は、親研究の間、発作のない状態を維持していなければなりません。 親研究中に発作を起こした被験者は、この長期安全性研究に参加する資格がありません。
- -被験者は、性的に活発な場合、研究中にバリア避妊法を実践することをいとわない必要があります。 禁欲はまた、この研究集団における避妊の合理的な形態と考えられています。
- -被験者には、親、法定後見人、または一貫した介護者がいます。
- 被験者と介護者は、定期的かつ確実にクリニックに通うことができます。
- 被験者が彼自身の法定後見人である場合、被験者は研究に参加するためのインフォームドコンセントフォームを理解し、署名することができます。
- 被験者自身の法定後見人ではない場合、被験者の親/法的に認可された後見人は、子供が研究に参加するためのインフォームドコンセントフォームを理解し、署名することができます。
- 被験者が自身の法定後見人でない場合、被験者が認知能力を持っている場合、被験者は研究への参加に同意する必要があります。
除外基準:
1. 被験者をリスクにさらすか、安全性、忍容性、または有効性の解釈を妨げる可能性のある心血管、腎臓、肝臓、呼吸器、胃腸、精神、神経、脳血管、またはその他の全身性疾患の病歴または現在治療を研究します。 軽度の高血圧などの一般的な状態は、治験責任医師 (PI) の判断により、無作為化前の少なくとも 4 週間は一定の医学療法によって安定しており、制御されている限り許可されます。
2.親研究から入手可能な最新の検査結果によると、血清クレアチニン> 1.25×ULNとして定義される腎機能障害。
3.親研究から入手可能な最新の検査結果によると、ALTまたはASTの上昇がULNの2倍を超えると定義される肝機能障害。
4.親研究の最終訪問時に測定された安全性検査室試験、バイタルサイン、または心電図における治験責任医師の判断における臨床的に重大な異常。
5.親研究中に記録された薬物乱用。
6.被験者のテスト手順を完了する能力に影響を与える可能性のある重大な聴覚または視覚障害。
7. 治験責任医師によって診断された主要な精神医学的状態（例えば、大うつ病性障害、統合失調症、または双極性障害）の併発。 自閉症スペクトラム障害または不安障害の追加診断を受けた被験者は許可されます。
8.被験者は、後天性免疫不全障害、C型肝炎、B型肝炎、または結核など、参加を妨げる活動中の疾患を持っています。
9.被験者は、スクリーニング前の30日以内に別の臨床試験に参加しました 包含基準1ごとに必要な2つの研究のうちの1つ以外。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
他の：研究薬 (BPN14770)
25mg BID 研究薬 BPN14770 (成人) または 15mg BID 研究薬 BPN14770 (体重 <43 kg の青少年)
|
25mg ザトルミラスト/BPN14770 (成人) または 15mg ザトルミラスト/BPN14770 (青年)
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
BPN14770の安全性と忍容性
時間枠：24ヶ月
|
これらの親臨床試験の1つで治療を受けた脆弱X症候群（FXS）患者におけるBPN14770の長期安全性と忍容性。
安全性/忍容性エンドポイント: 緊急有害事象 (TEAE) の治療。規制活動用の医学辞書を使用してコード化されます。
すべてのTEAE、少なくとも関連する可能性のあるTEAE、研究治療の中止に起因するTEAE、強度別のTEAE、および治療中に発生したSAEを含む、各器官クラスの被験者の発生率および固有の優先用語が表にまとめられます。
安全性分析は本質的に記述的なものになります。
|
24ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
国立衛生研究所 (NIH) - ツールボックス コグニティブ バッテリー (TCB)
時間枠：24ヶ月
|
国立衛生研究所 (NIH) - ツールボックス コグニティブ バッテリー (TCB): 認知バッテリーは、NIH-TCB CCC のベースラインから 6、12、24、26、52 週目までの認知を評価します。これは、絵の語彙と口頭読解のドメインから計算されます。 |
24ヶ月
|
|
数値評価尺度スコア (NRS) スコア
時間枠：24ヶ月
|
数値評価尺度スコア (NRS) スコア: 日常生活機能、言語、学力の領域に関する被験者固有の行動アンカーの親、法定後見人、または介護者による一貫した評価 (研究からの被験者) 204 のみ）および感情/行動対ベースライン 親研究で介護者が選択したドメインごとの 3 つの被験者固有の行動は、臨床試験全体の評価に使用されます。
各領域内で選択された 3 つの行動のそれぞれについて、親、法的に認定された後見人、または一貫した介護者が、その個人を 0「最悪の問題」から 10「全く問題なし」まで評価します。治療期間中の特定の行動の改善または悪化を評価できます。
評価を完了する介護者は、試験期間中の該当するすべての訪問で同じままである必要があります。
|
24ヶ月
|
|
介護者の全体的な改善印象 (CaGI-I) 評価:
時間枠：24ヶ月
|
介護者の全体的な改善印象（CaGI-I）評価：日常生活機能、言語、学力（研究204の被験者のみ）、および感情/行動とベースラインの一般的な領域を対象としています。
CaGI-I は、対象者の全体的な状態について介護者の視点を提供するための包括的な尺度です。
改善の評価は、介入開始時のベースライン状態（親研究の 13 週目）と比較して対象の病気がどの程度改善または悪化したかを介護者が評価する 7 段階のスケールで、次のように評価されます。 、非常に優れています。 2、はるかに優れています。 3、少し良くなった。 4、変化なし。 5、少し悪い。 6、さらに悪い。または 7、非常に悪い。
|
24ヶ月
|
|
臨床全体的印象の重症度 (CGI-S) 評価:
時間枠：24ヶ月
|
臨床全体的印象の重症度（CGI-S）評価：日常生活機能、言語、学力（研究 204 の被験者のみ）、および感情/行動とベースラインの一般的な領域を対象とします。
この研究では、CGI-S および CGI-I 評価ツールを使用して、日常生活機能、言語、学力 (研究 204 科目のみ)、および感情/行動の一般的な領域が評価されます。
重症度の評価は、1、なし、2、なし、の 7 段階評価で行われます。 2、非常に穏やか。 3、軽度。 4、中程度。 5、マーク付き。 6、重度。 7、非常に厳しい。
比較は、同じ年齢および性別の個人との臨床医の全体的な経験に関して行われます。
この研究では、日常生活機能、言語、学力（研究204科目のみ）、および感情/行動の一般的な領域が評価されます。
CGI-S は、治験全体を通じて該当するすべての来院時に、特定の被験者に対して同じ評価者によって管理されなければなりません。
|
24ヶ月
|
|
Vineland-3 適応行動スケール (Vineland-3)
時間枠：24ヶ月
|
Vineland-3 適応行動スケール (Vineland-3): 臨床医が実施する包括的な面接により、コミュニケーション領域 (受容的、表現的、および書き適応的言語機能)、日常生活スキル (個人的、家庭的、家庭的、日常生活) における適応行動複合スコアと領域標準スコアが得られます。およびコミュニティスキル）、および社交性（対人関係、遊びと余暇、対処能力）とベースラインの比較。
Vineland-3 は、臨床医が実施する包括的な面接であり、以下の領域における適応行動複合スコアと領域標準スコアが得られます。日常生活スキル (個人、家事、コミュニティのスキル)。および社会化（対人関係、遊びと余暇、対処能力）（Pepperdine 2017）。
|
24ヶ月
|
|
スタンフォード・ビネによる言語知識テスト (第 5 版) IQ 評価
時間枠：24ヶ月
|
Stanford-Binet (ed 5) の言語知識テストによる IQ 評価とベースラインの比較。 言語知識テストは、SB-5 機器内の特定のサブテストです。 このテストでは、日常の言葉を定義するよう個人に尋ねます。 個々の項目のスコアまたは各項目の Z 偏差スコアが利用可能であれば、1 日目までの 6 か月間に取得された IQ の完全な SB-5 評価が使用された可能性があります。 この期間内に必要な評価が得られなかった場合は、スクリーニング枠内で、スクリーニング時に NIH-TCB 評価を実施する前に、完全な SB-5 評価を完了しました。 親研究で使用したのと同じスクリーニング SB-5 を、この OLE 研究のスクリーニング評価に使用する必要があります。 言語知識テストの SB-5 サブテストは、親研究の結果が入手可能なため、スクリーニング時に実行する必要はありません。言語知識テストは 52 週目/早期終了時に実施する必要があります。 |
24ヶ月
|
|
異常行動チェックリスト (ABC) スコア
時間枠：24ヶ月
|
異常行動チェックリスト (ABC) スコア: FXS を使用して、過敏性、無気力、多動性、不適切な発話、社会的回避を評価するための 6 つの下位尺度を含む、親、法定後見人、または一貫した介護者評価尺度- 特定のファクタリング システム (ABC-FX) とベースラインの比較。 ABC は、不適切な発言、イライラ、多動、無気力/引きこもり、常同症、社会的回避（Sansone 2012）。 項目は、0 (まったく問題なし) から 3 (問題の程度が深刻) までの 4 段階のリッカート スケールで評価されます。 このスケールは、FXS の臨床試験やその他のプロジェクトで広く使用されています。 ABC は、FXS 固有のファクタリング システム (ABC-FX) を使用してスコア付けされます。 評価を完了する介護者は、試験期間中の該当するすべての訪問で同じままである必要があります。 |
24ヶ月
|
|
不安、うつ病、気分スケール (ADAMS) スコア
時間枠：24ヶ月
|
不安、抑うつ、気分スケール (ADAMS) スコア: 不適切な発話、過敏性、多動性、無気力を評価するための合計スコアと 6 つのサブスコアを備えた親、法定後見人、または一貫した介護者評価のスケール/引きこもり、常同症、社会回避とベースラインの比較。
ADAMS は、親、法的に認定された後見人、または一貫した介護者によって評価される 28 項目の行動に基づく情報提供手段です。
この尺度は、躁/多動行動、抑うつ気分、社会回避、全般的な不安、強迫的/強迫的行動に対処する 5 つの要素で構成されています。
被験者の登録時に特定された介護者は、ADAMS を完了するために必要な正確な情報を提供できるように、被験者の状況と障害のレベルについて熟知している必要があります。
評価を完了する介護者は、試験期間中の該当するすべての訪問で同じままである必要があります。
|
24ヶ月
|
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Elizabeth Berry-Kravis, MD、Rush University Medical Center
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BPN14770-CNS-302
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
脆弱X症候群の臨床試験
-
University of California, DavisNational Institute on Aging (NIA); Forest Laboratories完了
-
Markus KnuppMerian Iselin Klinik; Basel Academy for Quality and Research in Medicine募集
-
University of California, DavisNational Institute of Mental Health (NIMH)完了
-
Joint Authority for Päijät-Häme Social and Health...Tampere University積極的、募集していない
-
Instituto de Cardiologia do Rio Grande do Sul完了X線撮影 | Radiation Absorptionブラジル
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisINSERM UMR-942, Paris, France; M3DISIM募集
-
Ramsay Générale de SantéDr Béatrice Daoudわからない
ザトルミラスト/ BPN14770の臨床試験
-
Tetra Discovery Partnersわからない
-
Tetra Discovery Partners引きこもった
-
National Institute of Mental Health (NIMH)完了