나이브 PNH 환자에서 NM8074 연구

포함 기준:

• 만 18세 이상(남녀), 동의 당시 체중 45kg 이상인 환자
• 호중구, 과립구 및/또는 단핵구 클론 크기가 ≥10%인 백혈구(WBC)의 유세포 분석 평가에 의한 PNH 진단 확인
• 진행 중인 용혈의 증거
• 스크리닝 전 12개월 이내에 ≥1개의 포장 적혈구(pRBC) 수혈
• 빈혈(헤모글로빈 ≤10.5g/dL)
• 스크리닝 중 젖산 탈수소효소(LDH) 수준 ≥ 정상 상한치(xULN)의 1.5배
• 모든 환자는 Neisseria meningitidis 혈청군 A, C, Y, W-135 및 MenB 수막구균 혈청군 B 백신(Bexsero®)에 대한 MenACWY Menactra® 다당류 디프테리아 톡소이드 접합 백신을 투여하기 전에 예방접종을 받아야 합니다. 백신 접종 기간이 짧은 경우 적절한 항생제로 예방적 치료를 받음
• 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명 및 날짜를 ​​기입하고 연구 방문 일정을 준수하는 것을 포함하여 정보에 입각한 동의 절차를 이해하고 완료할 의지와 능력

제외 기준:

• 골수, 조혈 줄기 세포 또는 고형 장기 이식 병력
• 비장 절제술의 역사
• 등록 후 5 제거 반감기 ​​또는 30일 중 더 긴 기간 내에 다른 시험 약물 시험에 참여
• 연구 1일 전 3개월 미만 동안 현재 또는 이전에 다른 보체 억제제 치료를 받고 있는 피험자
• 유전적 또는 후천적 보체 결핍이 알려지거나 의심되는 참여자
• 현재 활동 중인 1차 또는 2차 면역결핍의 병력
• 현재 활동성 전신 감염 또는 첫 번째 투여 전 2주 이내에 활동성 세균, 바이러스 또는 진균 감염이 의심되거나 설명되지 않는 재발성 세균 감염의 병력
• 수막구균성 질병 또는 N. meningitidis 감염의 알려진 병력이 있는 경우
• 투여 전 8주 미만에 면역억제제 또는 전신 코르티코스테로이드를 복용 중인 환자
• 알려진 의학적 또는 심리적 상태(들) 또는 연구자의 의견에 따라 환자의 완전한 연구 참여를 방해하거나 환자에 대한 추가 위험을 초래하거나 환자의 평가 또는 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 위험 요소 공부하다
• 적극적인 치료가 불가능한 심각한 동반이환, 예를 들어 중증 신장 질환 환자(만성 신장 질환(CKD) 4기, 투석)
• 연구 1일 전 3개월 미만 동안 현재 또는 이전에 다른 보체 억제제 치료를 받고 있는 피험자
• 임신, 임신 계획 또는 수유 중인 여성 피험자. 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의되는 가임 여성 파트너(WOCBP)는 스크리닝 시 임신 테스트 결과 음성 판정을 받아야 하며 투여 중 및 연구 약물 중단 후 1주 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 스크리닝 또는 1일차에 임신 테스트 결과 양성인 여성
• 남성 환자 및 가임 가능성이 있는 파트너는 피임약 사용에 동의해야 하며 남성 환자는 연구 기간 동안 정자 기증을 자제하는 데 동의해야 합니다.