Um estudo de extensão aberto de BPN14770 em indivíduos com síndrome do X frágil
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92604
- Amnova Clinical Research
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Orange, California, Estados Unidos, 92828
- Thompson Autism & Neurodevelopment Center - CHOC
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- MIND Institute UC Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University School of Medicine
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- U Mass
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
- Suburban Research Associates
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Strasburg, Pennsylvania, Estados Unidos, 17579
- Clinic for Special Children
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Greenwood Genetic Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- University of Utah and Primary Children's Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
O sujeito completou a visita da Semana 13, seja em tratamento ou descontinuado do tratamento, de um dos dois ensaios clínicos principais com
BPN14770:
- Estudo 204
- Os participantes do estudo 301 que descontinuaram o tratamento do estudo precocemente devido a EAs considerados relacionados ao tratamento do estudo pelo investigador em um dos estudos principais NÃO serão elegíveis, independentemente de a visita da Semana 13 ter sido concluída.
- Indivíduos com histórico de transtorno convulsivo que estão atualmente recebendo tratamento com antiepilépticos devem ter permanecido livres de convulsões durante o estudo parental. Qualquer sujeito que sofra uma convulsão durante o estudo parental não é elegível para continuar neste estudo de segurança de longo prazo.
- O sujeito deve estar disposto a praticar métodos contraceptivos de barreira durante o estudo, se for sexualmente ativo. A abstinência também é considerada uma forma razoável de controle de natalidade nesta população de estudo.
- O sujeito tem um pai, tutor legal autorizado ou cuidador consistente.
- Sujeito e cuidador são capazes de frequentar a clínica regularmente e de forma confiável.
- Se o sujeito for seu próprio responsável legal, ele é capaz de entender e assinar um termo de consentimento informado para participar do estudo.
- Para indivíduos que não são seus próprios tutores legais, os pais/responsáveis legalmente autorizados do indivíduo podem entender e assinar um formulário de consentimento informado para que seus filhos participem do estudo.
- Caso o sujeito não seja seu responsável legal, ele deverá dar o seu consentimento para a participação no estudo, caso tenha capacidade cognitiva para tal.
Critério de exclusão:
1. História ou doença cardiovascular, renal, hepática, respiratória, gastrointestinal, psiquiátrica, neurológica, cerebrovascular ou outra doença sistêmica atual que colocaria o sujeito em risco ou potencialmente interferiria na interpretação da segurança, tolerabilidade ou eficácia do estudar tratamento. Condições comuns, como hipertensão leve, etc., são permitidas de acordo com o julgamento do investigador principal (PI), desde que sejam estáveis e controladas por terapia médica constante por pelo menos 4 semanas antes da randomização.
2. Insuficiência renal, definida como creatinina sérica >1,25 × LSN de acordo com os últimos resultados laboratoriais disponíveis do estudo original.
3. Insuficiência hepática, definida como elevação de ALT ou AST >2×LSN de acordo com os últimos resultados laboratoriais disponíveis do estudo original.
4. Anormalidades clinicamente significativas, no julgamento do investigador, em testes laboratoriais de segurança, sinais vitais ou ECG, medidos na visita final do estudo principal.
5. Abuso de substâncias documentado durante o estudo dos pais.
6. Deficiência auditiva ou visual significativa que pode afetar a capacidade do sujeito de concluir os procedimentos do teste.
7. Condição psiquiátrica grave concomitante (por exemplo, transtorno depressivo maior, esquizofrenia ou transtorno bipolar) conforme diagnosticado pelo investigador. Indivíduos com diagnóstico adicional de transtorno do espectro do autismo ou transtorno de ansiedade serão permitidos.
8. O indivíduo tem doenças ativas que interfeririam na participação, como distúrbio de imunodeficiência adquirida, hepatite C, hepatite B ou tuberculose.
9. O sujeito participou de outro ensaio clínico nos 30 dias anteriores à triagem, EXCETO um dos dois estudos exigidos pelo Critério de inclusão 1.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Outro: Medicamento do estudo (BPN14770)
25 mg de medicamento de estudo BID BPN14770 (adultos) ou 15 mg de medicamento de estudo BID BPN14770 (adolescentes com peso corporal <43 kg)
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25 mg de zatolmilast/BPN14770 (Adultos) ou 15 mg de zatolmilast/BPN14770 (Adolescentes
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança e tolerabilidade do BPN14770
Prazo: 24 meses
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Segurança e tolerabilidade a longo prazo do BPN14770 nesses indivíduos com síndrome de X frágil (FXS) que foram tratados em um desses ensaios clínicos dos pais.
Terço final de segurança/tolerabilidade: Eventos adversos emergentes do tratamento, que serão codificados usando o dicionário médico para atividades regulatórias.
A incidência do assunto de cada classe de órgão do sistema e termo preferido exclusivo serão tabulados, incluindo todos os chá, pelo menos possivelmente chá relacionados, chá resultando na descontinuação do tratamento do estudo, chá por intensidade e SAEs emergentes do tratamento.
A análise de segurança será de natureza descritiva.
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24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Instituto Nacional de Saúde (NIH) - Bateria Cognitiva Toolbox (TCB)
Prazo: 24 meses
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Instituto Nacional de Saúde (NIH) - Bateria Cognitiva Toolbox (TCB): bateria cognitiva avaliando a cognição desde o início até as semanas 6, 12, 24, 26, 52 no NIH-TCB CCC, que é calculada a partir dos domínios Vocabulário de Imagens e Leitura Oral. |
24 meses
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Pontuações da escala de classificação numérica (NRS)
Prazo: 24 meses
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Pontuações da escala de classificação numérica (NRS): pais, responsáveis legais autorizados ou avaliação consistente do(s) cuidador(es) de âncoras comportamentais específicas do assunto para domínios de Função Diária, Linguagem, Habilidades Acadêmicas (disciplinas do Estudo 204 apenas) e Emoções/Comportamentos versus Linha de Base Os 3 comportamentos específicos do sujeito por domínio, conforme selecionados pelo cuidador no estudo dos pais, serão usados para classificação durante todo o ensaio clínico.
Para cada um dos três comportamentos escolhidos em cada domínio, os pais, responsáveis legais autorizados ou cuidadores consistentes avaliarão o indivíduo de 0 "pior problema" a 10 "nenhum problema" para que melhorias ou piora no comportamento específico ao longo do período de tratamento podem ser avaliadas.
O cuidador que completa a avaliação deve permanecer o mesmo em todas as visitas aplicáveis durante o ensaio.
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24 meses
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Avaliações de Impressão Global de Melhoria do Cuidador (CaGI-I):
Prazo: 24 meses
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Avaliações de Impressão Global de Melhoria do Cuidador (CaGI-I): para os domínios gerais de Função Diária, Linguagem, Habilidades Acadêmicas (somente disciplinas do Estudo 204) e Emoções/Comportamentos versus linha de base.
O CaGI-I é uma medida global para fornecer a perspectiva do cuidador sobre a condição geral de um sujeito.
A avaliação da melhoria é uma escala de 7 pontos que exige que o cuidador avalie o quanto a doença do sujeito melhorou ou piorou em relação a um estado inicial (Semana 13 do estudo dos pais) no início da intervenção, e classificada como: 1 , muito melhor; 2, muito melhor; 3, um pouco melhor; 4, sem alteração; 5, um pouco pior; 6, muito pior; ou 7, muito pior.
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24 meses
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Avaliações de gravidade de impressão clínica global (CGI-S):
Prazo: 24 meses
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Avaliações de Gravidade de Impressão Clínica Global (CGI-S): para domínios gerais de Função Diária, Linguagem, Habilidades Acadêmicas (somente sujeitos do Estudo 204) e Emoções/Comportamentos versus linha de base.
Neste estudo, os domínios gerais de Função Diária, Linguagem, Habilidades Acadêmicas (somente disciplinas do Estudo 204) e Emoções/Comportamentos serão avaliados usando as ferramentas de avaliação CGI-S e CGI-I.
A avaliação da gravidade será feita com escala de 7 pontos: 1, nenhum; 2, muito leve; 3, leve; 4, moderado; 5, marcado; 6, grave; 7, extremamente grave.
A comparação será feita em relação à experiência geral do médico com indivíduos da mesma idade e sexo.
Neste estudo, serão avaliados os domínios gerais de Função Diária, Linguagem, Habilidades Acadêmicas (somente disciplinas do Estudo 204) e Emoções/Comportamentos.
O CGI-S deve ser administrado pelo mesmo avaliador para um determinado sujeito em todas as visitas aplicáveis durante o ensaio.
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24 meses
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Escala de Comportamento Adaptativo Vineland-3 (Vineland-3)
Prazo: 24 meses
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Escala de Comportamento Adaptativo Vineland-3 (Vineland-3): entrevista abrangente administrada pelo médico que produz pontuação composta de comportamento adaptativo e pontuações padrão de domínio em domínios de comunicação (funções de linguagem adaptativa receptiva, expressiva e escrita), habilidades de vida diária (pessoais, domésticas, e habilidades comunitárias) e socialização (relacionamentos interpessoais, momentos de brincadeira e lazer e habilidades de enfrentamento) versus linha de base.
O Vineland-3 é uma entrevista abrangente administrada por um médico que produz pontuação composta de comportamento adaptativo e pontuações padrão de domínio nos domínios de: Comunicação (funções de linguagem adaptativa receptiva, expressiva e escrita); Habilidades de Vida Diária (habilidades pessoais, domésticas e comunitárias); e Socialização (relações interpessoais, momentos de brincadeira e lazer e habilidades de enfrentamento) (Pepperdine 2017).
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24 meses
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Teste de conhecimento verbal da avaliação de QI Stanford-Binet (ed 5)
Prazo: 24 meses
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Teste de conhecimento verbal da avaliação de QI de Stanford-Binet (ed 5) versus linha de base. O teste de Conhecimento Verbal é um subteste específico do instrumento SB-5. Este teste pede a um indivíduo que defina palavras do dia a dia. Uma avaliação completa do QI SB-5 obtida a qualquer momento nos 6 meses anteriores ao Dia 1 pode ter sido usada, desde que as pontuações dos itens individuais ou as pontuações do desvio z para cada item estivessem disponíveis. Se a avaliação necessária não estivesse disponível neste período, a avaliação completa do SB-5 era concluída dentro da janela de triagem e antes da realização das avaliações do NIH-TCB na triagem. O mesmo rastreio SB-5 utilizado no estudo principal deve ser utilizado para a avaliação de rastreio neste estudo OLE. O subteste SB-5 para teste de Conhecimento Verbal não precisa ser realizado na triagem, uma vez que os resultados do estudo principal estão disponíveis; o teste de Conhecimento Verbal deve ser realizado na Semana 52/término antecipado. |
24 meses
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Pontuações da Lista de Verificação de Comportamento Aberrante (ABC)
Prazo: 24 meses
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Pontuações da Lista de Verificação de Comportamento Aberrante (ABC): pais, tutores legais autorizados ou escala consistente avaliada por cuidadores com seis subescalas para avaliar irritabilidade, letargia, hiperatividade, fala inadequada e evitação social, usando o FXS - sistema de factoring específico (ABC-FX) versus linha de base. O ABC é uma escala de classificação de 58 itens para pais, responsáveis legais autorizados ou cuidadores consistentes, usada para avaliar comportamentos em FXS em 6 dimensões ou subescalas: fala inadequada, irritabilidade, hiperatividade, letargia/retraimento, estereotipia e evitação social (Sansone 2012). Os itens são avaliados em uma escala Likert de 4 pontos, variando de 0 (nada é um problema) a 3 (o problema é grave em grau). Esta escala tem sido amplamente utilizada em FXS em ensaios clínicos e outros projetos. O ABC será pontuado usando o sistema de factoring específico da FXS (ABC-FX). O cuidador que completa a avaliação deve permanecer o mesmo em todas as visitas aplicáveis durante o ensaio. |
24 meses
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Pontuações da Escala de Ansiedade, Depressão e Humor (ADAMS)
Prazo: 24 meses
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Pontuações da Escala de Ansiedade, Depressão e Humor (ADAMS): pais, responsáveis legais autorizados ou escala consistente de avaliação do(s) cuidador(es) com uma pontuação total e seis subpontuações para avaliar fala inadequada, irritabilidade, hiperatividade, letargia /retraimento, estereotipia e evitação social versus linha de base.
O ADAMS é um instrumento de informante baseado no comportamento de 28 itens, avaliado pelos pais, responsáveis legais autorizados ou cuidadores consistentes.
A escala é composta por 5 fatores, que abordam Comportamento Maníaco/Hiperativo, Humor Deprimido, Evitação Social, Ansiedade Geral e Comportamento Obsessivo/Compulsivo.
Um cuidador identificado no momento da inscrição do sujeito deve ter conhecimento íntimo da situação do sujeito e do nível de deficiência para poder fornecer informações precisas conforme necessário para preencher o ADAMS.
O cuidador que completa a avaliação deve permanecer o mesmo em todas as visitas aplicáveis durante o ensaio.
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Elizabeth Berry-Kravis, MD, Rush University Medical Center
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Anomalias congénitas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Deficiência Intelectual
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios dos cromossomos sexuais
- Distúrbios cromossômicos
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Deficiência Intelectual Ligada ao X
- Síndrome do X Frágil
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Inibidores da Fosfodiesterase
- Inibidores da Fosfodiesterase 4
- BPN14770
Outros números de identificação do estudo
- BPN14770-CNS-302
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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