Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba jednoho pacienta pomocí CRD-TMH-001

31. srpna 2022 aktualizováno: Cure Rare Disease, Inc
Tato studie je studií s jedním pacientem, jejímž cílem je porozumět účinkům terapeutika upravujícího geny k léčbě vzácné mutace Duchennovy svalové dystrofie.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cílem studie je posoudit bezpečnost a předběžnou účinnost CRD-TMH-001 po intravenózním podání po dobu 1 roku s dlouhodobým sledováním až 15 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

1

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • UMass Chan Medical School

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 28 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Vyplnění informovaného souhlasu
  • Potvrzení genetické mutace
  • Potvrzení nepřítomnosti zvýšených NAbs AAV9

Kritéria vyloučení:

- Jakýkoli významný zdravotní problém (minulý nebo současný), který by podle názoru hlavního zkoušejícího (PI) bránil tomuto pacientovi v podání dávky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Jediný pacient
Jedna dávka CRD-TMH-001 podaná IV
Lék: CRD-TMH-001
Účastník obdrží jednu dávku CRD-TMH-001 podanou intravenózní injekcí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
K posouzení bezpečnosti CRD-TMH-001
Časové okno: 1 rok
Posoudit bezpečnost a snášenlivost terapeutika měřením závažných i nezávažných nežádoucích účinků.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cure Rare Disease, Inc

Spolupracovníci

University of Massachusetts, Worcester

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Brenda Wong, MD, UMass Chan Medical School
  • Ředitel studie: Medical Affairs, Cure Rare Disease

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. srpna 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

1. září 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

1. září 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. srpna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

24. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. září 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. srpna 2022

Naposledy ověřeno

1. srpna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CS-CRD-TMH-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na CRD-TMH-001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Myanmar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit