Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BPN14770:n avoin laajennustutkimus henkilöillä, joilla on hauras X-oireyhtymä

tiistai 23. tammikuuta 2024 päivittänyt: Tetra Discovery Partners
Tämä on avoin jatkotutkimus (OLE) koehenkilöille, jotka ovat suorittaneet yhden kahdesta kaksoissokkoutetusta kliinisestä tutkimuksesta BPN14770:lla, tutkimuksella BPN14770-CNS-301 (aikuisilla miehillä) ja tutkimuksella BPN14770-CNS-204 (nuorilla miehillä).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin jatkotutkimus (OLE) koehenkilöille, jotka ovat suorittaneet yhden kahdesta kaksoissokkoutetusta kliinisestä tutkimuksesta BPN14770:lla, tutkimuksella BPN14770-CNS-301 (aikuisilla miehillä) ja tutkimuksella BPN14770-CNS-204 (nuorilla miehillä). Tämän OLE:n ensisijaisena tavoitteena on arvioida BPN14770:n pitkäaikaisturvallisuutta ja siedettävyyttä näillä potilailla, joilla on fragile X -oireyhtymä (FXS), joita hoidettiin jossakin näistä kliinisistä emotutkimuksista.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

300

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Irvine, California, Yhdysvallat, 92604
        • Amnova Clinical Research
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92828
        • CHOC Thompson Autism Center
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • MIND Institute UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30307
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • U Mass
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinatti Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19063
        • Suburban Research Associates
      • Strasburg, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17579
        • Clinic for Special Children
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • University of Utah and Primary Childrens Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 45 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Koehenkilö on suorittanut viikon 13 käynnin, joko hoidon aikana tai lopettaneen hoidon, toisessa kahdesta kliinisestä emotutkimuksesta

    BPN14770:

    1. Tutkimus 204
    2. Tutkimus 301 Koehenkilöt, jotka keskeyttivät tutkimushoidon varhain sellaisten haittavaikutusten vuoksi, jotka tutkija katsoi liittyvän tutkimushoitoon jossakin emotutkimuksessa, EIVÄT ole kelvollisia riippumatta siitä, oliko viikon 13 käynti suoritettu.
  2. Koehenkilöiden, joilla on ollut kouristushäiriöitä ja jotka saavat parhaillaan epilepsialääkkeitä, on täytynyt pysyä kohtauksista vapaana emotutkimuksen aikana. Yksikään henkilö, joka kokee kohtauksen emotutkimuksen aikana, ei ole oikeutettu jatkamaan tähän pitkäaikaiseen turvallisuustutkimukseen.
  3. Tutkittavan on oltava valmis harjoittelemaan ehkäisymenetelmiä opiskelun aikana, jos hän on seksuaalisesti aktiivinen. Raittiutta pidetään myös järkevänä ehkäisymuotona tässä tutkimuspopulaatiossa.
  4. Tutkittavalla on vanhempi, laillinen valtuutettu huoltaja tai jatkuva huoltaja.
  5. Tutkittava ja hoitaja voivat käydä klinikalla säännöllisesti ja luotettavasti.
  6. Jos tutkittava on oma laillinen huoltajansa, hän pystyy ymmärtämään ja allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen tutkimukseen osallistumista varten.
  7. Tutkittavien, jotka eivät ole heidän oma laillinen huoltajansa, tutkittavan vanhemman/laillisesti valtuutetun huoltajan on ymmärrettävä ja allekirjoitettava tietoinen suostumuslomake, jonka mukaan heidän lapsensa osallistuu tutkimukseen.
  8. Jos tutkittava ei ole oma laillinen huoltajansa, koehenkilön on annettava suostumus tutkimukseen osallistumiseen, jos hänellä on siihen kognitiivinen kyky.

Poissulkemiskriteerit:

  • 1. Aiempi tai nykyinen kardiovaskulaarinen, munuaisten, maksan, hengitysteiden, ruoansulatuskanavan, psykiatrinen, neurologinen, aivoverisuonitauti tai muu systeeminen sairaus, joka saattaisi kohteen vaaraan tai mahdollisesti häiritsee lääkkeen turvallisuuden, siedettävyyden tai tehon tulkintaa opiskella hoitoa. Yleiset sairaudet, kuten lievä verenpainetauti jne., ovat sallittuja päätutkijan (PI) arvion mukaan, kunhan ne ovat vakaita ja hallinnassa lääketieteellisellä hoidolla, joka on vakio vähintään 4 viikkoa ennen satunnaistamista.

    2. Munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään seerumin kreatiniiniarvoksi > 1,25 × ULN alkuperäisen tutkimuksen viimeisimpien saatavilla olevien laboratoriotulosten mukaan.

    3. Maksan vajaatoiminta, joka määritellään ALT- tai ASAT-arvoksi >2 × ULN:n viimeisimpien saatavilla olevien laboratoriotulosten mukaan emotutkimuksesta.

    4. Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet, tutkijan arvion mukaan turvallisuuslaboratoriokokeissa, elintoiminnoissa tai EKG:ssä, mitattuna emotutkimuksen viimeisellä käynnillä.

    5. Päätutkimuksen aikana dokumentoitu päihteiden väärinkäyttö.

    6. Merkittävä kuulo- tai näkövamma, joka voi vaikuttaa tutkittavan kykyyn suorittaa testitoimenpiteet.

    7. Samanaikainen vakava psykiatrinen sairaus (esim. vakava masennushäiriö, skitsofrenia tai kaksisuuntainen mielialahäiriö), jonka tutkija on diagnosoinut. Koehenkilöt, joilla on lisädiagnoosi autismikirjon häiriöstä tai ahdistuneisuushäiriöstä, sallitaan.

    8. Tutkittavalla on aktiivisia sairauksia, jotka häiritsevät osallistumista, kuten hankittu immuunikatohäiriö, hepatiitti C, hepatiitti B tai tuberkuloosi.

    9. Koehenkilö on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen seulontaa edeltäneiden 30 päivän aikana MUUN KUIN yhteen kahdesta osallistumiskriteerin 1 mukaan vaaditusta tutkimuksesta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Tutkimuslääke (BPN14770)
25 mg kahdesti vuorokaudessa tutkimuslääke BPN14770 (aikuiset) tai 15 mg kahdesti vuorokaudessa tutkimuslääke BPN14770 (nuoret, joiden paino on alle 43 kg)
Lääke: Zatolmilast / BPN14770
25 mg zatolmilastia/BPN14770 (aikuiset) tai 15 mg zatolmilastia/BPN14770 (nuoret)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
BPN14770:n turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 24 kuukautta
BPN14770:n pitkäaikaisturvallisuus ja siedettävyys näillä potilailla, joilla oli fragile X -oireyhtymä (FXS), joita hoidettiin yhdessä näistä kliinisistä emotutkimuksista. Turvallisuus/siedettävän päätepiste: Hoidon äkilliset haittatapahtumat (TEAE), jotka koodataan käyttämällä Medical Dictionary for Regulatory Activities -sanakirjaa. Kunkin elinjärjestelmän yksilöiden ilmaantuvuus ja yksilöllinen suositeltu termi esitetään taulukossa, mukaan lukien kaikki TEAE-tapahtumat, ainakin mahdollisesti liittyvät TEAE-tapahtumat, TEAE-tapaukset, jotka johtavat tutkimushoidon keskeyttämiseen, TEAE-oireet intensiteetin mukaan ja hoidon alkaneet SAE-tapahtumat. Turvallisuusanalyysi on luonteeltaan kuvaava.
24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
National Institute of Health (NIH) - Toolbox Cognitive Battery (TCB)
Aikaikkuna: 24 kuukautta

National Institute of Health (NIH) - Toolbox Cognitive Battery (TCB):

kognitiivinen akku, joka arvioi kognition lähtötilanteesta viikolle 6, 12, 24, 26, 52 NIH-TCB CCC:ssä, joka lasketaan Picture Vocabulary- ja Oral Reading -alueista.
24 kuukautta
Numeeriset arviointiasteikkopisteet (NRS) -pisteet
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Numeeriset luokitusasteikkopisteet (NRS) pisteet: vanhemmat, lailliset valtuutetut huoltajat tai johdonmukaiset hoitajat arvioivat aihekohtaisia ​​käyttäytymisankkureita päivittäisten toimintojen, kielen ja akateemisten taitojen aloilla (tutkimuksen aiheet) Vain 204) ja tunteet/käyttäytymiset verrattuna lähtötilanteeseen Kolmea kohdekohtaista käyttäytymistä kohdetta kohden, jotka hoitaja on valinnut emotutkimuksessa, käytetään arvioinnissa koko kliinisen tutkimuksen ajan. Jokaisen kussakin verkkotunnuksessa valitusta kolmesta käytöksestä vanhemmat, lailliset valtuutetut huoltajat tai johdonmukaiset huoltajat arvioivat henkilön 0:sta "pahin ongelma" 10:een "ei ongelmaa ollenkaan", jotta Erityisen käyttäytymisen parannuksia tai huononemista hoitojakson aikana voidaan arvioida. Arvioinnin suorittavan hoitajan tulee pysyä samana kaikilla soveltuvilla käynneillä koko kokeen ajan.
24 kuukautta
Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I) -arvioinnit:
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I) -arvioinnit: yleisille aloille päivittäiset toiminnot, kieli, akateemiset taidot (vain tutkimuksen 204 kohteet) ja tunteet/käyttäytymiset verrattuna lähtötilanteeseen. CaGI-I on maailmanlaajuinen mitta, joka tarjoaa hoitajan näkökulman potilaan yleiskunnosta. Paranemisen arviointi on 7-pisteinen asteikko, joka edellyttää, että hoitaja arvioi, kuinka paljon potilaan sairaus on parantunut tai pahentunut suhteessa perustilaan (vanhempaintutkimuksen viikko 13) intervention alussa, ja arvioitu seuraavasti: 1 , paljon parempi; 2, paljon parempi; 3, hieman parempi; 4, ei muutosta; 5, hieman huonompi; 6, paljon huonompi; tai 7, paljon huonompi.
24 kuukautta
Kliinisen globaalin vaikutelman vakavuuden (CGI-S) arvioinnit:
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Kliinisen yleisen vaikutelman vakavuuden (CGI-S) arvioinnit: yleisille aloille päivittäiset toiminnot, kieli, akateemiset taidot (vain tutkimuksen 204 kohteet) ja tunteet/käyttäytymiset verrattuna lähtötasoon. Tässä tutkimuksessa yleiset osa-alueet päivittäiset toiminnot, kieli, akateemiset taidot (vain tutkimus 204 aihetta) ja tunteet/käyttäytymiset arvioidaan CGI-S- ja CGI-I-arviointityökaluilla. Vakavuuden arviointi suoritetaan 7 pisteen asteikolla: 1, ei mitään; 2, erittäin lievä; 3, lievä; 4, kohtalainen; 5, merkitty; 6, vakava; 7, erittäin vakava. Vertailu tehdään kliinikon kokonaiskokemuksen perusteella samaa ikä- ja sukupuolta olevien henkilöiden kanssa. Tässä tutkimuksessa arvioidaan yleiset osa-alueet päivittäiset toiminnot, kieli, akateemiset taidot (tutkimus vain 204 aihetta) ja tunteet/käyttäytymiset. Sama arvioija antaa CGI-S:n tietylle koehenkilölle kaikilla soveltuvilla käynneillä koko kokeen ajan.
24 kuukautta
Vineland-3:n mukautuvan käyttäytymisen asteikko (Vineland-3)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Vineland-3 Adaptive Behavior Scale (Vineland-3): lääkärin hallinnoima kattava haastattelu, joka tuottaa mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmäpisteet ja verkkoalueen standardipisteet viestinnän aloilla (reseptiiviset, ekspressiiviset ja kirjalliset mukautuvat kielen toiminnot), päivittäisen elämän taitojen (henkilökohtaiset, kotimaiset, ja yhteisölliset taidot) ja sosialisaatio (ihmisten ihmissuhteet, leikki ja vapaa-aika sekä selviytymiskyky) verrattuna lähtötilanteeseen. Vineland-3 on kliinikon hallinnoima kattava haastattelu, joka tuottaa adaptiivisen käyttäytymisen yhdistelmäpisteet ja verkkoalueen standardipisteet seuraavilla aloilla: Viestintä (reseptiiviset, ekspressiiviset ja kirjalliset mukautuvat kielen toiminnot); Päivittäiset taidot (henkilökohtaiset, kodin ja yhteisön taidot); ja sosialisaatio (ihmissuhteet, leikki ja vapaa-aika sekä selviytymiskyvyt) (Pepperdine 2017).
24 kuukautta
Stanford-Binetin sanallinen tietotesti (ed 5) IQ-arviointi
Aikaikkuna: 24 kuukautta

Stanford-Binetin sanallinen tietotesti (ed 5) IQ-arviointi verrattuna lähtötilanteeseen.

Verbal Knowledge -testi on erityinen osatesti SB-5-instrumentissa. Tämä testi pyytää henkilöä määrittelemään jokapäiväiset sanat. Täydellistä SB-5-arviointia älykkyydestä, joka on saatu milloin tahansa 6 kuukauden aikana ennen päivää 1, on saatettu käyttää edellyttäen, että kunkin kohteen yksittäiset pisteet tai z-poikkeamapisteet olivat saatavilla. Jos vaadittua arviointia ei ollut saatavilla tänä aikana, täydellinen SB-5-arviointi suoritettiin seulontaikkunan sisällä ja ennen NIH-TCB-arviointien suorittamista seulonnassa. Samaa seulonta SB-5, jota käytettiin emotutkimuksessa, tulisi käyttää seulontaarvioinnissa tässä OLE-tutkimuksessa. SB-5-alitestiä sanallista tietämystä varten ei tarvitse suorittaa seulonnassa, koska emotutkimuksen tulokset ovat saatavilla; suullisen tiedon koe on suoritettava viikolla 52 / ennenaikainen lopettaminen.
24 kuukautta
Aberrant Behavior Checklist (ABC) -pisteet
Aikaikkuna: 24 kuukautta

Aberrant Behaviour Checklist (ABC) -pisteet: vanhemmat, lailliset huoltajat tai johdonmukaiset omaishoitajat, joissa on kuusi alaasteikkoa ärtyneisyyden, letargian, yliaktiivisuuden, sopimattoman puheen ja sosiaalisen välttämisen arvioimiseksi FXS:n avulla -spesifinen factoring-järjestelmä (ABC-FX) verrattuna perustilaan. ABC on 58 kohdasta koostuva vanhempa(t), laillinen valtuutettu huoltaja(t) tai johdonmukainen hoitaja(t), jota käytetään arvioimaan käyttäytymistä FXS:ssä kuudella ulottuvuudella tai ala-asteikolla: sopimaton puhe, ärtyneisyys, yliaktiivisuus, letargia/vieroittautuminen, stereotypia ja sosiaalinen välttäminen (Sansone 2012).

Kohteet arvioidaan 4-pisteisellä Likert-asteikolla, joka vaihtelee 0:sta (ei ollenkaan ongelma) 3:een (ongelma on asteittain vakava). Tätä asteikkoa on käytetty laajasti FXS:ssä kliinisissä kokeissa ja muissa projekteissa. ABC pisteytetään käyttämällä FXS-spesifistä factoring-järjestelmää (ABC-FX). Arvioinnin suorittavan hoitajan tulee pysyä samana kaikilla soveltuvilla käynneillä koko kokeen ajan.
24 kuukautta
Ahdistus-, masennus- ja mielialaasteikon (ADAMS) pisteet
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Ahdistuneisuus-, masennus- ja mielialaasteikon (ADAMS) pisteet: vanhemmat, lailliset huoltajat tai johdonmukaiset omaishoitajat, joiden kokonaispistemäärä ja kuusi alapistettä sopimattoman puheen, ärtyneisyyden, yliaktiivisuuden, letargian arvioimiseksi /perääntyminen, stereotypiat ja sosiaalinen välttäminen verrattuna lähtötilanteeseen. ADAMS on 28 kohdan käyttäytymiseen perustuva informaattori, jonka vanhemmat, lailliset valtuutetut huoltajat tai jatkuvat huoltajat ovat arvioineet. Asteikko koostuu viidestä tekijästä, jotka koskevat maanista/hyperaktiivista käyttäytymistä, masentunutta mielialaa, sosiaalista välttämistä, yleistä ahdistusta ja pakkomielteistä/kompulsiivista käyttäytymistä. Omaishoitajalla, joka tunnistetaan koehenkilön ilmoittautumisen yhteydessä, tulee olla läheinen tieto potilaan tilanteesta ja vamman tasosta, jotta hän pystyy antamaan tarkkoja tietoja ADAMS:n täyttämiseksi. Arvioinnin suorittavan hoitajan tulee pysyä samana kaikilla soveltuvilla käynneillä koko kokeen ajan.
24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Tetra Discovery Partners

Tutkijat

  • Päätutkija: Elizabeth Berry-Kravis, MD, Rush University Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. marraskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. helmikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 29. huhtikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. toukokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 10. toukokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 25. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BPN14770-CNS-302

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fragile X -syndrooma

Kliiniset tutkimukset Zatolmilast / BPN14770

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in New Zealand

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa