Un estudio de extensión de etiqueta abierta de BPN14770 en sujetos con síndrome de X frágil
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92604
- Amnova Clinical Research
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Orange, California, Estados Unidos, 92828
- Thompson Autism & Neurodevelopment Center - CHOC
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- MIND Institute UC Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University School of Medicine
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- U Mass
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
- Suburban Research Associates
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Strasburg, Pennsylvania, Estados Unidos, 17579
- Clinic for Special Children
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Greenwood Genetic Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- University of Utah and Primary Children's Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
El sujeto ha completado la visita de la semana 13, ya sea en tratamiento o discontinuado del tratamiento, de uno de los dos ensayos clínicos de padres con
BPN14770:
- estudio 204
- Estudio 301 Los sujetos que interrumpieron el tratamiento del estudio antes de tiempo debido a eventos adversos considerados relacionados con el tratamiento del estudio por el investigador en uno de los estudios principales NO serán elegibles, independientemente de si se completó la visita de la semana 13.
- Los sujetos con antecedentes de trastorno convulsivo que actualmente reciben tratamiento con antiepilépticos deben haber permanecido libres de convulsiones durante el estudio principal. Cualquier sujeto que experimente una convulsión durante el estudio principal no es elegible para continuar en este estudio de seguridad a largo plazo.
- El sujeto debe estar dispuesto a practicar métodos anticonceptivos de barrera durante el estudio, si es sexualmente activo. La abstinencia también se considera una forma razonable de control de la natalidad en esta población de estudio.
- El sujeto tiene un padre, tutor legal autorizado o cuidador constante.
- El sujeto y el cuidador pueden asistir a la clínica de manera regular y confiable.
- Si el sujeto es su propio tutor legal, puede comprender y firmar un formulario de consentimiento informado para participar en el estudio.
- Para los sujetos que no son su propio tutor legal, el padre/tutor legalmente autorizado del sujeto puede comprender y firmar un formulario de consentimiento informado para que su hijo participe en el estudio.
- Si el sujeto no es su propio tutor legal, el sujeto debe dar su consentimiento para participar en el estudio si tiene la capacidad cognitiva para hacerlo.
Criterio de exclusión:
1. Antecedentes o enfermedad actual cardiovascular, renal, hepática, respiratoria, gastrointestinal, psiquiátrica, neurológica, cerebrovascular u otra enfermedad sistémica que pondría al sujeto en riesgo o podría interferir con la interpretación de la seguridad, tolerabilidad o eficacia del tratamiento de estudio. Se permiten afecciones comunes, como hipertensión leve, etc., según el criterio del investigador principal (PI), siempre que sean estables y estén controladas por un tratamiento médico constante durante al menos 4 semanas antes de la aleatorización.
2. Insuficiencia renal, definida como creatinina sérica >1,25 × LSN según los últimos resultados de laboratorio disponibles del estudio principal.
3. Insuficiencia hepática, definida como elevación de ALT o AST >2 × LSN según los últimos resultados de laboratorio disponibles del estudio principal.
4. Anomalías clínicamente significativas, a juicio del investigador, en pruebas de laboratorio de seguridad, signos vitales o ECG, medidos en la visita final del estudio principal.
5. Abuso de sustancias documentado durante el estudio de padres.
6. Discapacidad auditiva o visual significativa que pueda afectar la capacidad del sujeto para completar los procedimientos de la prueba.
7. Condición psiquiátrica mayor concurrente (p. ej., trastorno depresivo mayor, esquizofrenia o trastorno bipolar) según lo diagnosticado por el investigador. Se permitirán sujetos con diagnóstico adicional de trastorno del espectro autista o trastorno de ansiedad.
8. El sujeto tiene enfermedades activas que interferirían con la participación, como el trastorno de inmunodeficiencia adquirida, hepatitis C, hepatitis B o tuberculosis.
9. El sujeto ha participado en otro ensayo clínico dentro de los 30 días anteriores a la selección DISTINTO DE uno de los dos estudios requeridos por el Criterio de inclusión 1.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: Medicamento del estudio (BPN14770)
25 mg de fármaco del estudio BPN14770 BID (adultos) o 15 mg de fármaco del estudio BPN14770 BID (adolescentes con peso corporal <43 kg)
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25 mg de zatolmilast/BPN14770 (adultos) o 15 mg de zatolmilast/BPN14770 (adolescentes)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y tolerabilidad de BPN14770
Periodo de tiempo: 24 meses
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Seguridad y tolerabilidad a largo plazo de BPN14770 en estos sujetos con síndrome X frágil (FXS) que fueron tratados en uno de esos ensayos clínicos principales.
Punto final de seguridad/tolerabilidad: tratamiento de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), que se codificarán utilizando el diccionario médico para actividades regulatorias.
Se tabulará la incidencia del sujeto de cada clase de órgano del sistema y un término preferido único, incluidos todos los Teaes, al menos posiblemente teaes relacionados, la interrupción del tratamiento del estudio, lo que resulta en el tratamiento del estudio, los TEAE por intensidad y los SAE emergentes del tratamiento.
El análisis de seguridad será de naturaleza descriptiva.
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24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Instituto Nacional de Salud (NIH) - Batería cognitiva de caja de herramientas (TCB)
Periodo de tiempo: 24 meses
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Instituto Nacional de Salud (NIH) - Batería cognitiva de caja de herramientas (TCB): Batería cognitiva que evalúa la cognición desde el inicio hasta las semanas 6, 12, 24, 26, 52 en el NIH-TCB CCC, que se calcula a partir de los dominios de vocabulario ilustrado y lectura oral. |
24 meses
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Puntajes de escala de calificación numérica (NRS)
Periodo de tiempo: 24 meses
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Puntajes de la escala de calificación numérica (NRS): evaluación calificada por padres, tutores legales autorizados o cuidadores consistentes de anclajes conductuales específicos de la materia para los dominios de función diaria, lenguaje y habilidades académicas (materias de estudio 204 únicamente) y Emociones/Comportamientos versus Valor inicial. Los 3 comportamientos específicos del sujeto por dominio, seleccionados por el cuidador en el estudio principal, se utilizarán para calificar durante todo el ensayo clínico.
Para cada uno de los 3 comportamientos elegidos dentro de cada dominio, los padres, tutores legales autorizados o cuidadores constantes calificarán al individuo de 0 "peor problema" a 10 "ningún problema" para que Se pueden evaluar mejoras o empeoramiento en el comportamiento específico durante el período de tratamiento.
El cuidador que completa la evaluación debe seguir siendo el mismo en todas las visitas correspondientes durante todo el ensayo.
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24 meses
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Evaluaciones de la Impresión Global de Mejoría del Cuidador (CaGI-I):
Periodo de tiempo: 24 meses
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Evaluaciones de Impresión global de mejora del cuidador (CaGI-I): para los dominios generales de función diaria, lenguaje, habilidades académicas (sujetos del estudio 204 únicamente) y emociones/comportamientos versus el valor inicial.
El CaGI-I es una medida global para proporcionar la perspectiva del cuidador sobre la condición general de un sujeto.
La evaluación de la mejora es una escala de 7 puntos que requiere que el cuidador evalúe cuánto ha mejorado o empeorado la enfermedad del sujeto en relación con un estado inicial (semana 13 del estudio principal) al comienzo de la intervención, y se califica como: 1 , mucho mejor; 2, mucho mejor; 3, un poco mejor; 4, sin cambios; 5, un poco peor; 6, mucho peor; o 7, mucho peor.
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24 meses
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Evaluaciones de gravedad de la impresión clínica global (CGI-S):
Periodo de tiempo: 24 meses
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Evaluaciones de gravedad de la impresión clínica global (CGI-S): para dominios generales de función diaria, lenguaje, habilidades académicas (sujetos del estudio 204 únicamente) y emociones/comportamientos versus el valor inicial.
En este estudio, los dominios generales de función diaria, lenguaje, habilidades académicas (solo materias del Estudio 204) y emociones/comportamientos se evaluarán utilizando las herramientas de evaluación CGI-S y CGI-I.
La valoración de la gravedad se realizará con una escala de 7 puntos: 1, ninguno; 2, muy leve; 3, leve; 4, moderado; 5, marcado; 6, grave; 7, extremadamente grave.
La comparación se realizará con respecto a la experiencia general del médico con individuos de la misma edad y sexo.
En este estudio, se evaluarán los dominios generales de función diaria, lenguaje, habilidades académicas (solo materias del estudio 204) y emociones/comportamientos.
El CGI-S debe ser administrado por el mismo evaluador para un sujeto determinado en todas las visitas aplicables a lo largo del ensayo.
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24 meses
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Escala de comportamiento adaptativo Vineland-3 (Vineland-3)
Periodo de tiempo: 24 meses
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Escala de comportamiento adaptativo Vineland-3 (Vineland-3): entrevista integral administrada por un médico que arroja una puntuación compuesta de comportamiento adaptativo y puntuaciones estándar de dominio en los dominios de comunicación (funciones del lenguaje receptivo, expresivo y adaptativo escrito), habilidades de la vida diaria (personal, doméstica, y habilidades comunitarias) y socialización (relaciones interpersonales, juego y tiempo libre, y habilidades de afrontamiento) versus el valor inicial.
Vineland-3 es una entrevista integral administrada por un médico que arroja una puntuación compuesta de comportamiento adaptativo y puntuaciones estándar de dominio en los dominios de: Comunicación (funciones del lenguaje adaptativo receptivo, expresivo y escrito); Habilidades para la vida diaria (habilidades personales, domésticas y comunitarias); y Socialización (relaciones interpersonales, juego y tiempo libre, y habilidades de afrontamiento) (Pepperdine 2017).
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24 meses
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Prueba de conocimiento verbal de la evaluación de coeficiente intelectual de Stanford-Binet (ed 5)
Periodo de tiempo: 24 meses
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Prueba de conocimiento verbal de la evaluación del coeficiente intelectual de Stanford-Binet (ed. 5) versus el valor inicial. La prueba de Conocimiento Verbal es una subprueba específica dentro del instrumento SB-5. Esta prueba le pide a un individuo que defina palabras cotidianas. Es posible que se haya utilizado una evaluación SB-5 completa del coeficiente intelectual obtenida en cualquier momento de los 6 meses anteriores al día 1, siempre que estuvieran disponibles las puntuaciones de los elementos individuales o las puntuaciones de la desviación z para cada elemento. Si la evaluación requerida no estaba disponible en este período de tiempo, la evaluación SB-5 completa se completó dentro del período de evaluación y antes de realizar las evaluaciones NIH-TCB en la evaluación. Se debe utilizar el mismo SB-5 de detección utilizado en el estudio principal para la evaluación de detección en este estudio OLE. No es necesario realizar la subprueba SB-5 para la prueba de conocimiento verbal en el momento de la selección, ya que los resultados del estudio principal están disponibles; la prueba de Conocimiento Verbal debe realizarse en la Semana 52/terminación anticipada. |
24 meses
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Puntuaciones de la Lista de verificación de conductas aberrantes (ABC)
Periodo de tiempo: 24 meses
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Puntuaciones de la Lista de verificación de conducta aberrante (ABC): padre(s), tutor(es) legal(es) o cuidador(es) constante(s). Escala calificada con seis subescalas para evaluar irritabilidad, letargo, hiperactividad, habla inapropiada y evitación social, utilizando el FXS. -sistema de factoring específico (ABC-FX) versus valor inicial. La ABC es una escala de calificación de 58 ítems para padres, tutores legales autorizados o cuidadores consistentes que se utiliza para evaluar comportamientos en FXS en 6 dimensiones o subescalas: habla inapropiada, irritabilidad, hiperactividad, letargo/retraimiento, estereotipos y evitación social (Sansone 2012). Los ítems se evalúan en una escala Likert de 4 puntos que van desde 0 (ningún problema) a 3 (el problema es de grado grave). Esta escala se ha utilizado ampliamente en FXS en ensayos clínicos y otros proyectos. El ABC se calificará utilizando el sistema de factorización específico de FXS (ABC-FX). El cuidador que completa la evaluación debe seguir siendo el mismo en todas las visitas correspondientes durante todo el ensayo. |
24 meses
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Puntuaciones de la Escala de Ansiedad, Depresión y Estado de Ánimo (ADAMS)
Periodo de tiempo: 24 meses
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Puntajes de la Escala de Ansiedad, Depresión y Estado de Ánimo (ADAMS): escala calificada por padres, tutores legales autorizados o cuidadores constantes con un puntaje total y seis subpuntuaciones para evaluar el habla inapropiada, la irritabilidad, la hiperactividad y el letargo. /retraimiento, estereotipia y evitación social versus línea de base.
El ADAMS es un instrumento de información basado en el comportamiento de 28 ítems calificado por los padres, tutores legales autorizados o cuidadores constantes.
La escala se compone de 5 factores, que abordan el comportamiento maníaco/hiperactivo, el estado de ánimo deprimido, la evitación social, la ansiedad general y el comportamiento obsesivo/compulsivo.
Un cuidador identificado al momento de la inscripción del sujeto debe tener un conocimiento profundo de la situación del sujeto y el nivel de discapacidad para poder proporcionar información precisa según sea necesario para completar el ADAMS.
El cuidador que completa la evaluación debe seguir siendo el mismo en todas las visitas correspondientes durante todo el ensayo.
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Elizabeth Berry-Kravis, MD, Rush University Medical Center
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Anomalías congénitas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Discapacidad intelectual
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de los cromosomas sexuales
- Trastornos cromosómicos
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Discapacidad intelectual ligada al cromosoma X
- Síndrome X frágil
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Inhibidores de enzimas
- Inhibidores de la fosfodiesterasa
- Inhibidores de la fosfodiesterasa 4
- BPN14770
Otros números de identificación del estudio
- BPN14770-CNS-302
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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