Um estudo de extensão aberto de BPN14770 em indivíduos com síndrome do X frágil

Critério de inclusão:

1. O sujeito completou a visita da Semana 13, seja em tratamento ou descontinuado do tratamento, de um dos dois ensaios clínicos principais com

   BPN14770:

   1. Estudo 204
   2. Os participantes do estudo 301 que descontinuaram o tratamento do estudo precocemente devido a EAs considerados relacionados ao tratamento do estudo pelo investigador em um dos estudos principais NÃO serão elegíveis, independentemente de a visita da Semana 13 ter sido concluída.
2. Indivíduos com histórico de transtorno convulsivo que estão atualmente recebendo tratamento com antiepilépticos devem ter permanecido livres de convulsões durante o estudo parental. Qualquer sujeito que sofra uma convulsão durante o estudo parental não é elegível para continuar neste estudo de segurança de longo prazo.
3. O sujeito deve estar disposto a praticar métodos contraceptivos de barreira durante o estudo, se for sexualmente ativo. A abstinência também é considerada uma forma razoável de controle de natalidade nesta população de estudo.
4. O sujeito tem um pai, tutor legal autorizado ou cuidador consistente.
5. Sujeito e cuidador são capazes de frequentar a clínica regularmente e de forma confiável.
6. Se o sujeito for seu próprio responsável legal, ele é capaz de entender e assinar um termo de consentimento informado para participar do estudo.
7. Para indivíduos que não são seus próprios tutores legais, os pais/responsáveis ​​legalmente autorizados do indivíduo podem entender e assinar um formulário de consentimento informado para que seus filhos participem do estudo.
8. Caso o sujeito não seja seu responsável legal, ele deverá dar o seu consentimento para a participação no estudo, caso tenha capacidade cognitiva para tal.

Critério de exclusão:

• 1. História ou doença cardiovascular, renal, hepática, respiratória, gastrointestinal, psiquiátrica, neurológica, cerebrovascular ou outra doença sistêmica atual que colocaria o sujeito em risco ou potencialmente interferiria na interpretação da segurança, tolerabilidade ou eficácia do estudar tratamento. Condições comuns, como hipertensão leve, etc., são permitidas de acordo com o julgamento do investigador principal (PI), desde que sejam estáveis ​​e controladas por terapia médica constante por pelo menos 4 semanas antes da randomização.

  2. Insuficiência renal, definida como creatinina sérica >1,25 × LSN de acordo com os últimos resultados laboratoriais disponíveis do estudo original.

  3. Insuficiência hepática, definida como elevação de ALT ou AST >2×LSN de acordo com os últimos resultados laboratoriais disponíveis do estudo original.

  4. Anormalidades clinicamente significativas, no julgamento do investigador, em testes laboratoriais de segurança, sinais vitais ou ECG, medidos na visita final do estudo principal.

  5. Abuso de substâncias documentado durante o estudo dos pais.

  6. Deficiência auditiva ou visual significativa que pode afetar a capacidade do sujeito de concluir os procedimentos do teste.

  7. Condição psiquiátrica grave concomitante (por exemplo, transtorno depressivo maior, esquizofrenia ou transtorno bipolar) conforme diagnosticado pelo investigador. Indivíduos com diagnóstico adicional de transtorno do espectro do autismo ou transtorno de ansiedade serão permitidos.

  8. O indivíduo tem doenças ativas que interfeririam na participação, como distúrbio de imunodeficiência adquirida, hepatite C, hepatite B ou tuberculose.

  9. O sujeito participou de outro ensaio clínico nos 30 dias anteriores à triagem, EXCETO um dos dois estudos exigidos pelo Critério de inclusão 1.