En åben udvidelsesundersøgelse af BPN14770 i forsøgspersoner med fragilt X-syndrom

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersonen har gennemført besøget i uge 13, uanset om det er i behandling eller afbrudt fra behandling, fra et af to forældre kliniske forsøg med

   BPN14770:

   1. Studie 204
   2. Undersøgelse 301 Forsøgspersoner, der afbrød undersøgelsesbehandling tidligt på grund af bivirkninger, som investigatoren anså for at være relateret til undersøgelsesbehandling i et af forældreundersøgelserne, vil IKKE være kvalificerede, uanset om besøget i uge 13 blev afsluttet.
2. Forsøgspersoner med anfaldssygdom i anamnesen, som i øjeblikket er i behandling med antiepileptika, skal have forblevet anfaldsfri under forældreundersøgelsen. Enhver forsøgsperson, der oplever et anfald under moderundersøgelsen, er ikke berettiget til at fortsætte i denne langsigtede sikkerhedsundersøgelse.
3. Forsøgspersonen skal være villig til at praktisere barrierepræventionsmetoder under undersøgelsen, hvis den er seksuelt aktiv. Afholdenhed betragtes også som en rimelig form for prævention i denne undersøgelsespopulation.
4. Forsøgspersonen har en forælder, juridisk autoriseret værge eller konsekvent omsorgsperson.
5. Forsøgsperson og pårørende er i stand til at møde op i klinikken regelmæssigt og pålideligt.
6. Hvis forsøgspersonen er sin egen værge, er han i stand til at forstå og underskrive en informeret samtykkeerklæring for at deltage i undersøgelsen.
7. For forsøgspersoner, der ikke er deres egen juridiske værge, er forsøgspersonens forælder/lovligt autoriserede værge i stand til at forstå og underskrive en informeret samtykkeformular for, at deres barn kan deltage i undersøgelsen.
8. Hvis forsøgspersonen ikke er sin egen juridiske værge, skal forsøgspersonen give samtykke til deltagelse i undersøgelsen, hvis han har den kognitive evne til det.

Ekskluderingskriterier:

• 1. Anamnese med eller aktuel kardiovaskulær, nyre-, lever-, respiratorisk, gastrointestinal, psykiatrisk, neurologisk, cerebrovaskulær eller anden systemisk sygdom, der ville sætte individet i fare eller potentielt interferere med fortolkningen af ​​sikkerheden, tolerabiliteten eller effektiviteten af studiebehandling. Almindelige tilstande såsom mild hypertension osv. er tilladt efter hovedforskerens (PI) vurdering, så længe de er stabile og kontrolleres af medicinsk behandling, der er konstant i mindst 4 uger før randomisering.

  2. Nedsat nyrefunktion, defineret som serumkreatinin >1,25×ULN ifølge de seneste tilgængelige laboratorieresultater fra moderstudiet.

  3. Nedsat leverfunktion, defineret som ALAT- eller ASAT-forhøjelse >2×ULN ifølge de seneste tilgængelige laboratorieresultater fra moderstudiet.

  4. Klinisk signifikante abnormiteter, efter investigatorens vurdering, i sikkerhedslaboratorietests, vitale tegn eller EKG, som målt ved det sidste besøg i forældreundersøgelsen.

  5. Stofmisbrug dokumenteret under forældreundersøgelsen.

  6. Betydelig høre- eller synsnedsættelse, der kan påvirke forsøgspersonens evne til at gennemføre testprocedurerne.

  7. Samtidig alvorlig psykiatrisk tilstand (f.eks. svær depressiv lidelse, skizofreni eller bipolar lidelse) som diagnosticeret af investigator. Forsøgspersoner med yderligere diagnose autismespektrumforstyrrelse eller angstlidelse vil være tilladt.

  8. Forsøgsperson har aktive sygdomme, der ville forstyrre deltagelse, såsom erhvervet immundefekt, hepatitis C, hepatitis B eller tuberkulose.

  9. Forsøgspersonen har deltaget i et andet klinisk forsøg inden for de 30 dage forud for screening ANDRE END et af de to studier, der kræves i henhold til inklusionskriterier 1.