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Behandlung eines einzelnen Patienten mit CRD-TMH-001

31. August 2022 aktualisiert von: Cure Rare Disease, Inc
Bei der Studie handelt es sich um eine Einzelpatientenstudie, die darauf abzielt, die Auswirkungen eines Gen-Editing-Therapeutikums zur Behandlung einer seltenen Mutation der Duchenne-Muskeldystrophie zu verstehen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Ziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit von CRD-TMH-001 nach intravenöser Verabreichung über einen Zeitraum von 1 Jahr mit einer langfristigen Nachbeobachtung von bis zu 15 Jahren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

1

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • Umass Chan Medical School

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 28 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Abschluss der Einwilligungserklärung
  • Bestätigung der genetischen Mutation
  • Bestätigung des Fehlens erhöhter AAV9-NAbs

Ausschlusskriterien:

- Alle signifikanten medizinischen Probleme (vergangen oder aktuell), die nach Ansicht des Hauptprüfarztes (PI) verhindern würden, dass dieser Patient dosiert wird.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Einzelner Patient
Einzeldosis CRD-TMH-001 intravenös verabreicht
Arzneimittel: CRD-TMH-001
Der Teilnehmer erhält eine Einzeldosis CRD-TMH-001, die intravenös injiziert wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Sicherheit von CRD-TMH-001
Zeitfenster: 1 Jahr
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit des Therapeutikums durch Messung sowohl schwerwiegender als auch nicht schwerwiegender unerwünschter Ereignisse.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cure Rare Disease, Inc

Mitarbeiter

University of Massachusetts, Worcester

Ermittler

  • Hauptermittler: Brenda Wong, MD, Umass Chan Medical School
  • Studienleiter: Medical Affairs, Cure Rare Disease

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. August 2022

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. September 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. September 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. September 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. August 2022

Zuletzt verifiziert

1. August 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CS-CRD-TMH-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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