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Trattamento di un singolo paziente con CRD-TMH-001

31 agosto 2022 aggiornato da: Cure Rare Disease, Inc
Lo studio è uno studio su un singolo paziente inteso a comprendere gli effetti di una terapia di modifica genetica per il trattamento di una rara mutazione della distrofia muscolare di Duchenne.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare di CRD-TMH-001 dopo somministrazione endovenosa per un periodo di 1 anno con follow-up a lungo termine fino a 15 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

1

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • UMass Chan Medical School

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 28 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Completamento del consenso informato
  • Conferma della mutazione genetica
  • Conferma dell'assenza di livelli elevati di AAV9 NAbs

Criteri di esclusione:

- Qualsiasi problema medico significativo (passato o attuale) che, a parere del Principal Investigator (PI), impedirebbe a questo paziente di essere somministrato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Singolo paziente
Dose singola di CRD-TMH-001 somministrata per via endovenosa
Droga: CRD-TMH-001
Il partecipante riceverà una singola dose di CRD-TMH-001 somministrata tramite iniezione endovenosa.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare la sicurezza di CRD-TMH-001
Lasso di tempo: 1 anno
Valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia misurando gli eventi avversi gravi e non gravi.
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cure Rare Disease, Inc

Collaboratori

University of Massachusetts, Worcester

Investigatori

  • Investigatore principale: Brenda Wong, MD, UMass Chan Medical School
  • Direttore dello studio: Medical Affairs, Cure Rare Disease

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 agosto 2022

Completamento primario (Anticipato)

1 settembre 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

1 settembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 agosto 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

24 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 agosto 2022

Ultimo verificato

1 agosto 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CS-CRD-TMH-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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