使用 CRD-TMH-001 治疗单个患者
2022年8月31日 更新者：Cure Rare Disease, Inc
该研究是一项针对单个患者的研究，旨在了解基因编辑疗法对治疗罕见的杜氏肌营养不良症突变的影响。
研究概览
详细说明
该研究的目的是评估 CRD-TMH-001 静脉给药 1 年并进行长达 15 年的长期随访后的安全性和初步疗效。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
1
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Massachusetts
-
Worcester、Massachusetts、美国、01655
- UMass Chan Medical School
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 28年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 完成知情同意
- 确认基因突变
- 确认不存在升高的 AAV9 NAb
排除标准：
-首席研究员 (PI) 认为会阻止该患者接受给药的任何重大医疗问题（过去或当前）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：单身患者
IV 单剂量 CRD-TMH-001
|
参与者将接受单剂量的 CRD-TMH-001，通过静脉注射给药。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
评估 CRD-TMH-001 的安全性
大体时间：1年
|
通过测量严重和非严重不良事件来评估治疗的安全性和耐受性。
|
1年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Brenda Wong, MD、UMass Chan Medical School
- 研究主任：Medical Affairs、Cure Rare Disease
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年8月31日
初级完成 (预期的)
2023年9月1日
研究完成 (预期的)
2023年9月1日
研究注册日期
首次提交
2022年8月11日
首先提交符合 QC 标准的
2022年8月22日
首次发布 (实际的)
2022年8月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年9月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年8月31日
最后验证
2022年8月1日
更多信息
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