Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af en enkelt patient med CRD-TMH-001

31. august 2022 opdateret af: Cure Rare Disease, Inc
Undersøgelsen er en enkeltpatientundersøgelse beregnet til at forstå virkningerne af et genredigeringslægemiddel til behandling af en sjælden mutation af Duchennes muskeldystrofi.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og den foreløbige effekt af CRD-TMH-001 efter intravenøs administration i en periode på 1 år med langtidsopfølgning ud til 15 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

1

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • UMass Chan Medical School

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 28 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Udfyldelse af informeret samtykke
  • Bekræftelse af genetisk mutation
  • Bekræftelse af fravær af forhøjede AAV9 NAb'er

Ekskluderingskriterier:

- Ethvert væsentligt medicinsk(e) problem (tidligere eller nuværende), som efter hovedforskerens (PI) mening ville forhindre denne patient i at blive doseret.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Enkelt patient
Enkeltdosis af CRD-TMH-001 administreret af IV
Medicin: CRD-TMH-001
Deltageren vil modtage en enkelt dosis CRD-TMH-001 administreret via intravenøs injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at vurdere sikkerheden af ​​CRD-TMH-001
Tidsramme: 1 år
At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​det terapeutiske middel ved at måle både alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cure Rare Disease, Inc

Samarbejdspartnere

University of Massachusetts, Worcester

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Brenda Wong, MD, UMass Chan Medical School
  • Studieleder: Medical Affairs, Cure Rare Disease

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. august 2022

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. september 2023

Studieafslutning (Forventet)

1. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. august 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. august 2022

Først opslået (Faktiske)

24. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. august 2022

Sidst verificeret

1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CS-CRD-TMH-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med CRD-TMH-001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Korea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner