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Traitement d'un seul patient avec CRD-TMH-001

31 août 2022 mis à jour par: Cure Rare Disease, Inc
L'étude est une étude sur un seul patient destinée à comprendre les effets d'un traitement d'édition génique pour traiter une mutation rare de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif de l'étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire du CRD-TMH-001 après administration intraveineuse pendant une période de 1 an avec un suivi à long terme jusqu'à 15 ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

1

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • UMass Chan Medical School

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 28 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Achèvement du consentement éclairé
  • Confirmation de la mutation génétique
  • Confirmation de l'absence d'Ac AAV9 élevés

Critère d'exclusion:

- Tout problème médical important (passé ou actuel) qui, de l'avis de l'investigateur principal (IP), empêcherait ce patient d'être dosé.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Patient unique
Dose unique de CRD-TMH-001 administrée par IV
Médicament: CRD-TMH-001
Le participant recevra une dose unique de CRD-TMH-001 administrée par injection intraveineuse.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pour évaluer la sécurité du CRD-TMH-001
Délai: 1 an
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du traitement en mesurant les événements indésirables graves et non graves.
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Cure Rare Disease, Inc

Collaborateurs

University of Massachusetts, Worcester

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Brenda Wong, MD, UMass Chan Medical School
  • Directeur d'études: Medical Affairs, Cure Rare Disease

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 août 2022

Achèvement primaire (Anticipé)

1 septembre 2023

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 septembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 août 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 août 2022

Première publication (Réel)

24 août 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 septembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 août 2022

Dernière vérification

1 août 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CS-CRD-TMH-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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