CRD-TMH-001을 사용한 단일 환자의 치료
2022년 8월 31일 업데이트: Cure Rare Disease, Inc
이 연구는 Duchenne 근이영양증의 희귀 돌연변이를 치료하기 위한 유전자 편집 치료제의 효과를 이해하기 위한 단일 환자 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 목적은 1년 동안 정맥 투여 후 15년까지의 장기 추적 조사 후 CRD-TMH-001의 안전성과 예비 효능을 평가하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
1
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- UMass Chan Medical School
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의 완료
- 유전자 변이 확인
- 상승된 AAV9 NAbs 부재 확인
제외 기준:
- 주임 조사자(PI)의 의견에 따라 이 환자가 투여되는 것을 막을 수 있는 모든 중요한 의학적 문제(과거 또는 현재).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 단일 환자
IV에 의해 투여되는 CRD-TMH-001의 단일 용량
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참가자는 정맥 주사를 통해 투여되는 CRD-TMH-001의 단일 용량을 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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CRD-TMH-001의 안전성 평가
기간: 일년
|
심각한 부작용과 심각하지 않은 부작용을 모두 측정하여 치료제의 안전성과 내약성을 평가합니다.
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일년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Brenda Wong, MD, UMass Chan Medical School
- 연구 책임자: Medical Affairs, Cure Rare Disease
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 8월 31일
기본 완료 (예상)
2023년 9월 1일
연구 완료 (예상)
2023년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 8월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 8월 22일
처음 게시됨 (실제)
2022년 8월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 9월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 8월 31일
마지막으로 확인됨
2022년 8월 1일
추가 정보
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