Behandling av en enskild patient med CRD-TMH-001
31 augusti 2022 uppdaterad av: Cure Rare Disease, Inc
Studien är en enpatientstudie avsedd att förstå effekterna av ett genredigerande läkemedel för att behandla en sällsynt mutation av Duchennes muskeldystrofi.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Syftet med studien är att bedöma säkerheten och preliminär effekt av CRD-TMH-001 efter intravenös administrering under en period av 1 år med långtidsuppföljning upp till 15 år.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
1
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
- UMass Chan Medical School
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 28 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Kompletterande av informerat samtycke
- Bekräftelse av genetisk mutation
- Bekräftelse av frånvaro av förhöjda AAV9 NAbs
Exklusions kriterier:
- Alla väsentliga medicinska problem (tidigare eller aktuella) som enligt huvudutredaren (PI) skulle hindra denna patient från att doseras.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Ensam patient
Enkeldos av CRD-TMH-001 administrerad av IV
|
Deltagaren kommer att få en engångsdos av CRD-TMH-001 administrerad via intravenös injektion.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
För att bedöma säkerheten för CRD-TMH-001
Tidsram: 1 år
|
Att bedöma läkemedlets säkerhet och tolerabilitet genom att mäta både allvarliga och icke-allvarliga biverkningar.
|
1 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Brenda Wong, MD, UMass Chan Medical School
- Studierektor: Medical Affairs, Cure Rare Disease
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
31 augusti 2022
Primärt slutförande (Förväntat)
1 september 2023
Avslutad studie (Förväntat)
1 september 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 augusti 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 augusti 2022
Första postat (Faktisk)
24 augusti 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 september 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
31 augusti 2022
Senast verifierad
1 augusti 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CS-CRD-TMH-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .