Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandeling van een enkele patiënt met CRD-TMH-001

31 augustus 2022 bijgewerkt door: Cure Rare Disease, Inc
De studie is een studie met één patiënt, bedoeld om de effecten te begrijpen van een gene-editing-therapeuticum voor de behandeling van een zeldzame mutatie van Duchenne-spierdystrofie.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van CRD-TMH-001 na intraveneuze toediening gedurende een periode van 1 jaar met een follow-up op lange termijn tot 15 jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

1

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • UMass Chan Medical School

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 28 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voltooiing van geïnformeerde toestemming
  • Bevestiging van genetische mutatie
  • Bevestiging van afwezigheid van verhoogde AAV9 NAbs

Uitsluitingscriteria:

- Alle significante medische problemen (vroeger of nu) die, naar de mening van de hoofdonderzoeker (PI), voorkomen dat deze patiënt wordt gedoseerd.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Enkele patiënt
Enkele dosis CRD-TMH-001 toegediend via IV
Geneesmiddel: CRD-TMH-001
De deelnemer krijgt een enkele dosis CRD-TMH-001 toegediend via een intraveneuze injectie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de veiligheid van CRD-TMH-001 te beoordelen
Tijdsspanne: 1 jaar
De veiligheid en verdraagbaarheid van het geneesmiddel beoordelen door zowel ernstige als niet-ernstige bijwerkingen te meten.
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cure Rare Disease, Inc

Medewerkers

University of Massachusetts, Worcester

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Brenda Wong, MD, UMass Chan Medical School
  • Studie directeur: Medical Affairs, Cure Rare Disease

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 augustus 2022

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 september 2023

Studie voltooiing (Verwacht)

1 september 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 augustus 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 augustus 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 augustus 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 september 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 augustus 2022

Laatst geverifieerd

1 augustus 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CS-CRD-TMH-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op CRD-TMH-001

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gambia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren