Tratamento de um único paciente com CRD-TMH-001
31 de agosto de 2022 atualizado por: Cure Rare Disease, Inc
O estudo é um estudo de paciente único destinado a compreender os efeitos de uma terapêutica de edição genética para tratar uma mutação rara da distrofia muscular de Duchenne.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo do estudo é avaliar a segurança e eficácia preliminar de CRD-TMH-001 após administração intravenosa por um período de 1 ano com acompanhamento de longo prazo até 15 anos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
1
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- UMASS Chan Medical School
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 28 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Conclusão do consentimento informado
- Confirmação de mutação genética
- Confirmação da ausência de AAV9 NAbs elevados
Critério de exclusão:
- Qualquer problema médico significativo (passado ou atual) que, na opinião do Investigador Principal (PI), impeça que este paciente seja medicado.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Único paciente
Dose única de CRD-TMH-001 administrada por IV
|
O participante receberá uma dose única de CRD-TMH-001 administrada por injeção intravenosa.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Para avaliar a segurança do CRD-TMH-001
Prazo: 1 ano
|
Avaliar a segurança e a tolerabilidade da terapêutica medindo eventos adversos graves e não graves.
|
1 ano
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Brenda Wong, MD, UMASS Chan Medical School
- Diretor de estudo: Medical Affairs, Cure Rare Disease
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de agosto de 2022
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de setembro de 2023
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de setembro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de agosto de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de agosto de 2022
Primeira postagem (Real)
24 de agosto de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de setembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de agosto de 2022
Última verificação
1 de agosto de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CS-CRD-TMH-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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