- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT05514249
Egyetlen beteg kezelése CRD-TMH-001-gyel
2022. augusztus 31. frissítette: Cure Rare Disease, Inc
A tanulmány egyetlen pácienssel végzett vizsgálat, amelynek célja a Duchenne-féle izomdisztrófia ritka mutációjának kezelésére szolgáló génszerkesztő terápia hatásainak megértése.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A vizsgálat célja a CRD-TMH-001 biztonságosságának és előzetes hatékonyságának felmérése intravénás beadás után 1 éven keresztül, hosszú távú, akár 15 évig tartó követéssel.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
1
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
- UMass Chan Medical School
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A tájékozott beleegyezés kitöltése
- A genetikai mutáció megerősítése
- Az emelkedett AAV9 NAb-k hiányának megerősítése
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen jelentős egészségügyi probléma (múltbeli vagy jelenlegi), amely a vizsgálatvezető (PI) véleménye szerint megakadályozná a beteg adagolását.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: Egyetlen beteg
A CRD-TMH-001 egyszeri adagja IV
|
A résztvevő egyszeri adag CRD-TMH-001-et kap intravénás injekció formájában.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A CRD-TMH-001 biztonságának felmérésére
Időkeret: 1 év
|
A terápia biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése súlyos és nem súlyos mellékhatások mérésével.
|
1 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Brenda Wong, MD, UMass Chan Medical School
- Tanulmányi igazgató: Medical Affairs, Cure Rare Disease
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. augusztus 31.
Elsődleges befejezés (Várható)
2023. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2023. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. augusztus 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. augusztus 22.
Első közzététel (Tényleges)
2022. augusztus 24.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. szeptember 1.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. augusztus 31.
Utolsó ellenőrzés
2022. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CS-CRD-TMH-001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás
-
University of ValenciaMég nincs toborzásMuscular FitnessSpanyolország
-
PYC TherapeuticsToborzásRetinitis Pigmentosa | Szembetegségek, örökletes | Retina disztrófiák | Retina disztrófiás rúd | Retina dystrophy Rod ProgresszívEgyesült Államok, Ausztrália
Klinikai vizsgálatok a CRD-TMH-001
-
Indiana UniversityNorthwestern University; National Institutes of Health (NIH); National Institute on... és más munkatársakBefejezve
-
Cardiora Pty. Ltd.BefejezveJobb szívelégtelenség | Bal kamrai segédeszközEgyesült Államok
-
Kensey Nash CorporationBefejezveAkut térdporc sérülés | A térd ízületi porcának szakadása, áramEgyesült Királyság, Olaszország, Németország, Hollandia
-
Cardurion Pharmaceuticals, Inc.ToborzásSzívbetegségek | Kamrai tachycardia | Veleszületett szívhibák | CPVT1Egyesült Államok, Kanada, Franciaország, Olaszország
-
Cardurion Pharmaceuticals, Inc.MegszűntSzívbetegségek | Szív-és érrendszeri betegségek | Szív elégtelenség | Szívelégtelenség csökkent ejekciós frakcióval | Szívelégtelenség megőrzött kilökődési frakcióvalEgyesült Államok, Izrael, Egyesült Királyság, Kanada
-
Cardurion Pharmaceuticals, Inc.ToborzásSzívbetegségek | Szív-és érrendszeri betegségek | Szív elégtelenség | Szívelégtelenség Megőrzött kilökődési frakcióEgyesült Államok
-
Cardurion Pharmaceuticals, Inc.ToborzásSzívbetegségek | Szív-és érrendszeri betegségek | Szív elégtelenség | Szívelégtelenség csökkent ejekciós frakcióvalEgyesült Államok
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute of Mental Health (NIMH); William Marsh Rice UniversityToborzásBorderline személyiségzavarEgyesült Államok
-
citiesRISEAfrican Population and Health Research Center; Schizophrenia Research Foundation...Jelentkezés meghívóvalFiatalok lelki egészségeIndia, Kenya
-
Patagonia Pharmaceuticals, LLCBefejezveVeleszületett ichthyosisEgyesült Államok