Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie pojedynczego pacjenta za pomocą CRD-TMH-001

31 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Cure Rare Disease, Inc
Badanie to dotyczy pojedynczego pacjenta i ma na celu zrozumienie wpływu leku edytującego geny na leczenie rzadkiej mutacji dystrofii mięśniowej Duchenne'a.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem pracy jest ocena bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności CRD-TMH-001 po podaniu dożylnym przez okres 1 roku z obserwacją odległą do 15 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

1

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • UMass Chan Medical School

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 28 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wypełnienie świadomej zgody
  • Potwierdzenie mutacji genetycznej
  • Potwierdzenie braku podwyższonych NAb AAV9

Kryteria wyłączenia:

- Wszelkie istotne problemy medyczne (przeszłe lub obecne), które w opinii głównego badacza (PI) uniemożliwiłyby pacjentowi podanie dawki.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pojedynczy pacjent
Pojedyncza dawka CRD-TMH-001 podana dożylnie
Lek: CRD-TMH-001
Uczestnik otrzyma pojedynczą dawkę CRD-TMH-001 podaną we wstrzyknięciu dożylnym.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić bezpieczeństwo CRD-TMH-001
Ramy czasowe: 1 rok
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku poprzez pomiar zarówno poważnych, jak i mniej poważnych zdarzeń niepożądanych.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cure Rare Disease, Inc

Współpracownicy

University of Massachusetts, Worcester

Śledczy

  • Główny śledczy: Brenda Wong, MD, UMass Chan Medical School
  • Dyrektor Studium: Medical Affairs, Cure Rare Disease

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2022

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 września 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 września 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 sierpnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 sierpnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CS-CRD-TMH-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na CRD-TMH-001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj